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美格鲁特(Miglustat)的适应症是什么

发布时间:2024-12-31 09:54:18 阅读:1446 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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美格鲁特(Miglustat)的适应症是什么,美格鲁特(Miglustat)主要用于治疗以下适应症:1.轻度至中度1型戈谢病(Gaucherdisease)的成人患者,尤其是不适合接受酶替代疗法(例如,由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的患者。2.治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病患者。

戈谢病(Gaucher disease)是一种罕见的遗传性代谢疾病,主要由于体内缺乏酶类葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)导致。戈谢病常见的症状包括骨骼异常、血小板减少、贫血和肝脾肿大等。针对戈谢病的治疗方法有限,而美格鲁特(Miglustat)是一种药物,被用于缓解戈谢病引起的一些症状和疾病进展。

1. 美格鲁特的机制

美格鲁特属于一类称为醣苷酶抑制剂(glucosylceramide synthase inhibitors)的药物。它通过抑制酶类葡萄糖苷酶的活性,降低体内神经酰胺脂类的合成,从而减少异常沉积物的积聚。这一作用有助于改善戈谢病患者的病情。

2. 美格鲁特的主要适应症

美格鲁特被批准用于治疗非神经系统型戈谢病(non-neuronopathic Gaucher disease)的成年患者。这种类型的戈谢病患者通常没有中枢神经系统受累的症状,主要表现为贫血、血小板减少和肝脾肿大。对于那些中枢神经系统有症状的神经系统型戈谢病患者,美格鲁特的疗效尚未确定。

3. 美格鲁特的使用方法和剂量

美格鲁特通常是口服给药,每日三次,最好在饭后服用。剂量的选择是基于患者的体重和专业医生的判断。在治疗过程中,定期监测并评估病情是非常重要的,以便调整剂量和跟踪治疗效果。

4. 美格鲁特的不良效应和注意事项

使用美格鲁特可能会导致一些不良反应,包括胃肠道问题(如恶心、腹泻)和神经系统症状(如头晕、震颤)。特定的副作用和注意事项应由医生进行评估和管理。此外,美格鲁特在孕妇和哺乳妇女中的使用安全性尚不清楚,应慎重考虑这些人群的用药。

美格鲁特是一种用于治疗非神经系统型戈谢病的药物。它通过抑制有关酶的活性,减少异常沉积物的积聚,从而缓解症状。对于神经型戈谢病患者的疗效尚无确定结论。患者在使用美格鲁特之前,应当仔细咨询医生并遵循医嘱,以确保安全和有效的治疗效果。