诺西那生钠(nusinersen)适应症具体有哪些

发布时间：2024-12-31 12:00:56 阅读：1126 来源：问药网

分享至

分享到微信朋友圈

打开微信，点击底部的“发现”，

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

诺西那生钠 nusinersen Spinraza 生产厂家：美国Biogen 功能主治：适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗用法用量：推荐剂量是12 mg(5 mL)每次给药

查看详情

诺西那生钠(nusinersen)适应症具体有哪些,诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。

诺西那生钠（nusinersen）是一种靶向治疗脊髓肌肉萎缩的药物，它通过增加生存运动神经元蛋白（SMN蛋白）的表达，帮助改善患者的神经肌肉功能。以下将详细介绍诺西那生钠的适应症。

诺西那生钠适应症具体有哪些

1. 早期诊断的5q SMA患者

诺西那生钠主要适用于早期被诊断为5q型脊髓肌肉萎缩（SMA）的患者。5q SMA是由SMN1基因突变导致的一种遗传性疾病，特征是运动神经元丧失，导致肌肉无力和萎缩。药物作用机制是通过增加SMN2基因的表达，补充SMN蛋白，从而改善神经肌肉功能。

2. 年龄范围和病情严重程度的考虑

诺西那生钠通常适用于2岁及以下的患儿，因为此时疾病发展较快且神经损伤尚未达到不可逆的程度。治疗的效果与早期介入密切相关，因此尽早开始治疗可以最大限度地改善患者的生活质量和预后。

3. 适应症的扩展与新进展

随着对诺西那生钠治疗的研究不断深入，其适应症可能会在未来进一步扩展。目前已经有一些初步的研究表明，在疾病早期阶段即使表现较轻的患者，也可能从这种治疗中受益。未来随着技术和治疗策略的进步，预计诺西那生钠的应用将进一步优化，覆盖更广泛的患者群体。

结语

诺西那生钠作为一种革命性的脊髓肌肉萎缩治疗药物，为那些面临运动神经元丧失的患者提供了新的希望。尽管目前其主要适应症集中在早期诊断的5q SMA患者身上，但随着研究的不断深入，未来可能会有更多患者从这一创新疗法中获益。治疗早期介入的重要性不言而喻，及早诊断和治疗将是未来提高患者生存率和生活质量的关键。

上一篇：印度司美替尼下一篇：罗圣全有哪些禁忌

诺西那生钠 nusinersen Spinraza相关文章

诺西那生钠(nusinersen)的作用及治疗效果
诺西那生钠(nusinersen)的作用及治疗效果,诺西那生钠(nusinersen)主要体现在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）上。它能有效缓解因SMA引起的全身肌肉萎缩症状，如全身松软、四肢无力、喘气、气促、胸闷气短、呼吸困难等。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。脊髓肌肉萎缩（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）是一种罕见但严重的遗传性疾病，主要由于脊髓运动神经元的退化而导致肌肉无法正常运作。诺西那生钠（nusinersen）作为一种革命性的治疗药物，正在改变SMA患者及其家庭的生活质量。诺西那生钠是一种核糖核酸（ASO），通过促进SMN蛋白的生成来治疗SMA，从而减缓或逆转患者的病情发展。以下是该药物的作用机制和治疗效果的详细分析： 1. 作用机制诺西那生钠通过靶向SMN2基因的剪切修饰，促进其产生功能性SMN蛋白。SMN蛋白在神经元中起着关键作用，帮助维持和支持运动神经元的生存和功能。SMA患者由于SMN1基因的缺陷而无法产生足够的SMN蛋白，而SMN2基因则产生的SMN蛋白质量较低。诺西那生钠的作用在于提高SMN2基因产生的功能性SMN蛋白水平，从而补充SMN1基因的缺陷，有助于保护和恢复运动神经元的功能。 2. 治疗效果临床试验显示，诺西那生钠对SMA患者的治疗效果显著。患者在接受治疗后，通常能够观察到以下几个方面的改善：运动功能：许多患者能够获得肌肉力量和运动能力的改善，例如能够坐立、站立甚至步行。呼吸功能：诺西那生钠的治疗还有助于改善呼吸肌肉的功能，减少呼吸困难和呼吸衰竭的风险。生活质量：患者及其家庭的生活质量得到显著改善，他们能够更好地参与日常活动并维持社交和学习功能。综上所述，诺西那生钠作为一种针对SMA的创新治疗药物，不仅仅是简单的症状缓解，更是在根本上改善了患者的生活质量和预后。随着技术和疗效的不断进步，我们期待诺西那生钠能够为更多SMA患者带来希望和新生。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-02
诺西那生钠(nusinersen)适应症具体有哪些
诺西那生钠(nusinersen)适应症具体有哪些,诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。诺西那生钠（nusinersen）是一种靶向治疗脊髓肌肉萎缩的药物，它通过增加生存运动神经元蛋白（SMN蛋白）的表达，帮助改善患者的神经肌肉功能。以下将详细介绍诺西那生钠的适应症。诺西那生钠适应症具体有哪些 1. 早期诊断的5q SMA患者诺西那生钠主要适用于早期被诊断为5q型脊髓肌肉萎缩（SMA）的患者。5q SMA是由SMN1基因突变导致的一种遗传性疾病，特征是运动神经元丧失，导致肌肉无力和萎缩。药物作用机制是通过增加SMN2基因的表达，补充SMN蛋白，从而改善神经肌肉功能。 2. 年龄范围和病情严重程度的考虑诺西那生钠通常适用于2岁及以下的患儿，因为此时疾病发展较快且神经损伤尚未达到不可逆的程度。治疗的效果与早期介入密切相关，因此尽早开始治疗可以最大限度地改善患者的生活质量和预后。 3. 适应症的扩展与新进展随着对诺西那生钠治疗的研究不断深入，其适应症可能会在未来进一步扩展。目前已经有一些初步的研究表明，在疾病早期阶段即使表现较轻的患者，也可能从这种治疗中受益。未来随着技术和治疗策略的进步，预计诺西那生钠的应用将进一步优化，覆盖更广泛的患者群体。结语诺西那生钠作为一种革命性的脊髓肌肉萎缩治疗药物，为那些面临运动神经元丧失的患者提供了新的希望。尽管目前其主要适应症集中在早期诊断的5q SMA患者身上，但随着研究的不断深入，未来可能会有更多患者从这一创新疗法中获益。治疗早期介入的重要性不言而喻，及早诊断和治疗将是未来提高患者生存率和生活质量的关键。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-31
诺西那生钠(nusinersen)的适应症及适用人群
诺西那生钠(nusinersen)的适应症及适用人群,诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。诺西那生钠(nusinersen)的适用人群主要是婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。脊髓肌肉萎缩（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）是一种罕见但严重的神经肌肉系统疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩和肌力减退。近年来，诺西那生钠（nusinersen）作为一种创新的基因治疗药物，为SMA患者带来了新的希望和治疗选择。诺西那生钠是如何作用于SMA患者的？它适用于哪些人群？接下来我们将详细探讨。 1. 诺西那生钠的适应症诺西那生钠主要用于治疗脊髓肌肉萎缩相关的基因缺陷。SMA患者常因缺乏SMN蛋白而导致神经元损伤和肌肉功能衰退。诺西那生钠通过增加SMN蛋白的产生，帮助维持和修复运动神经元，从而减缓疾病的进展，改善患者的生活质量。 2. 适用人群诺西那生钠适用于各类型脊髓肌肉萎缩患者，包括婴儿型（Type I）、儿童型（Type II）、成人型（Type III）以及其他相关亚型。针对不同年龄和病情严重程度的患者，诺西那生钠的使用剂量和治疗策略可能会有所调整，但它在阻止疾病进展和改善肌肉功能方面都显示出显著的效果。 3. 治疗效果与安全性临床研究和实践证明，诺西那生钠可以显著延缓SMA患者病情进展，改善他们的肌力和运动能力。像所有药物治疗一样，诺西那生钠也可能存在一些潜在的副作用和风险，例如注射部位的反应或过敏反应。因此，使用时需要严格遵循医生的指导，并定期进行监测和评估。在SMA治疗领域，诺西那生钠的出现无疑是一次重大的突破，它不仅为患者提供了有效的治疗选择，也为他们带来了更多的希望。随着基因治疗技术的不断进步，相信未来在治疗脊髓肌肉萎缩及其他神经系统疾病方面，诺西那生钠及其类似药物将发挥越来越重要的作用，为患者带来更好的生活质量和长期的病情控制。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-24
诺西那生钠(nusinersen)的药物禁忌说明
诺西那生钠(nusinersen)的药物禁忌说明,诺西那生钠(nusinersen)主要包括对药物成分过敏的患者禁用，以及怀孕和哺乳期的女性不应使用，因为可能对胎儿或婴儿造成伤害。此外，对于存在严重感染或炎症的患者，也需谨慎并咨询医生。具体禁忌请严格遵循医生的建议和指导。诺西那生钠是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，虽然在治疗该疾病方面效果显著，但使用时需要特别注意其药物禁忌情况，以确保患者安全和有效治疗。诺西那生钠治疗药物禁忌说明 1. 不适宜的病史使用诺西那生钠的患者应当注意，存在某些病史可能会影响药物的安全性和效果。例如，对药物中任何成分过敏的患者应避免使用。此外，有严重出血倾向或正在接受抗凝治疗的患者也应慎重使用诺西那生钠，因为这可能增加出血的风险。 2. 药物相互作用在使用诺西那生钠时，患者需要特别注意可能存在的药物相互作用。某些药物可能会影响诺西那生钠的代谢或增加其毒副作用。因此，患者在使用其他处方药或非处方药时，应当咨询医生或药剂师，以确保安全使用。 3. 妊娠和哺乳期对于妊娠期和哺乳期的女性，使用诺西那生钠可能会带来额外的风险和考虑。尽管具体的研究和数据有限，但在这些特殊情况下，医生需要权衡利弊，决定是否使用该药物，以及如何管理可能的风险。 4. 儿童和老年患者儿童和老年患者在使用诺西那生钠时需要特别谨慎。因为这两个群体可能对药物的代谢和耐受性有不同的反应，医生应当根据患者的具体情况进行个体化的用药管理，以确保疗效和安全性的平衡。总结综上所述，虽然诺西那生钠在治疗脊髓肌肉萎缩方面表现出色，但患者在使用前务必了解并遵循相关的药物禁忌说明。只有在医生的指导下正确使用，才能最大限度地发挥药物的疗效，同时避免可能的不良反应和风险。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-24
诺西那生钠(nusinersen)在国内上市了吗
诺西那生钠(nusinersen)在国内上市了吗,诺西那生钠(nusinersen)美国上市时间：2016年12月23日，国内上市时间：2024年1月15日。近年来，随着医学技术的不断进步，针对罕见病的治疗手段也在不断扩展。脊髓肌肉萎缩是一种严重影响儿童的神经肌肉疾病，而诺西那生钠(nusinersen)作为一种新型治疗药物，备受关注。本文将探讨诺西那生钠在国内的上市情况及其相关信息。诺西那生钠(nusinersen)的国内上市情况诺西那生钠(nusinersen)是一种靶向治疗脊髓肌肉萎缩的基因药物，针对该病的基因缺陷进行干预，具有潜在的重要治疗意义。截至目前，在国际上，诺西那生钠已经获得了一些国家的批准上市，并在临床中展示出一定的疗效。 1. 国内临床应用与研究现状目前，诺西那生钠在中国大陆尚未正式获得药品监管部门的批准上市。但是，有关这种治疗药物的临床应用和研究却在一些大城市的专业医疗机构展开。一些医院通过临床试验和特需通道，为部分符合条件的患者提供了诺西那生钠治疗的机会。 2. 研究和临床试验的进展针对诺西那生钠在中国的研究和临床试验，相关医疗研究机构已经积极开展工作。这些试验旨在评估诺西那生钠对脊髓肌肉萎缩患者的安全性和有效性，为未来的药物注册申请提供数据支持。 3. 相关政策和市场前景诺西那生钠的国内上市面临着多重挑战，其中包括药品审批的复杂性和市场准入的规定。随着国内医药监管制度的不断完善和对罕见病治疗需求的增加，未来诺西那生钠在中国市场的前景仍然值得关注。结语总体而言，诺西那生钠作为一种新兴的治疗药物，对脊髓肌肉萎缩患者具有重要意义。虽然在国内尚未正式上市，但相关的研究和临床应用已经在进行中。希望通过进一步的努力和合作，能够早日为有需要的患者带来这一创新治疗的福音。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-20

诺西那生钠 nusinersen Spinraza相关咨询

诺西那生钠(nusinersen)价格是多少钱
诺西那生钠(nusinersen)价格是多少钱,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，诺西那生钠(nusinersen)作为治疗脊髓肌肉萎缩的创新药物备受关注。这种药物的问世，给患有这种罕见疾病的患者及其家庭带来了希望。面对其高昂的价格，许多人都好奇，诺西那生钠(nusinersen)究竟要多少钱？诺西那生钠(nusinersen)的价格由制药公司定价，考虑到其研发成本、生产成本以及市场需求等多个因素。以下将详细探讨这一问题。 1. 制药公司定价策略制药公司在定价时通常会考虑到多个因素。首先是研发成本，诺西那生钠(nusinersen)作为一种生物技术药物，其研发和临床试验投入巨大；其次是生产成本，包括生产工艺的复杂性和规模效应；最后还要考虑到市场定位及竞争环境。这些因素综合起来，会直接影响到诺西那生钠(nusinersen)的最终价格。 2. 治疗效果与成本的权衡诺西那生钠(nusinersen)作为一种专门针对脊髓肌肉萎缩的靶向治疗药物，其疗效在临床试验中得到了验证。其高昂的价格也成为了患者和医疗系统的一大负担。治疗效果与成本之间的权衡，使得诺西那生钠(nusinersen)的使用和普及面临着诸多挑战与讨论。 3. 患者与家庭的经济压力对于许多患有脊髓肌肉萎缩的患者及其家庭来说，诺西那生钠(nusinersen)的高价是一个巨大的经济负担。即使一些国家的医疗保险制度覆盖了部分费用，但对于大多数患者而言，依然需要承担相当大的自费部分。这种情况下，如何平衡疾病治疗的必要性与经济负担，成为了一个社会公共卫生和伦理问题。 4. 未来的发展和希望随着医疗技术的进步和制药业的竞争，未来可能会有更多的治疗选择和价格调整的空间。随着诺西那生钠(nusinersen)治疗的逐步普及和技术的成熟，希望能够为更多的脊髓肌肉萎缩患者带来希望和改善生活质量的机会。总体而言，诺西那生钠(nusinersen)作为一种针对脊髓肌肉萎缩的创新药物，其价格高昂反映了其技术和研发的投入，但也引发了社会对于药物定价公平性和可及性的广泛讨论。未来，期待医药行业和政策制定者能够共同努力，解决这一难题，让更多的患者受益于先进的医疗技术和药物治疗。

李娟 | 问药网药师

2024-12-26 14:37:58
诺西那生钠(nusinersen)国内怎么买
诺西那生钠(nusinersen)国内怎么买,诺西那生钠(nusinersen)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。近年来，诺西那生钠(nusinersen)作为治疗脊髓肌肉萎缩症的一线药物，备受关注。如何在国内获取这一关键药物，仍然是许多患者及其家庭亟需解决的问题。 1. 专科医院门诊：第一步寻求医生指导在国内，购买诺西那生钠的第一步是寻求脊髓肌肉萎缩专科医院的医生指导。患者应当前往或通过预约门诊，在专科医生的指导下进行病情评估和治疗方案制定。 2. 医保定点医院：了解药物报销条件诺西那生钠属于高额费用的特殊药物，部分医保定点医院可能提供相关服务。患者可以向当地医保定点医院咨询，了解药物的报销条件、申请流程及需提交的相关材料。 3. 药品采购平台：寻找可靠渠道在医生的建议下，患者可以通过授权的药品采购平台或正规药品供应商进行购买。这些平台通常需要提供医生处方和相关的病例证明，以确保药物的合法获取和使用。 4. 专业药店：获取药品并注意品质一些专业药店或药品分销商可能提供诺西那生钠的销售服务。患者在选择时应优先考虑正规、有资质的药品供应商，确保购买到符合标准的药品。诺西那生钠的购买，不仅仅是一项医药行为，更是对病情治疗的重要保障。在追求药物获取的同时，患者及其家庭应当积极配合医生的治疗方案，以期获得更好的疾病控制和生活质量提升。

问药网 | 问药网官方药师

2024-12-12 12:14:39
诺西那生钠(nusinersen)怎么服用
诺西那生钠(nusinersen)怎么服用,诺西那生钠(nusinersen)用法用量为：通过鞘内注射给药，推荐剂量为每次12毫克（5毫升）。治疗开始时，前三次剂量应每隔14天注射一次，第四次剂量在第三次给药后30天注射。此后，每4个月注射一次维持剂量。具体用法用量应根据患者的年龄、体重和病情严重程度进行调整，并遵循医生的建议和指导。脊髓肌肉萎缩（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）是一种罕见的遗传性疾病，会导致肌肉无力和进行性萎缩。诺西那生钠(nusinersen)是一种靶向治疗SMA的药物，通过帮助提高脊髓运动神经元中缺乏的蛋白质来减轻症状。诺西那生钠的使用方法和注意事项如下： 1. 用药时间和频率诺西那生钠的治疗需要持续进行，并且按照医生的指示定期给药。一般情况下，诺西那生钠的治疗方案包括最初的加载剂量和随后的维持剂量，具体用药时间和频率应根据医生的建议进行调整。 2. 给药途径诺西那生钠通过脊髓穿刺的方式进行给药，这意味着药物将通过注射进入患者的脊髓液中。这种方式需要由经验丰富的医疗团队来执行，以确保操作的安全性和有效性。 3. 治疗过程中的监测和调整在开始诺西那生钠治疗后，患者需要定期接受医生的监测和评估。这些评估将帮助医生确定药物疗效，并根据患者的具体情况调整治疗方案。患者及其家人应积极配合医疗团队的监护工作，以确保治疗效果的最大化。 4. 注意事项和潜在风险诺西那生钠作为一种特定的生物制剂，具有一定的治疗效果和风险。在接受治疗期间，患者和家人需要密切关注可能出现的不良反应，如注射部位的反应、感染迹象或其他身体不适。及时向医生报告任何异常情况，以便及时调整治疗方案或采取必要的应对措施。诺西那生钠的服用方法和注意事项对于SMA患者和家人来说至关重要。遵循医生的指导，配合专业的医疗团队，可以帮助患者最大限度地减轻症状并改善生活质量。

问药网 | 问药网官方药师

2024-12-05 09:36:44
诺西那生钠(nusinersen)治疗作用怎么样
诺西那生钠(nusinersen)治疗作用怎么样,诺西那生钠(nusinersen)主要体现在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）上。它能有效缓解因SMA引起的全身肌肉萎缩症状，如全身松软、四肢无力、喘气、气促、胸闷气短、呼吸困难等。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。诺西那生钠(nusinersen)是一种针对脊髓肌肉萎缩的治疗药物，它的疗效备受关注。脊髓肌肉萎缩是一种罕见但严重的遗传性疾病，患者因此导致运动神经元逐渐丧失功能，最终导致肌肉无力和萎缩。诺西那生钠作为一种革命性的基因治疗药物，被认为有望延缓疾病的进展，改善患者的生活质量。那么，它的确切治疗效果如何？我们来深入探讨。 1. 诺西那生钠的作用机制诺西那生钠通过增加脊髓运动神经元中的生存蛋白质（SMN蛋白），从而帮助维持肌肉功能。该药物的主要作用是通过注射直接送达到脊髓，从而补充缺乏的SMN蛋白质。这种治疗方法被认为可以有效阻止脊髓肌肉萎缩的进展，甚至在一些患者中可以改善现有的症状。 2. 临床试验结果与证据支持临床试验已经证实，使用诺西那生钠治疗的患者相比未接受治疗的患者，病情进展的速度明显减缓。早期治疗可能对治疗效果起到更大的正面影响，因此及早诊断和治疗对患者至关重要。多项研究和临床实验也显示，诺西那生钠可以显著改善患者的生活质量，尤其是在延缓肌无力进展和维持肌肉功能方面表现出色。 3. 使用与安全性考量尽管诺西那生钠在治疗效果上显示出明显优势，但其使用仍需谨慎。这种药物需要通过脊髓注射，且治疗周期较长，需要持续定期的治疗。此外，个体反应和不良反应也需要密切监测和管理。因此，在使用前需要对患者进行全面的评估和治疗计划制定，确保治疗的有效性和安全性。 4. 未来展望与挑战诺西那生钠作为一种创新的基因治疗药物，为脊髓肌肉萎缩患者带来了新的希望。随着研究和技术的进步，未来可能会有更多针对基因的治疗方法出现，进一步改善治疗效果和患者的生活质量。高昂的治疗成本和长期的安全性监测仍然是需要克服的挑战。总结而言，诺西那生钠作为治疗脊髓肌肉萎缩的前沿药物，展示出了显著的治疗效果和潜力。通过增加缺乏的SMN蛋白质，它不仅可以延缓疾病的进展，还能改善患者的生活质量。使用前需要综合考虑其作用机制、临床试验结果、安全性和未来的发展方向，以便为患者提供最佳的治疗方案和护理。

李娟 | 问药网药师

2024-11-10 10:49:35
诺西那生钠(nusinersen)有哪些规格
诺西那生钠(nusinersen)有哪些规格,诺西那生钠(nusinersen)的包装规格：注射液：在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL)。诺西那生钠（nusinersen）是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，被视为一项重要的医疗突破，特别是对于这种罕见但严重的神经肌肉疾病的治疗。以下将介绍诺西那生钠的规格和相关信息。 1. 规格分类诺西那生钠主要以不同的规格分类，以适应不同年龄和治疗阶段的患者需求。它通常以以下规格供应： 2. 注射剂规格诺西那生钠通常作为注射剂供应，以确保有效的给药途径和剂量控制。它的主要注射剂规格包括： 3. 包装形式药物通常以不同的包装形式提供，以方便医疗机构和患者的使用和储存。常见的包装形式有： 4. 储存和使用建议为了确保药物的稳定性和安全性，诺西那生钠的储存和使用有特定的建议和要求。

张胜泉 | 问药网药师

2024-11-05 09:36:24

Biogen是一家领先的全球生物技术公司，在复杂和毁灭性疾病方面开拓科学并推动创新。

直达企业主页