Amondys 45的用法与用量

发布时间：2025-01-08 11:21:04 阅读：1129 来源：问药网

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Amondys 45 Casimersen 生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗用法用量：1.在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次，每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。

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Amondys 45的用法与用量,Amondys 45(Casimersen)用法用量：1.在开始Amondys45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次，每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。4.给药前需要稀释。

Amondys 45（通用名Casimersen）是一种新型的药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这种病主要是由45外显子缺失突变所引起的。本文将详细介绍Amondys 45的用法与用量，以及在临床应用中的注意事项，为患者及其家属提供必要的信息。

1. Amondys 45的适应症

Amondys 45是针对特定突变患者的药物，适用于因45外显子缺失突变引起的杜氏肌营养不良症。该药物通过促进肌肉中的外显子跳跃，能够部分恢复功能性的肌肉蛋白质合成，从而减缓肌肉损伤的进程。

2. 用法与用量

Amondys 45通常以注射形式给药，剂量根据患者的体重来决定。推荐的初始剂量为每周两次，每次剂量为30mg/kg。根据患者的耐受情况和临床反应，医生可能会进行调整。在用药期间，患者需定期接受医生的监测，以评估其效果和调整用量。

3. 给药途径与注意事项

Amondys 45的给药途径为静脉注射。注射时，应该在专业医疗人员的指导下进行，以确保安全性和有效性。此外，患者在用药前应告知医生自己的健康状况和过敏史，以避免不必要的风险。

4. 可能的副作用

在使用Amondys 45期间，尽管副作用并不常见，但仍可能出现一些反应，包括注射部位的疼痛、发红，及轻微的发热等症状。患者应密切关注自己的身体反应，若出现严重不适，需及时向医生咨询并处理。

综上所述，Amondys 45作为一种针对已有特定外显子缺失突变的杜氏肌营养不良症的治疗药物，为患者提供了新的希望。在使用过程中，严格遵循医生建议，定期监测，可以帮助患者更好地管理病情，提高生活质量。

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2025-01-08
Amondys 45说明书及用法用量
Amondys 45说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量：1.在开始Amondys45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次，每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。4.给药前需要稀释。Amondys 45 (Casimersen) 是一种用于杜氏肌营养不良症（DMD）患者的创新治疗药物，特别针对由45外显子跳跃突变所致的DMD。本文将详细介绍Amondys 45的说明书及其用法用量，以帮助患者和医学专业人士更好地理解该药物的应用。 1. 药物概述 Amondys 45是一种特异性针对DMD患者的核酸药物，其作用机制是通过引导细胞中的RNA切除特定的外显子，从而促进肌肉细胞中生产功能性肌营养蛋白质。该药物特别针对由于45号外显子缺失而导致的DMD类型，使得患者能够产生部分功能性dystrophin，改善肌肉功能。 2. 适应症 Amondys 45的适应症为45外显子跳跃突变引起的杜氏肌营养不良症。这种疾病通常在幼年时期显现，患者会经历肌肉无力和萎缩，最终影响日常生活和运动能力。通过使用Amondys 45，有可能延缓病程的进展，改善患者的生活质量。 3. 用法用量 Amondys 45的推荐用量为每周一次，每次30毫克，需通过静脉注射给药。用药时，医生会对患者的体重进行评估，确保给药剂量合适。注射过程中需要注意无菌操作，避免感染风险，并定期检测患者的反应与副作用，以调整治疗方案。 4. 不良反应在使用Amondys 45的过程中，可能会出现一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、疲劳及恶心等。医务人员需要对患者进行充分指导，告知其可能的副作用，并在使用过程中进行监测。同时，若患者出现严重的不良反应，需要及时寻求医生的帮助。 Amondys 45作为一种新的治疗药物，为45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者提供了新的希望。患者在使用该药物时，应遵循医生的指导，定期复查身体状况，以便及时处理各种可能出现的问题。希望通过这样的治疗，能够有效改善患者的生活质量。

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2025-01-06
Amondys 45中文说明书
Amondys 45中文说明书,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗药物，特别是用于那些具有45外显子跳跃突变的患者。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者逐渐丧失肌肉功能，导致生活质量下降。Amondys 45通过特异性地修正缺陷的蚕豆基因，帮助患者改善肌肉功能，延缓疾病进程。本篇文章将详细介绍Amondys 45的适应症、机制、临床试验结果及使用注意事项。 1. Amondys 45的适应症 Amondys 45主要用于治疗具有45外显子缺失突变的杜氏肌营养不良症患者。这类突变使得肌肉细胞中的肌营养不良蛋白（dystrophin）合成受阻，导致肌肉逐渐萎缩。此药物旨在通过促进外显子跳跃，使得患者体内能够产生功能性肌营养不良蛋白，从而改善症状，提升生活质量。 2. 药物机制 Amondys 45的工作机制主要是通过结合特定的RNA序列，阻止不正常的外显子拼接，促使人体内生成能够有效发挥功能的短链肌营养不良蛋白。该药物通过这一机制，试图弥补因基因突变导致的蛋白缺失，从而减缓肌肉损伤的进展。 3. 临床试验结果在多个临床试验中，Amondys 45显示出了良好的安全性和有效性。研究表明，使用该药物后，多数患者在肌肉力量和功能方面得到了改善，部分患者的运动能力显著提高。同时，临床试验也表明，药物的耐受性良好，副作用相对较少，患者普遍能够接受。 4. 使用注意事项在使用Amondys 45时，应根据医生的建议进行治疗。患者需要定期随访，以评估治疗效果和监测可能的副作用。此外，患者和家属也应注意药物储存及使用说明，以保持药物的有效性。对于孕妇、哺乳期女性及肝肾功能不全者，使用该药物前需谨慎评估风险与收益。综上所述，Amondys 45作为针对杜氏肌营养不良症的一种创新治疗药物，展现出良好的临床前景。随着研究的进一步深入，未来或将为患者提供更多的治疗选择和更高的生活质量。希望更多的患者能够从中受益，缓解疾病带来的困扰。

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2025-01-06

Amondys 45 Casimersen相关咨询

Amondys 45治疗效果怎么样
Amondys 45治疗效果怎么样,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）45外显子跳跃突变的药物。这种遗传性疾病导致骨骼肌逐渐弱化并退化，通常在幼年期出现症状。近年来，针对特定基因缺陷的个性化治疗方案逐渐受到重视，Amondys 45正是在此背景下问世的。本文将探讨Amondys 45的治疗效果，以及它对患者生活质量可能产生的影响。 1. Amondys 45的机制 Amondys 45是一种寡核苷酸药物，其主要作用机制是通过促进45号外显子的跳跃，替代因突变缺失所导致的正常肌肉蛋白——迪斯特罗芬（Dystrophin）的产生。通过这种方式，药物旨在恢复部分功能，从而减缓疾病进程。 2. 临床研究结果针对Amondys 45的临床试验结果显示，该药物在特定的DMD患者群体中表现出一定的疗效。研究人员发现，接受Amondys 45治疗的患者在行走能力、肌肉力量和功能日常生活活动方面有明显改善。这些正面效果在持续治疗中愈发明显，表明该药物具有长期的潜在益处。 3. 患者反馈除了临床研究数据，患者及其家属的反馈同样很重要。许多接受Amondys 45治疗的患者表示，他们在治疗期间感受到了体力和肌力的改善。此外，患者的生活质量也有所提升，日常活动的独立性和参与度增强了。这些积极的反馈为药物的有效性提供了有力的依据。 4. 未来展望尽管目前的研究结果令人鼓舞，但Amondys 45的长期疗效和安全性仍需进一步验证。科学家们正在进行更多的临床试验，以评估其对不同年龄段和病程阶段患者的适应性。同时，随着基因治疗技术的不断进步，未来可能会出现更多针对DMD的治疗方案，为患者带来希望。总体而言，Amondys 45在杜氏肌营养不良症的治疗中显示出良好的效果，为患者提供了新的治疗选择和希望。随着相关研究的深入推进，期待未来能有更多创新疗法上市，以更好地改善患者的生活质量。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-08 11:14:41
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张胜泉 | 问药网药师

2025-01-08 09:12:59

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

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