依特立生(Eteplirsen)的适应症及适用人群

发布时间：2025-01-16 12:12:38 阅读：869 来源：问药网

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依特立生生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药用法用量：用法用量　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药

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依特立生(Eteplirsen)的适应症及适用人群,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)主要适用于：1、DMD患者的基因型；2、儿童和年轻患者。

依特立生（Eteplirsen）是针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的一种治疗药物，近年来备受关注。这种药物的开发旨在通过针对特定基因突变来修复肌肉细胞，从而减缓疾病的进展。本文将重点探讨依特立生的适应症及其适用人群。

1. 依特立生的适应症

依特立生是一种针对具有特定基因缺陷的杜氏肌营养不良症治疗药物。该药物通过靶向与 dystrophin 蛋白合成相关的 exon 51 突变，旨在增强肌肉细胞的稳定性并改善肌肉功能。依特立生的使用目前主要适用于基因突变验证为 DMD 的患者，尤其是那些符合相关基因检测标准的确诊患者。

2. 适用人群

依特立生的适用人群主要是5岁及以上、经过基因检测确认携带缺失 exon 51 突变的杜氏肌营养不良症患者。这些患者由于缺乏健全的 dystrophin 蛋白，导致肌肉逐渐退化并产生功能障碍。在早期及中期阶段的患者中，治疗效果通常更为显著，因此及时诊断和治疗异常重要。

3. 依特立生的使用限制

尽管依特立生为 DMD 患者提供了新的治疗选择，但并非所有患者都适合使用该药物。例如，携带不针对 exon 51 突变的患者不适用。此外，依特立生的有效性和安全性也可能因个体差异而有所不同，因此在使用之前需要进行详细的医疗评估和基因检测。

4. 依特立生治疗的潜在益处

依特立生的治疗目标是延缓杜氏肌营养不良症的进展，改善患者的肌肉功能与生活质量。长期使用该药物有可能帮助患者延续独立行动的能力，从而提高其社交和情感健康。在临床试验中，依特立生显示出减少肌肉萎缩的可能性，为患者提供了新的希望。

依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的一线治疗药物，体现了精确医疗的理念，通过针对特定基因突变为患者带来了希望。随着对该药物临床应用的深入研究，未来可能会有更多关于其适应症及适用人群的相关发展。希望为患者家庭带来积极的影响，并推动肌肉疾病治疗的新进展。

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2025-02-22
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依特立生(Eteplirsen)的适应症和用法用量,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。依特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物。这是一种遗传性肌肉萎缩疾病，主要影响男性，随着时间的推移导致肌肉功能逐渐减弱和丧失。本文将详细介绍依特立生的适应症及其用法用量。 1. 适应症依特立生主要用于治疗由于DMD引起的肌肉损伤，特别是针对有特定突变的患者。DMD是由一个负责肌肉中肌萎缩蛋白（dystrophin）合成的基因发生突变所导致的，依特立生通过促进特定的肌萎缩蛋白的合成，旨在改善肌肉功能，并减缓疾病进展。 2. 用法用量依特立生的推荐起始剂量为每周一次，通常是每次30毫克/千克体重。医生会根据患者的具体情况和治疗反应进行调整。在治疗过程中，患者需定期反馈身体状况，医生可能会进行血液检测以监测药物的效果及不良反应。 3. 适应患者的选择并非所有DMD患者都适合使用依特立生，医生会根据患者的基因检测结果，评估其是否有适合的突变类型。通常，患者年龄越小，早期治疗的获益可能更大，因此尽早进行基因检测和评估非常重要。 4. 可能的副作用使用依特立生可能会出现一些副作用，包括但不限于头痛、恶心、呕吐、肌肉痉挛等。在使用期间，患者需要密切关注身体任何异常反应，并及时与医生沟通调整治疗方案。依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的一种新型治疗药物，尽管目前的研究和临床使用证明其有效性，但患者在使用过程中仍需遵循专业医生的指导，定期评估治疗效果，确保安全和健康。

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2025-02-20
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2025-02-18
依特立生(Eteplirsen)印度代购怎么样
依特立生(Eteplirsen)印度代购怎么样,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产，代购价格是1.5万至2万美元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。依特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物。作为一种针对特定基因突变的精准治疗，依特立生积极改变了该疾病的治疗格局。由于药品价格高昂以及不同地区的药物可及性问题，许多人开始关注印度代购依特立生的情况。本文将探讨依特立生在印度代购的可行性、风险及相关注意事项。 1. 依特立生的药理作用依特立生是一种前景广阔的药物，主要针对DMD患者体内的特定基因突变。这种药物通过促进肌肉中缺失的结构蛋白——肌肉萎缩蛋白的产生，从而帮助延缓肌肉萎缩的进程。对许多患者来说，依特立生的使用不仅为他们的生活质量带来了改善，也让他们看到了希望。 2. 印度代购的便捷性印度被视为药品代购的“天堂”，主要原因在于印度的制药行业发达，许多药物的价格相对较低。无论是通过专业的代购网站，还是与当地的药剂师直接联系，消费者通常可以以较低的成本获取依特立生。这种便捷性使得许多患者及其家庭在面临高昂的医疗费用时，选择了印度代购这条路。 3. 代购的风险与挑战尽管印度代购依特立生方便，但潜在的风险和挑战也不容忽视。首先，药品的真伪问题令人担忧，市场上存在假冒伪劣产品的风险。此外，代购药物可能不存在合适的储存和运输条件，这可能影响药品的疗效。最后，海关法规的问题也可能导致药物被扣留，从而影响治疗的及时性。 4. 合法性及伦理考量在考虑印度代购依特立生时，患者和家庭还需了解相关的法律法规。部分国家对药物的个人进口有严格限制，而代购行为可能会涉及法律风险。因此，在代购之前，务必咨询专业人士，确保所采取的措施合规。此外，伦理问题也应引起重视，如何确保所购买药物的安全性和有效性是每个患者家庭需要认真思考的问题。依特立生作为杜氏肌营养不良症患者的重要治疗方案，其印度代购吸引了大量关注。在追求可及性的同时，患者与家庭应全面评估其风险，并寻求合法、安全的途径，以确保药物的有效性和自身的健康安全。

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2025-02-16
依特立生(Eteplirsen)的用法用量及剂量修改
依特立生(Eteplirsen)的用法用量及剂量修改,依特立生(Eteplirsen)推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。依特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物，主要通过针对并修复特定的基因突变来改善肌肉功能。这篇文章将详细介绍依特立生的用法、用量及剂量修改，以帮助患者及其家属更好地理解其治疗方案。 1. 依特立生的适应症依特立生适用于确诊为杜氏肌营养不良症的患者，尤其是那些基因突变符合Eteplirsen治疗适应症的群体。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病，通常在儿童期开始显现，导致逐渐的肌肉无力和萎缩。依特立生通过增强肌肉细胞中的骨骼肌糖原再合成，帮助改善患者的运动能力。 2. 用法与用量依特立生通常以静脉注射的形式给药，成人和儿童患者均可使用。推荐的初始剂量为每周一次，单次给药30毫克。在临床实践中，医生可能根据患者的具体情况调整剂量。此外，依特立生的注射需要在专业医务人员的指导下进行，以确保安全性和疗效。 3. 剂量修改的考虑在用药过程中，患者的身体反应及副作用可能影响剂量的调整。如果患者出现显著的副作用，医生会根据患者的健康状况考虑降低剂量或调整用药频率。同时，定期的医疗监测对于了解药物的治疗效果及及时进行剂量修改至关重要。患者在用药后若有不适，应及时与医生沟通。 4. 注意事项使用依特立生时，患者应注意监测相关血液指标变化，并定期进行肌肉功能评估。这不仅有助于判断药物的疗效，也可及时发现潜在的不良反应。此外，患者在用药期间应保持健康的生活方式，包括合理饮食和适度的锻炼，以配合治疗效果，增强肌肉功能。依特立生为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。通过合理的用法用量和剂量修改，患者能够在专业医务人员的指导下，尽可能地改善生活质量和运动能力。希望以上信息能够帮助患者及其家属更好地理解并使用这一药物。

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2025-02-07

依特立生相关咨询

依特立生(Eteplirsen)有副作用吗
依特立生(Eteplirsen)有副作用吗,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男孩，导致逐渐加重的肌肉无力和萎缩。依特立生的开发旨在通过修复错配的基因编码，改善患者的肌肉功能。作为一种新药，依特立生在临床使用过程中可能存在一定的副作用，本篇将对此进行探讨。 1. 依特立生的药物机制依特立生是一种可用于特定基因缺陷的药物，涉及对肌肉细胞中缺失的或故障的部分进行“跳过”修复。其主要作用是通过靶向特定的内含子，使肌肉膜蛋白（如地克特林）得到合成，从而减缓病情进展。这一治疗过程的复杂性也使得药物潜在副作用值得关注。 2. 常见副作用在临床试验中，依特立生的副作用相对较轻，许多患者能耐受较为良好。常见的副作用包括皮肤反应，例如注射部位的红肿或瘙痒。此外，部分患者可能会出现头痛、乏力、恶心等不适症状。虽然这些副作用通常较轻微，但也需在使用药物期间予以监测。 3. 罕见但严重的副作用尽管大多数患者对依特立生的耐受性良好，但仍有患者报告了一些罕见的严重副作用。例如，肌肉损伤、肾脏功能异常或过敏反应等情况。这些风险通常会在患者进行药物治疗时进行详细评估，并根据患者具体病史进行个性化管理。 4. 用药监测与管理措施为了降低副作用发生的风险，及早发现可能的问题，医疗专家建议在依特立生治疗过程中定期进行监测，包括血液检查和肾功能评估。同时，患者家属应了解药物的副作用表现，及时与医生沟通，确保待遇的有效性与安全性。综上所述，依特立生作为杜氏肌营养不良症中的一种治疗选择，虽具有一定的副作用，但绝大多数患者能够安全使用。在用药过程中，定期监测与良好的医患沟通是确保治疗安全有效的关键。对于患者而言，了解药物的副作用及其管理方法，能够更好地参与自身的治疗过程。

张胜泉 | 问药网药师

2025-02-08 17:50:06
依特立生(Eteplirsen)仿制药什么价格
依特立生(Eteplirsen)仿制药什么价格,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产，代购价格是1.5万至2万美元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。依特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，其功能是通过促进缺陷基因的蛋白质产生来改善肌肉功能。随着针对这种罕见病症的研究和开发的推进，依特立生的仿制药开始受到关注。本文将探讨依特立生仿制药的价格及其对患者和医疗体系的影响。 1. 依特立生的市场价格背景依特立生作为一种创新药物，其市场价格一直比较高昂。根据不同地区和国家的定价政策，依特立生的参考价通常在每年数十万到数百万人民币之间。这使得许多患者在经济上承受较大压力，同时也引起了社会对药品价格合理性及可及性的广泛讨论。 2. 仿制药的出现与意义随着依特立生专利的到期及其市场认可度的提高，仿制药的生产商逐渐开始进入市场。仿制药的出现不仅能有效降低患者的用药成本，还能提升此类药物的可获得性，使更多患者能够得到必要的治疗。这在一定程度上缓解了由于高昂药价导致的治疗障碍。 3. 依特立生仿制药的市场定价目前，依特立生的仿制药价格普遍低于原研药，这具体的价格因地区、生产厂商及市场竞争情况而异。根据市场信息，多数仿制药的价格可以在原研药的30%至50%之间。这样的定价策略不仅帮助患者减轻经济负担，也激励了仿制药生产企业的积极性，推动了整个药品市场的良性竞争。 4. 患者的接受度与反馈针对依特立生仿制药上市后的反馈，许多使用者表示对于仿制药的疗效和安全性持正面态度。仍有部分患者对仿制药的质量和效果存有疑虑。医务工作者的合理引导和详细解释显得尤为重要，以确保患者能够正确认识仿制药的价值并积极配合治疗。通过以上分析，我们可以看到依特立生仿制药的价格定位对于患者及其家庭的重大影响，以及其在疗效和安全性上与原研药的比较。未来，随着更多仿制药的推出，糖尿病等罕见疾病的治疗或将迎来更为光明的前景，患者的治疗选择也将更加丰富。希望相关机构能够继续关注药品的可及性、合理定价，确保每位患者都能享受到最好的治疗。

陈志明 | 问药网药师

2025-01-23 14:04:49
依特立生(Eteplirsen)治疗作用怎么样
依特立生(Eteplirsen)治疗作用怎么样,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生（Eteplirsen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的新型药物，主要通过修复特定的基因缺陷来促进肌肉功能的改善。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉失调疾病，主要影响男孩，随着年龄增长，患者肌肉逐渐萎缩，导致极大的运动障碍。本文将探讨依特立生的治疗作用及其相关影响，旨在帮助患者及家庭了解这种药物的有效性与安全性。 1. 依特立生的作用机制依特立生是一种经过特殊设计的寡核苷酸药物，主要作用于DMD的造成原因，即缺失了特定外显子的肌肉细胞中dystrophin基因。其作用机制在于通过“跳过”缺失外显子，帮助患者产生一种截短的功能性dystrophin蛋白，尽管这种蛋白的功能可能不如正常的dystrophin，但能够在一定程度上保护肌肉细胞，减缓症状的恶化。 2. 临床试验结果在临床试验中，依特立生展示了一定的疗效。某些研究显示，接受依特立生治疗的患者在行走能力、肌肉力量等方面较对照组有更好的表现。此外，部分研究还表明，在与其他治疗方案联合使用时，依特立生可能会增强整体疗效。其临床效果经常受到小样本及研究设计限制的挑战。 3. 安全性与副作用依特立生的安全性总体较好，常见的副作用包括注射部位反应、轻微的腹痛及头痛等。大部分患者对此药物耐受良好，严重不良反应的发生相对较少。由于其相对较新的上市时间和小规模的临床试验，长期的副作用和安全性仍需进一步的监测与研究。 4. 患者的实际体验患者在使用依特立生后，普遍反馈对治疗的期待与实际效果之间存在较大差距。虽然一定比例的患者在肌肉功能上有改善，但也有患者并未感受到明显的不同。因此，患者及家庭在开始治疗前应与专业医师进行详细沟通，共同评估治疗的预期效果与现实情况。总的来说，依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的新疗法，展现出一定的治疗潜力和改善患者生活质量的希望。患者的个体差异及临床研究的局限性使其疗效不尽相同。因此，使用依特立生需结合个体情况，科学评估其疗效和安全性，以期获得最佳的治疗效果。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-23 09:30:55
依特立生(Eteplirsen)的不良反应有哪些
依特立生(Eteplirsen)的不良反应有哪些,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的药物，其主要作用是通过修复缺陷的肌肉蛋白来减缓肌肉衰退。在临床应用中，尽管依特立生展现出了潜在的疗效，但也伴随了一些不良反应，患者在接受治疗时需要对此有充分的了解。以下将讨论依特立生的不良反应及其管理。 1. 常见不良反应依据临床研究，依特立生的使用可能会引起一些常见的不良反应。这些包括注射部位的反应，如疼痛、红肿或瘙痒。此外，患者可能出现头痛、发热或恶心等症状，这些反应通常较轻微且自我限度。 2. 免疫系统反应部分患者在接受依特立生治疗时可能会出现免疫系统相关的不良反应。比如，体内可能产生抗药物抗体，从而影响治疗效果。在某些情况下，患者可能会经历过敏反应，甚至表现为皮疹、呼吸困难等严重症状，必须及时就医处理。 3. 心血管系统不良反应一些临床观察结果指出，依特立生的使用可能与心血管系统的不良反应有关。患者在治疗过程中可能会出现心率变化或血压波动等问题，因此建议在观察期间定期监测心血管健康状况。 4. 肝功能影响依特立生还可能对肝功能产生一定影响，部分患者的肝酶水平可能会升高。这一情况需要在定期的血液检查中监测，一旦发现异常，医生可能会调整治疗方案或采取其他必要措施以保护肝脏健康。通过了解依特立生在治疗杜氏肌营养不良症过程中可能出现的不良反应，患者和医疗团队能够更好地应对潜在的问题，并确保治疗的安全性与有效性。在任何情况下，患者应与医生保持密切沟通，并根据专业建议进行相应的监测与治疗调整，以获得最佳的治疗效果。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-22 16:44:33
Eteplirsen的包装规格是怎么样的
Eteplirsen的包装规格是怎么样的,Eteplirsen(Eteplirsen)规格为：500mg。特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。它是一种重要的药物，对于那些患有这种罕见疾病的患者来说，具有巨大的意义。但是，对于这种药物的包装规格，很多患者和家庭可能并不清楚。接下来，我们将详细介绍特立生的包装规格。 1. 包装尺寸和外观特立生通常以盒装的形式提供。盒子的尺寸一般较小，方便患者携带和存放。外观设计简洁，常常以药品名称、生产厂商、批号等信息为主要内容，以便患者在需要时能够快速找到相关信息。 2. 包装内含物打开特立生的包装，你会发现里面通常包含有药物瓶、使用说明书和其他配套材料。药物瓶上标有详细的使用说明和注意事项，以确保患者正确地使用药物，并避免因误用而产生不良后果。 3. 药物瓶规格特立生的药物瓶通常是玻璃制成的，具有一定的耐用性和密封性。药瓶的容量通常是按照治疗周期来设计的，以确保每次使用都能准确地测量剂量，并确保药物的质量和稳定性。 4. 包装数量特立生的包装数量通常根据患者的治疗需求而定。一般来说，药物的使用周期比较长，因此通常会提供足够的药物供患者使用一段时间，以减少频繁获取药物的次数，提高患者的便利性和治疗的连续性。在治疗杜氏肌营养不良症的过程中，特立生作为一种重要的药物，其包装规格对于患者和家庭来说至关重要。正确了解和使用药物的包装规格，可以帮助患者更好地管理自己的疾病，提高治疗效果和生活质量。

李娟 | 问药网药师

2024-08-27 11:07:36

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

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