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奈多西兰(nedosiran)的适应症和临床效果

发布时间:2025-01-17 09:42:36 阅读:1050 来源:问药网
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奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
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奈多西兰(nedosiran)的适应症和临床效果,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰(Nedosiran)在治疗原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria Type 1,PH1)以及伴有终末期肾病的患者中显示出良好的临床效果。本文将对奈多西兰的适应症和临床效果进行介绍。

原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病,主要由酶缺陷引起,导致体内无法正确代谢草酸。高草酸尿症患者体内草酸积累过多,形成草酸结晶,进而导致肾脏、泌尿系统以及其他器官的损伤。伴有终末期肾病的高草酸尿症患者通常需要接受透析或肾移植来维持生命。

1. 奈多西兰的作用机制

奈多西兰是一种RNA干扰剂,通过靶向减弱草酸代谢酶(

liver-specific oxalate-degrading enzyme,LDH)的合成和功能,从而减少体内草酸的生成。这种药物的使用可以降低血液中的草酸水平,减轻草酸结晶对肾脏的损伤。

2. 临床试验结果

近期进行的临床试验表明,奈多西兰对原发性高草酸尿症患者的治疗效果非常显著。在一项涉及36名患者的随机对照试验中,接受奈多西兰治疗的患者相对于安慰剂组,草酸排泄量显著下降,并且肾结石的形成率明显降低。此外,奈多西兰还能改善肾功能,减少肾损伤程度,并降低终末期肾病的风险。

3. 奈多西兰的安全性和耐受性

奈多西兰在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。多数不良反应为轻度至中度,并且可以通过适当的管理和监测进行控制。尽管需要进一步研究来评估奈多西兰的长期安全性,但当前的试验数据表明,在临床上使用奈多西兰是相对安全的。

4. 展望和结论

奈多西兰作为一种新型治疗药物,为原发性高草酸尿症患者提供了新的治疗选择。通过减少体内草酸的生成和积累,奈多西兰可以显著改善患者的症状,降低草酸结石风险,并减轻肾脏损伤。需要进一步的研究来评估奈多西兰的长期疗效和安全性,以及它在临床实践中的地位。

奈多西兰是一种具有潜在临床应用前景的药物,适用于原发性高草酸尿症及伴有终末期肾病的患者。随着进一步的研究和临床实践的推进,奈多西兰有望为患者带来更多的康复机会,并改善他们的生活质量。