阿塔鲁伦的疗效与作用及副作用

发布时间：2025-01-21 08:48:43 阅读：1375 来源：问药网

分享至

分享到微信朋友圈

打开微信，点击底部的“发现”，

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

阿塔鲁伦 Ataluren Translarna 生产厂家：美国PTC Therapeutics 功能主治：适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症用法用量：　　Ataluren应该每天口服3剂。　　第一剂应在早晨服用，第二剂在中午服用，第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时，中午和晚上剂量之间6小时，晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。　　建议剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。

查看详情

阿塔鲁伦的疗效与作用及副作用,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新药物，主要通过促进肌肉细胞中缺失的肌肉蛋白的合成来实现其治疗效果。本文将对阿塔鲁伦的疗效、作用机制及可能的副作用进行详细探讨，以帮助患者和家属更好地了解这种药物。

1. 阿塔鲁伦的作用机制

阿塔鲁伦主要作用于通过非错义突变导致的DMD。该药物在肌肉细胞中发挥作用，促使肽链在翻译过程中跳过缺失的编码，从而合成出功能性肌肉蛋白。这一过程能够在一定程度上恢复肌肉的功能，减缓疾病的进展。

2. 疗效评价

多项临床试验显示，阿塔鲁伦能够显著改善DMD患者的功能状态。使用该药物的患者在行走、奔跑和活动能力评估中表现出较为明显的改善，尽管反馈效果因个体差异而异。临床试验还显示，早期使用药物会对患者的生活质量产生更加积极的影响。

3. 阿塔鲁伦的副作用

虽然阿塔鲁伦被认为是相对安全的，但仍有可能出现一些副作用。常见的副作用包括肠胃不适、头痛和疲劳等。此外，部分患者可能出现皮疹或过敏反应。对于这些副作用，医生通常会根据患者的具体情况制定相应的监测和管理方案。

4. 注意事项

在使用阿塔鲁伦之前，患者应与医生进行详细的交流，确保对药物的反应和可能的副作用有充分的了解。同时，患者还需定期进行相关检查，以便医生能够及时调整治疗方案，以达到最佳治疗效果。

阿塔鲁伦作为治疗杜氏肌营养不良症的创新药物，展现出了良好的疗效和相对安全的使用特性。患者在使用该药物时需要关注个体化的治疗方案，谨慎对待可能出现的副作用。希望通过这篇文章，读者能对阿塔鲁伦有更全面的认识，为自身或家属的治疗提供帮助。

上一篇：Avatrombopag(苏可欣)有仿制药吗下一篇：卡巴他赛(Cabazitaxel)多少钱一盒

阿塔鲁伦 Ataluren Translarna相关文章

阿塔鲁伦的疗效与作用及副作用
阿塔鲁伦的疗效与作用及副作用,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新药物，主要通过促进肌肉细胞中缺失的肌肉蛋白的合成来实现其治疗效果。本文将对阿塔鲁伦的疗效、作用机制及可能的副作用进行详细探讨，以帮助患者和家属更好地了解这种药物。 1. 阿塔鲁伦的作用机制阿塔鲁伦主要作用于通过非错义突变导致的DMD。该药物在肌肉细胞中发挥作用，促使肽链在翻译过程中跳过缺失的编码，从而合成出功能性肌肉蛋白。这一过程能够在一定程度上恢复肌肉的功能，减缓疾病的进展。 2. 疗效评价多项临床试验显示，阿塔鲁伦能够显著改善DMD患者的功能状态。使用该药物的患者在行走、奔跑和活动能力评估中表现出较为明显的改善，尽管反馈效果因个体差异而异。临床试验还显示，早期使用药物会对患者的生活质量产生更加积极的影响。 3. 阿塔鲁伦的副作用虽然阿塔鲁伦被认为是相对安全的，但仍有可能出现一些副作用。常见的副作用包括肠胃不适、头痛和疲劳等。此外，部分患者可能出现皮疹或过敏反应。对于这些副作用，医生通常会根据患者的具体情况制定相应的监测和管理方案。 4. 注意事项在使用阿塔鲁伦之前，患者应与医生进行详细的交流，确保对药物的反应和可能的副作用有充分的了解。同时，患者还需定期进行相关检查，以便医生能够及时调整治疗方案，以达到最佳治疗效果。阿塔鲁伦作为治疗杜氏肌营养不良症的创新药物，展现出了良好的疗效和相对安全的使用特性。患者在使用该药物时需要关注个体化的治疗方案，谨慎对待可能出现的副作用。希望通过这篇文章，读者能对阿塔鲁伦有更全面的认识，为自身或家属的治疗提供帮助。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-21
阿塔鲁伦用法用量,副作用,注意事项
阿塔鲁伦用法用量,副作用,注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦（Ataluren）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的药物。这种罕见的遗传性肌肉疾病通常由DMD基因中的突变引起，导致肌肉逐渐退化，患者的生活质量受到严重影响。阿塔鲁伦通过促进翻译错误的修复，帮助患者合成部分蛋白，减缓病情进展。本文将对阿塔鲁伦的用法用量、副作用及注意事项进行详细说明。 1. 阿塔鲁伦的用法用量阿塔鲁伦一般口服给药，推荐的成人和儿童用量为每天三次，每次量与患者体重相关。具体用量通常为每日10mg/kg，分开服用。同时，患者在用药期间应定期进行随访，监测肌肉功能和生化指标，以确保药物的有效性和安全性。 2. 阿塔鲁伦的副作用在使用阿塔鲁伦的过程中，部分患者可能会出现一些副作用，包括但不限于恶心、腹泻、头痛、乏力以及食欲减退等。这些副作用通常是轻微的，并且可能随着治疗的继续而减轻。但在一些情况下，可能会出现更为严重的反应，比如肝功能异常或过敏反应，因此患者在用药期间需保持警惕，并及时向医生报告不适症状。 3. 注意事项在使用阿塔鲁伦时，有几个注意事项需要患者及其家属留意。首先，阿塔鲁伦不适用于对其成分过敏的患者。其次，患者在使用药物前应告知医生其所有正在服用的药物，以避免药物间的相互作用。此外，孕妇或哺乳期妇女的使用安全性尚未确立，因此应慎重考虑。在服用期间，患者应定期进行相关检查，监测肝脏及肾脏功能。 4. 结论阿塔鲁伦作为治疗杜氏肌营养不良症的药物，具有重要的临床意义。患者在使用过程中应遵循医生的指导，定期进行健康监测。虽然其可能产生一些副作用，但整体来看，阿塔鲁伦为患者提供了新的治疗选择，改善患者的生活质量。对于广大患者家庭而言，了解药物的相关信息是支持患者病情管理的重要一环。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-20
阿塔鲁伦的使用说明
阿塔鲁伦的使用说明,阿塔鲁伦(Ataluren)应该每天口服3剂。第一剂应在早晨服用，第二剂在中午服用，第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时，中午和晚上剂量之间6小时，晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。建议剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。阿塔鲁伦（Ataluren）是一种专门用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的方法，其通过促进部分缺失的肌肉蛋白质翻译来改善患者的肌肉功能。这篇文章将详细介绍阿塔鲁伦的使用说明，包括其作用机制、治疗过程、适应人群和注意事项等。 1. 阿塔鲁伦的作用机制阿塔鲁伦的主要作用机制是通过促进mRNA的翻译，从而使得肽链在翻译过程中能够跨越“无义突变”的停顿，继续合成肌肉蛋白。对于杜氏肌营养不良症患者而言，基因突变导致某些重要肌肉蛋白（如戈丁蛋白）缺失，阿塔鲁伦的使用能够在一定程度上恢复这些缺失的蛋白质，从而减缓疾病的进展。 2. 治疗过程阿塔鲁伦的治疗通常包括每日口服给药。医生会根据患者的具体情况，制定个性化的用药计划。初次使用时，可能会进行一段时间的观察，以评估患者对药物的反应和耐受性。临床研究表明，长期使用阿塔鲁伦的患者一般能够在一定程度上维持肌肉力量和功能。 3. 适应人群阿塔鲁伦适用于那些确认存在无义突变的杜氏肌营养不良症患者。通常，医生会通过基因检测来确认患者是否适合使用该药物。需要强调的是，阿塔鲁伦并不是适用于所有杜氏肌营养不良症患者的治疗选项，其效果因个体情况而异。患者及家庭在决定使用阿塔鲁伦之前，应咨询专业医生。 4. 注意事项在使用阿塔鲁伦期间，患者需定期进行医务检查，监测潜在的副作用和病情变化。常见的副作用包括恶心、腹泻及皮疹等，医生会根据患者的反应调整治疗方案。此外，患者在用药期间也应注意合理饮食和适当锻炼，以帮助提高总体健康水平。通过以上信息，希望大家对阿塔鲁伦的使用有了更加全面的了解。在杜氏肌营养不良症的治疗过程中，早期用药和专业医生的指导至关重要，家属的支持和关注也同样不可或缺。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-19
阿塔鲁伦国内上市时间
阿塔鲁伦国内上市时间,阿塔鲁伦(Ataluren)于2014年7月31日获欧洲药品管理局（EMA）批准上市，目前国内未上市。阿塔鲁伦（Ataluren）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新药，其上市时间备受关注。该药物的主要作用机制是通过靶向特定的基因突变，帮助促进蛋白质的合成，从而减缓该疾病的进展。本文将探讨阿塔鲁伦在国内上市的情况及其对杜氏肌营养不良症患者的影响。 1. 阿塔鲁伦的研发背景阿塔鲁伦是一种针对杜氏肌营养不良症的创新治疗药物，主要应用于那些携带有特定突变的DMD患者。DMD是一种由遗传基因突变导致的严重肌肉萎缩疾病，主要影响男孩，其特征是逐渐丧失肌肉功能。阿塔鲁伦的研发始于对该病理机制的深入研究，意在通过提高残余功能性肌肉蛋白的表达来改善患者的生活质量。 2. 临床试验的成功为了评估阿塔鲁伦的有效性和安全性，研发团队进行了多项临床试验，结果显示其能够显著改善患者的健康状况。这些临床试验的数据为阿塔鲁伦的注册申请提供了重要依据，使其具备了在多个国家和地区上市的潜力。药物上市的过程相对复杂，需要经过严格的审批程序。 3. 国内上市的最新动态截至2023年，阿塔鲁伦在国内的上市进程已接近尾声。中国国家药品监督管理局（NMPA）正在对其进行审评，预计将在不久的将来作出决定。这一进程受到广泛关注，尤其是家属和患者们希望尽快获得这种潜在的救命药物。阿塔鲁伦的上市将为许多家庭带来一线希望，提供更为有效的治疗选择。 4. 对杜氏肌营养不良症患者的影响一旦阿塔鲁伦正式在国内上市，将会对杜氏肌营养不良症患者的生活产生积极的影响。研究显示，这种药物不仅能够提升患者的肌肉力量，还有助于改善其日常活动能力，减缓症状的恶化。此外，阿塔鲁伦的上市也将促进更广泛的公众对杜氏肌营养不良症的关注，提高对此病的认知和研究投资。在总结阿塔鲁伦上市的前景时，我们期待这一突破性药物能够在不久的将来惠及更多的杜氏肌营养不良症患者，改变他们的生活轨迹。药物的成功上市不仅是科学与技术的胜利，更是对无数家庭希望的回馈。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-09

阿塔鲁伦 Ataluren Translarna相关咨询

阿塔鲁伦的药物相互作用是什么
阿塔鲁伦的药物相互作用是什么,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦(Ataluren)对药物相互作用目前并没有详细的临床数据或广泛的研究结果可供参考。阿塔鲁伦（Ataluren）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物，主要通过促进特定突变的翻译来发挥作用。由于药物的使用伴随可能的相互作用，因此了解阿塔鲁伦的药物相互作用对于患者的安全使用和治疗效果至关重要。 1. 阿塔鲁伦的作用机制阿塔鲁伦是一种翻译促进剂，专门用于治疗因特定基因突变导致的杜氏肌营养不良症。其作用是通过帮助肽链在转录过程中跳过不正常的终止密码子，从而使得一些能够产生功能性蛋白质的肌肉细胞得以合成。 2. 药物相互作用的概念药物相互作用是指一种药物影响另一种药物的效果或副作用的现象。这可能是由于药物之间的代谢竞争、吸收改变或药效增强等原因。对于阿塔鲁伦而言，了解它可能与其他药物的相互作用，能够帮助医师制定更安全、更有效的治疗方案。 3. 已知的药物相互作用根据现有的临床研究，阿塔鲁伦与其他药物的相互作用并不是特别明显。使用阿塔鲁伦时，仍需谨慎与其他药物联合使用，特别是那些已知对肝脏代谢影响较大的药物。这包括某些抗生素、抗癫痫药物和抗抑郁药物等。这些药物可能通过影响肝脏酶的活性而改变阿塔鲁伦的代谢。 4. 监控与调整为确保治疗的安全性和有效性，医生在开处方阿塔鲁伦时，应对患者正在使用的其他药物进行全面评估。定期监测患者的肝功能和其他相关指标也是必要的，以便及时发现潜在的相互作用问题，并做出相应的治疗调整。了解阿塔鲁伦在治疗杜氏肌营养不良症中的作用及其药物相互作用，对于制定合理的治疗方案及保障患者的用药安全至关重要。医生和患者应加强沟通，定期评估治疗效果和副作用，以实现最佳的治疗结果。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-10 17:12:48

美国PTC Therapeutics制药公司是一家专注于罕见病创新疗法的生物制药公司。

直达企业主页