Amondys 45的注意事项、功效作用、不良反应

发布时间：2025-01-23 11:24:53 阅读：1067 来源：问药网

分享至

分享到微信朋友圈

打开微信，点击底部的“发现”，

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

Amondys 45 Casimersen 生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗用法用量：1.在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次，每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。

查看详情

Amondys 45的注意事项、功效作用、不良反应,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

Amondys 45（Casimersen）是一种专门针对特定遗传突变的药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）。该药物旨在通过外显子跳跃技术来修复由于45外显子突变引起的基因缺陷，从而延缓病情进展，改善患者的生活质量。本文将详细介绍Amondys 45的注意事项、功效作用以及可能的不良反应。

1. 注意事项

在使用Amondys 45之前，患者需要咨询医生并进行全面的评估。该药物仅适用于确认存在45外显子缺失突变的DMD患者。治疗过程中，患者应定期进行心脏和肺功能检查，以便及时发现潜在的并发症。此外，孕妇和哺乳期妇女需要慎用该药物，因其对胎儿和母乳可能有影响。

2. 功效作用

Amondys 45的主要作用是通过外显子跳跃机制，促使肌肉细胞中的肌营养蛋白（dystrophin）合成，从而改善肌肉功能和生存能力。临床试验显示，使用Amondys 45的患者在运动能力、肌肉力量和整体生活质量方面有显著改善。这一治疗方式为特定类型的DMD患者提供了一种新的生物治疗选择。

3. 不良反应

尽管Amondys 45在疗效方面表现出积极的结果，但患者在使用过程中仍需注意可能的不良反应。常见反应包括注射部位的反应（如疼痛、红肿）、头痛、恶心等。部分患者可能出现较为严重的副作用，如心脏功能减弱或过敏反应，因此在使用期间应密切监测患者的身体状况，必要时及时就医。

综上所述，Amondys 45为杜氏肌营养不良症的特定突变患者提供了一种创新的治疗手段。虽然药物的使用需谨慎，注意相关的注意事项和可能的不良反应，但它所带来的潜在益处使得许多患者看到了新的希望。在治疗过程中，医生的指导和监测至关重要，以确保患者能够安全、有效地使用该药物。

上一篇：恩曲替尼(Entrectinib)医保目录更新了吗下一篇：索非布韦(Sofosbuvir)是否会影响肝功能

Amondys 45 Casimersen相关文章

Amondys 45的注意事项、功效作用、不良反应
Amondys 45的注意事项、功效作用、不良反应,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45（Casimersen）是一种专门针对特定遗传突变的药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）。该药物旨在通过外显子跳跃技术来修复由于45外显子突变引起的基因缺陷，从而延缓病情进展，改善患者的生活质量。本文将详细介绍Amondys 45的注意事项、功效作用以及可能的不良反应。 1. 注意事项在使用Amondys 45之前，患者需要咨询医生并进行全面的评估。该药物仅适用于确认存在45外显子缺失突变的DMD患者。治疗过程中，患者应定期进行心脏和肺功能检查，以便及时发现潜在的并发症。此外，孕妇和哺乳期妇女需要慎用该药物，因其对胎儿和母乳可能有影响。 2. 功效作用 Amondys 45的主要作用是通过外显子跳跃机制，促使肌肉细胞中的肌营养蛋白（dystrophin）合成，从而改善肌肉功能和生存能力。临床试验显示，使用Amondys 45的患者在运动能力、肌肉力量和整体生活质量方面有显著改善。这一治疗方式为特定类型的DMD患者提供了一种新的生物治疗选择。 3. 不良反应尽管Amondys 45在疗效方面表现出积极的结果，但患者在使用过程中仍需注意可能的不良反应。常见反应包括注射部位的反应（如疼痛、红肿）、头痛、恶心等。部分患者可能出现较为严重的副作用，如心脏功能减弱或过敏反应，因此在使用期间应密切监测患者的身体状况，必要时及时就医。综上所述，Amondys 45为杜氏肌营养不良症的特定突变患者提供了一种创新的治疗手段。虽然药物的使用需谨慎，注意相关的注意事项和可能的不良反应，但它所带来的潜在益处使得许多患者看到了新的希望。在治疗过程中，医生的指导和监测至关重要，以确保患者能够安全、有效地使用该药物。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-23
Amondys 45的用法与用量
Amondys 45的用法与用量,Amondys 45(Casimersen)用法用量：1.在开始Amondys45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次，每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。4.给药前需要稀释。Amondys 45（通用名Casimersen）是一种新型的药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这种病主要是由45外显子缺失突变所引起的。本文将详细介绍Amondys 45的用法与用量，以及在临床应用中的注意事项，为患者及其家属提供必要的信息。 1. Amondys 45的适应症 Amondys 45是针对特定突变患者的药物，适用于因45外显子缺失突变引起的杜氏肌营养不良症。该药物通过促进肌肉中的外显子跳跃，能够部分恢复功能性的肌肉蛋白质合成，从而减缓肌肉损伤的进程。 2. 用法与用量 Amondys 45通常以注射形式给药，剂量根据患者的体重来决定。推荐的初始剂量为每周两次，每次剂量为30mg/kg。根据患者的耐受情况和临床反应，医生可能会进行调整。在用药期间，患者需定期接受医生的监测，以评估其效果和调整用量。 3. 给药途径与注意事项 Amondys 45的给药途径为静脉注射。注射时，应该在专业医疗人员的指导下进行，以确保安全性和有效性。此外，患者在用药前应告知医生自己的健康状况和过敏史，以避免不必要的风险。 4. 可能的副作用在使用Amondys 45期间，尽管副作用并不常见，但仍可能出现一些反应，包括注射部位的疼痛、发红，及轻微的发热等症状。患者应密切关注自己的身体反应，若出现严重不适，需及时向医生咨询并处理。综上所述，Amondys 45作为一种针对已有特定外显子缺失突变的杜氏肌营养不良症的治疗药物，为患者提供了新的希望。在使用过程中，严格遵循医生建议，定期监测，可以帮助患者更好地管理病情，提高生活质量。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-08
Amondys 45说明书及用法用量
Amondys 45说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量：1.在开始Amondys45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次，每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。4.给药前需要稀释。Amondys 45 (Casimersen) 是一种用于杜氏肌营养不良症（DMD）患者的创新治疗药物，特别针对由45外显子跳跃突变所致的DMD。本文将详细介绍Amondys 45的说明书及其用法用量，以帮助患者和医学专业人士更好地理解该药物的应用。 1. 药物概述 Amondys 45是一种特异性针对DMD患者的核酸药物，其作用机制是通过引导细胞中的RNA切除特定的外显子，从而促进肌肉细胞中生产功能性肌营养蛋白质。该药物特别针对由于45号外显子缺失而导致的DMD类型，使得患者能够产生部分功能性dystrophin，改善肌肉功能。 2. 适应症 Amondys 45的适应症为45外显子跳跃突变引起的杜氏肌营养不良症。这种疾病通常在幼年时期显现，患者会经历肌肉无力和萎缩，最终影响日常生活和运动能力。通过使用Amondys 45，有可能延缓病程的进展，改善患者的生活质量。 3. 用法用量 Amondys 45的推荐用量为每周一次，每次30毫克，需通过静脉注射给药。用药时，医生会对患者的体重进行评估，确保给药剂量合适。注射过程中需要注意无菌操作，避免感染风险，并定期检测患者的反应与副作用，以调整治疗方案。 4. 不良反应在使用Amondys 45的过程中，可能会出现一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、疲劳及恶心等。医务人员需要对患者进行充分指导，告知其可能的副作用，并在使用过程中进行监测。同时，若患者出现严重的不良反应，需要及时寻求医生的帮助。 Amondys 45作为一种新的治疗药物，为45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者提供了新的希望。患者在使用该药物时，应遵循医生的指导，定期复查身体状况，以便及时处理各种可能出现的问题。希望通过这样的治疗，能够有效改善患者的生活质量。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-06
Amondys 45中文说明书
Amondys 45中文说明书,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗药物，特别是用于那些具有45外显子跳跃突变的患者。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者逐渐丧失肌肉功能，导致生活质量下降。Amondys 45通过特异性地修正缺陷的蚕豆基因，帮助患者改善肌肉功能，延缓疾病进程。本篇文章将详细介绍Amondys 45的适应症、机制、临床试验结果及使用注意事项。 1. Amondys 45的适应症 Amondys 45主要用于治疗具有45外显子缺失突变的杜氏肌营养不良症患者。这类突变使得肌肉细胞中的肌营养不良蛋白（dystrophin）合成受阻，导致肌肉逐渐萎缩。此药物旨在通过促进外显子跳跃，使得患者体内能够产生功能性肌营养不良蛋白，从而改善症状，提升生活质量。 2. 药物机制 Amondys 45的工作机制主要是通过结合特定的RNA序列，阻止不正常的外显子拼接，促使人体内生成能够有效发挥功能的短链肌营养不良蛋白。该药物通过这一机制，试图弥补因基因突变导致的蛋白缺失，从而减缓肌肉损伤的进展。 3. 临床试验结果在多个临床试验中，Amondys 45显示出了良好的安全性和有效性。研究表明，使用该药物后，多数患者在肌肉力量和功能方面得到了改善，部分患者的运动能力显著提高。同时，临床试验也表明，药物的耐受性良好，副作用相对较少，患者普遍能够接受。 4. 使用注意事项在使用Amondys 45时，应根据医生的建议进行治疗。患者需要定期随访，以评估治疗效果和监测可能的副作用。此外，患者和家属也应注意药物储存及使用说明，以保持药物的有效性。对于孕妇、哺乳期女性及肝肾功能不全者，使用该药物前需谨慎评估风险与收益。综上所述，Amondys 45作为针对杜氏肌营养不良症的一种创新治疗药物，展现出良好的临床前景。随着研究的进一步深入，未来或将为患者提供更多的治疗选择和更高的生活质量。希望更多的患者能够从中受益，缓解疾病带来的困扰。

问药网药师问药网官方药师

2025-01-06

Amondys 45 Casimersen相关咨询

Amondys 45该如何储存
Amondys 45该如何储存,Amondys 45(Casimersen)在存储时需注意以下几点：1.遵循药品说明书的贮存指导，保持药物稳定。2.存放在阴凉、干燥、通风的地方，避免阳光直射和高温。3.保持药物原包装，避免潮湿和光线影响。4.将药物放在儿童触及不到的地方，避免误用。5.定期检查药物状态，如有异常变化，及时停用并咨询医生。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者的治疗药物，通过跳跃45号外显子来提高肌肉功能。随着近年来对该药物的关注增加，正确的储存方式显得尤为重要。本文将详细介绍Amondys 45的储存要求和注意事项，以确保其药效和安全性。 1. 储存温度要求 Amondys 45应储存在2°C至8°C的冷藏条件下。这意味着应该放置在冰箱中，避免与冷冻食物接触，以免温度过低造成药物失效。此外，不建议将其在室温下保存，尤其是在温暖的环境中，这可能会影响药物的稳定性。 2. 避免光照该药物对光线敏感，因此在储存时应避免直接光照。为了保护Amondys 45的药效，建议将其放置在阴暗的地方，最好是原包装中，避免将药品暴露在强光下。 3. 保持干燥环境储存Amondys 45时，应确保环境干燥。湿度过高可能会影响药物的品质。因此，建议不要将其存放在潮湿的地方如浴室，同时也要避免水分渗入药物包装内。 4. 定期检查有效期在使用Amondys 45之前，务必检查药品的有效期。过期的药物可能会导致疗效降低或出现不良反应。在检查时，确保药物包装完好无损，如发现包装损坏或药物变色，切勿使用。为了确保Amondys 45的疗效和患者的安全，遵循上述储存要求至关重要。妥善的储存管理不仅能最大化药物的效果，也能保障患者的健康和生活质量。

李娟 | 问药网药师

2025-01-22 09:17:03
Amondys 45治疗功效怎样
Amondys 45治疗功效怎样,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新型治疗药物，特别针对携带45外显子跳跃突变的患者。这款药物的上市，为不少患者及其家庭带来了新的希望。本文将深入探讨Amondys 45的治疗功效及其在DMD患者中的应用潜力。 1. Amondys 45的作用机制 Amondys 45通过一种称为外显子跳跃的机制工作。杜氏肌营养不良症是由DMD基因突变引起的，这种突变导致肌肉中一种重要蛋白质——肌营养不良蛋白（Dystrophin）缺失或功能异常。Amondys 45的设计旨在使细胞跳过这段突变的基因序列，从而促使产生功能更好的Dystrophin，从而改善肌肉功能。 2. 临床研究的结果针对Amondys 45的临床研究显示，该药物在治疗具有45外显子缺失突变的DMD患者中表现出积极的治疗效果。在N-MOmentum II试验中，研究人员发现接受Amondys 45治疗的患者在运动能力和肌肉功能评估指标上有所改善。这些结果表明，Amondys 45可以有效促进肌肉功能的改善，并可能延缓疾病进展。 3. 安全性和耐受性在临床试验中，Amondys 45的安全性也获得了积极的评价。大多数患者在用药期间耐受良好，只有少数患者出现轻度的不良反应，如注射部位反应或轻微的过敏症状。这表明Amondys 45在安全性方面具备良好的潜力，为患者提供了有效的治疗选择。 4. 未来的展望随着对Amondys 45的进一步研究，期待能够积累更多的临床数据，以验证其治疗效果的广泛性和长期安全性。如果后续的研究能够确认其在其他类型突变患者中的有效性，Amondys 45将为更多DMD患者带来福音，让这些患者获得更好的生活质量和更长的生存期。 Amondys 45作为一种创新治疗药物，为特定基因突变的DMD患者提供了新的治疗选择，其治疗效果和安全性均展现出良好的前景。希望随着研究的深入，能够为更多患者带来光明的未来。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-10 14:25:11
Amondys 45治疗效果怎么样
Amondys 45治疗效果怎么样,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）45外显子跳跃突变的药物。这种遗传性疾病导致骨骼肌逐渐弱化并退化，通常在幼年期出现症状。近年来，针对特定基因缺陷的个性化治疗方案逐渐受到重视，Amondys 45正是在此背景下问世的。本文将探讨Amondys 45的治疗效果，以及它对患者生活质量可能产生的影响。 1. Amondys 45的机制 Amondys 45是一种寡核苷酸药物，其主要作用机制是通过促进45号外显子的跳跃，替代因突变缺失所导致的正常肌肉蛋白——迪斯特罗芬（Dystrophin）的产生。通过这种方式，药物旨在恢复部分功能，从而减缓疾病进程。 2. 临床研究结果针对Amondys 45的临床试验结果显示，该药物在特定的DMD患者群体中表现出一定的疗效。研究人员发现，接受Amondys 45治疗的患者在行走能力、肌肉力量和功能日常生活活动方面有明显改善。这些正面效果在持续治疗中愈发明显，表明该药物具有长期的潜在益处。 3. 患者反馈除了临床研究数据，患者及其家属的反馈同样很重要。许多接受Amondys 45治疗的患者表示，他们在治疗期间感受到了体力和肌力的改善。此外，患者的生活质量也有所提升，日常活动的独立性和参与度增强了。这些积极的反馈为药物的有效性提供了有力的依据。 4. 未来展望尽管目前的研究结果令人鼓舞，但Amondys 45的长期疗效和安全性仍需进一步验证。科学家们正在进行更多的临床试验，以评估其对不同年龄段和病程阶段患者的适应性。同时，随着基因治疗技术的不断进步，未来可能会出现更多针对DMD的治疗方案，为患者带来希望。总体而言，Amondys 45在杜氏肌营养不良症的治疗中显示出良好的效果，为患者提供了新的治疗选择和希望。随着相关研究的深入推进，期待未来能有更多创新疗法上市，以更好地改善患者的生活质量。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-08 11:14:41
Amondys 45疗效有哪些
Amondys 45疗效有哪些,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的治疗药物，专门针对45外显子跳跃突变患者。该药物的开发旨在通过促进肌肉功能的恢复和改善患者的日常生活质量，成为这一罕见遗传性疾病的有效治疗方案。本文将探讨Amondys 45的疗效及其在临床应用中的意义。 1. Amondys 45的作用机制 Amondys 45通过采用外显子跳跃技术，促使肌肉细胞中的dystrophin蛋白合成。杜氏肌营养不良症患者常因dystrophin基因突变导致该蛋白的缺失，进而引发肌肉逐渐萎缩和无力。Amondys 45能够帮助患者的身体“跳过”受损的45外显子实现部分功能性dystrophin的合成，从而减缓疾病进程。 2. 临床试验效果在针对使用Amondys 45的临床试验中，研究人员观察到了患者的肌肉功能和运动能力有显著改善。研究结果显示，经过一段时间的治疗，患者在6分钟步行测试、肌肉力量评估等多项指标上均有提高。这表明Amondys 45的使用能够在一定程度上恢复患者的运动能力，提高其生活自理能力。 3. 影响生活质量 Amondys 45的疗效不仅体现在生理功能的改善上，还对患者的心理和社会生活产生积极影响。随着肌肉功能的恢复，许多患者在日常活动中能够更加自如，参与更多户外活动与社交，这显著提升了他们的生活质量和幸福感。 4. 安全性与耐受性在临床研究中，Amondys 45的安全性得到了验证。虽然部分患者在用药期间可能会出现轻微的不良反应，如注射部位的疼痛或发红，但总体耐受性良好，绝大多数患者能够接受这种治疗。因此，Amondys 45被认为是一种有效且相对安全的选择。 Amondys 45作为针对杜氏肌营养不良症的一种创新疗法，其明显的疗效和良好的安全性，为患者及其家庭带来了新的希望。随着进一步的研究和应用推广，这种药物有望改变更多患者的生活轨迹，推动肌营养不良症的治疗向前发展。

张胜泉 | 问药网药师

2025-01-08 09:12:59

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

直达企业主页