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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的作用功效及副作用

发布时间:2025-02-09 10:42:41 阅读:910 来源:问药网
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依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim

依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征) 用法用量:2 mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的作用功效及副作用,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。

依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积症的重要药物。粘多糖沉积症是一种遗传性疾病,其特征是由于缺乏特定酶的活性而导致的多种组织器官中粘多糖的积聚。依洛硫酸酯酶α通过补充体内缺乏的酶活性,有助于减轻病患者的症状和疾病进展,提高生活质量。

1. 作用功效

依洛硫酸酯酶α的主要作用是在体内代替或补充那些由于基因突变而功能异常或缺失的酶。具体来说,它能够针对粘多糖沉积症中的一种类型,即黏多糖Ⅳ型,进行有效的酶替代治疗。这种酶替代治疗通过注射依洛硫酸酯酶α进入患者体内,促进体内异常堆积的粘多糖的降解和清除,从而减缓病情进展,改善患者的生活质量。

2. 使用方法

依洛硫酸酯酶α通常通过静脉注射的方式给药。治疗方案和剂量会根据患者的具体情况和临床医生的指导进行个性化调整。患者需要在医疗专业人员的监护下接受治疗,确保安全有效地进行酶替代治疗。

3. 副作用

尽管依洛硫酸酯酶α在治疗粘多糖沉积症中显示出显著的疗效,但也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括注射部位的疼痛、发红或肿胀。在少数情况下,可能会出现过敏反应,例如皮肤发红、呼吸困难或过敏性休克等严重反应。因此,在治疗过程中,医护人员需要密切监测患者的反应,并及时处理任何不良反应。

依洛硫酸酯酶α作为一种生物技术制剂,为粘多糖沉积症患者提供了一种重要的治疗选择。通过有效地补充缺失的酶活性,它有望改善患者的生活质量,减少病情对日常生活的影响。患者在接受治疗时应注意与医疗团队保持密切沟通,以便及时处理可能出现的副作用,确保治疗的安全和有效性。