葡萄糖苷酶α的治疗效果如何

发布时间：2025-02-15 17:54:21 阅读：1188 来源：问药网

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葡萄糖苷酶α alglucosidase alfa Myozyme 生产厂家：美国健赞公司(Genzyme Corporation) 功能主治：用于治疗庞贝氏症用法用量：推荐剂量为：静脉滴注给药，每隔一周施用一次，每次剂量为20mg/kg体重。请注意，该药的用法和用量可能因患者的具体情况而有所不同。

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葡萄糖苷酶α的治疗效果如何,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)是一种用于治疗肌肉酸中毒症的药物，其疗效如下：1、其作用是帮助分解细胞内的糖原，从而减缓或减轻Pompe病的症状；2、作用机制是在患有Pompe病的患者体内替代缺乏的α-葡萄糖苷酶，帮助清除细胞内过量积聚的糖原。通过使用Myozyme，可以改善患者的肌肉功能，减轻症状，并提高生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

葡萄糖苷酶α（Alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的酶替代疗法。庞贝氏症是一种罕见的遗传代谢疾病，因缺乏一种名为酸性葡萄糖苷酶的酶而导致糖原在体内异常积累，从而对心脏、肺部和肌肉等重要器官造成损害。本文将探讨葡萄糖苷酶α的治疗效果及其在庞贝氏症患者中的应用。

1. 治疗机制

葡萄糖苷酶α作为一种人重组酶，能够代替缺乏的天然酸性葡萄糖苷酶，促进糖原的降解。通过补充这种酶，治疗可以帮助降低体内糖原的积累，从而改善患者的生理功能和生活质量。这种酶替代治疗对于控制病情进展至关重要。

2. 临床效果

临床研究显示，长期使用葡萄糖苷酶α的庞贝氏症患者通常能够观察到肌肉功能的改善和心肺功能的稳定。尤其是在早诊断和早期治疗的患者中，治疗效果更加显著。患者的生活质量有显著提高，许多患者在治疗后能够恢复一定的日常活动能力。

3. 安全性与副作用

虽然葡萄糖苷酶α的治疗效果显著，但也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括过敏反应、发热和注射部位的反应。但总体上，这些副作用通常是轻微的，且大多数患者能够耐受该药物。医生会根据患者的具体情况进行个体化的监测和管理，以确保治疗的安全性。

4. 未来发展

随着对庞贝氏症及其治疗的进一步研究，葡萄糖苷酶α的使用可能会与其他治疗方法相结合，如基因疗法或新型药物的开发。这将为庞贝氏症的患者提供更多的治疗选择，进一步改善治疗效果与患者的生活质量。未来的研究将继续聚焦于优化治疗方案及降低相关副作用。

葡萄糖苷酶α为庞贝氏症患者带来了新的希望，尽管这些患者在治疗中仍需面对各种挑战。随着医疗技术的发展，药物治疗的安全性和有效性有望进一步提高，使患者能够在更好的条件下生活。通过关注患者的个体需求，综合治疗方案将为患者的康复带来更多可能性。

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2025-02-15
葡萄糖苷酶α的价格和购买途径
葡萄糖苷酶α的价格和购买途径,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)为法国赛诺菲制药公司生产，代购价格是2600元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。葡萄糖苷酶α（alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症（Pompe disease）的酶替代疗法药物。庞贝氏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于缺乏葡萄糖苷酶α，导致体内糖原积聚，从而损害心脏、肌肉和其他重要器官。本文将简要介绍葡萄糖苷酶α的价格和购买途径，以便患者和家庭能够更好地了解如何获取这一关键药物。 1. 葡萄糖苷酶α的市场价格葡萄糖苷酶α的价格因地区和供应商而异，通常为每剂数千美元到上万美元不等。在一些国家，价格可能受到医保政策的影响，会有一定的报销额度，但在许多情况下，患者仍需自付一部分费用。考虑到这一药物的高成本，患者在治疗前通常需要详细了解相关的费用和可能的经济支持。 2. 购买途径患者和家庭可以通过多个途径获取葡萄糖苷酶α。首先，医院和专业医疗机构是主要的购买渠道。医生一般会根据患者的实际情况开具处方，并联系相关药品供应商进行采购。此外，一些药品公司和药房也提供该药物的直接销售，患者可以通过电话或官方网站进行咨询和订购。 3. 医保和经济支持很多国家对葡萄糖苷酶α的医保覆盖范围存在差异。有些地方会将其纳入医保报销，患者可以咨询当地的医保机构了解具体的报销政策。同时，一些非营利组织和病友支持团体也会提供经济援助，帮助患者应对药品费用。这些资源可以为患者减轻经济负担，提高治疗的可及性。 4. 注意事项在购买和使用葡萄糖苷酶α时，患者应注意药品的储存条件和使用方法。葡萄糖苷酶α通常需要在冷藏条件下保存，使用前应仔细阅读说明书并遵循医师指导。此外，定期进行随访和评估，以确保治疗效果和药物耐受性也非常重要。葡萄糖苷酶α是庞贝氏症患者治疗中不可或缺的重要药物，了解其价格以及购买途径能帮助患者更好地进行治疗。希望通过本篇文章，读者能够获得有用的信息，为自己的健康管理提供支持。

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2025-02-13
葡萄糖苷酶α的副作用大不大
葡萄糖苷酶α的副作用大不大,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)常见副作用有：1、瘙痒、荨麻疹、呼吸困难、面部肿胀等；2、发热、寒战、头痛等；3、恶心、呕吐、腹痛或腹泻等胃肠道不适；4、注射部位疼痛、红肿或刺激感；5、疲劳、关节疼痛、肌肉疼痛等。葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)是一种用于治疗肌肉酸中毒症的药物，其疗效如下：1、其作用是帮助分解细胞内的糖原，从而减缓或减轻Pompe病的症状；2、作用机制是在患有Pompe病的患者体内替代缺乏的α-葡萄糖苷酶，帮助清除细胞内过量积聚的糖原。通过使用Myozyme，可以改善患者的肌肉功能，减轻症状，并提高生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。葡萄糖苷酶α（alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的酶替代疗法药物。庞贝氏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶，导致体内糖原的积累，进而影响肌肉、心脏和其他器官的功能。虽然该药物有助于改善患者的病情，但其使用可能伴随着一些副作用，本文将对此进行探讨。 1. 葡萄糖苷酶α的作用机制葡萄糖苷酶α通过补充缺乏的酶，帮助分解糖原，减少其在肌肉和其他组织中的积累。这样的机制虽然有效，但也可能导致体内某些代谢通路的变化，进而引发副作用。其效果通常是在长期使用中逐步显现，但患者在治疗初期可能会出现不同的反应。 2. 常见副作用使用葡萄糖苷酶α的患者可能会经历一些常见的副作用，包括注射部位反应（如疼痛、红肿）、发热和头痛等。在大多数情况下，这些副作用是轻微的，患者的耐受性较好。随着治疗的持续，某些副作用可能会更加显著，因此需要患者与医生密切沟通，及时调整治疗方案。 3. 严重副作用的风险尽管大多数患者的副作用较轻，但也有部分患者可能出现严重的不良反应，例如过敏反应、呼吸困难和其他免疫相关障碍等。这些严重的副作用虽然相对罕见，但一旦发生，应立即停止用药并寻求医疗帮助。医生在开处方时会仔细评估患者的健康状况，以降低风险。 4. 医生的监测与指导为了降低副作用的风险，医生通常会定期监测患者的身体反应与疗效。在治疗过程中，患者应遵循医生的建议，定期接受检查，并报告任何不适症状。此外，患者在选择治疗方案时，也应考虑个人的健康状况和对药物的耐受性，以便制定最合适的治疗策略。总的来说，葡萄糖苷酶α在治疗庞贝氏症方面具有良好的疗效，但其副作用的发生可能会因人而异。虽然大多数副作用相对轻微，但医生的监测与患者的配合仍然至关重要。了解这些副作用并在治疗过程中保持沟通，可以帮助患者更好地管理自己的健康，提高生活质量。

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2025-02-12
葡萄糖苷酶α代购多少钱一盒
葡萄糖苷酶α代购多少钱一盒,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)为法国赛诺菲制药公司生产，代购价格是2600元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。葡萄糖苷酶α（alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的特效药。庞贝氏症是一种罕见的遗传性代谢障碍，患者体内缺乏葡萄糖苷酶α，导致糖原在细胞内积累，从而影响肌肉和心脏等重要器官的功能。本文将探讨葡萄糖苷酶α的价格以及相关市场情况。 1. 葡萄糖苷酶α的基本情况葡萄糖苷酶α是一种重组蛋白药物，通常用于治疗婴儿型庞贝氏症和较重的成人型庞贝氏症。通过补充缺失的酶，该药物能够有效改善患者的生活质量，延缓疾病的进展。由于其特殊的治疗作用，葡萄糖苷酶α被纳入了多国的医保覆盖范围，但其售价仍然较高。 2. 市场价格概览在中国市场上，葡萄糖苷酶α的价格因生产厂家、剂量和市场供需等因素而异。一般来说，葡萄糖苷酶α的价格范围较广，每盒的售价通常在几万元到十几万元不等。这一价位使得许多患者家庭面临医疗经济负担。 3. 代购渠道分析不少患者选择代购来降低葡萄糖苷酶α的费用。通过一些国际药物代购网站或专门的代购公司，患者可以获取相对低价的药物。代购药品存在诸多风险，包括药品的真伪、有效性和海关问题。因此，患者在选择代购途径时需要格外谨慎，不要因贪图便宜而影响自身健康。 4. 政策及保险支持近年来，随着对罕见病重视程度的提升，部分国家和地区的医疗保险开始逐步覆盖葡萄糖苷酶α的费用。患者在就医时应积极咨询相关政策，了解个人适用的报销比例和条件。这在一定程度上可以缓解患者家庭经济压力，提高治疗的可及性。通过上述分析，我们可以看出，葡萄糖苷酶α的价格以及获取途径对庞贝氏症患者的重要性。不论是通过正规渠道购买还是选择代购，患者都应确保所购买药物的安全与有效，从而更好地应对这一罕见疾病带来的挑战。

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2025-02-09
葡萄糖苷酶α治疗作用怎么样
葡萄糖苷酶α治疗作用怎么样,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)是一种用于治疗肌肉酸中毒症的药物，其疗效如下：1、其作用是帮助分解细胞内的糖原，从而减缓或减轻Pompe病的症状；2、作用机制是在患有Pompe病的患者体内替代缺乏的α-葡萄糖苷酶，帮助清除细胞内过量积聚的糖原。通过使用Myozyme，可以改善患者的肌肉功能，减轻症状，并提高生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。葡萄糖苷酶α（alglucosidase alfa）是一种用于庞贝氏症（Pompe disease）患者治疗的酶替代疗法。庞贝氏症是一种罕见的遗传代谢障碍，主要由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶导致的糖原贮积病，影响肌肉和其他组织的正常功能。本文将探讨葡萄糖苷酶α的治疗作用及其临床效果。 1. 葡萄糖苷酶α的基本介绍葡萄糖苷酶α是一种重组的人类酶，旨在替代体内缺乏的酸性α-葡萄糖苷酶。通过静脉输注方式，该药物能够帮助分解细胞内的糖原，减轻因糖原过度累积带来的病理症状。对于庞贝氏症患者而言，及时应用这种治疗手段可以有效改善生活质量。 2. 治疗机制葡萄糖苷酶α作用于细胞内的溶酶体，分解未被代谢的糖原。该药物能够降低细胞内糖原的水平，从而缓解因糖原累积引发的组织损害。尤其是在心脏和骨骼肌等关键组织中，药物的治疗效果尤为显著，对症状的改善起到了积极的作用。 3. 临床疗效多项临床研究表明，接受葡萄糖苷酶α治疗的庞贝氏症患者在肌肉力量、呼吸功能和心脏功能等方面均有所改善。此外，早期诊断和及时治疗尤为重要，能够在一定程度上逆转疾病的进展，提升患者的生活质量。因此，对于新生儿筛查中的检测，切实推进早期干预显得尤为重要。 4. 副作用及注意事项虽然葡萄糖苷酶α的治疗效果显著，但仍可能存在一些副作用，如过敏反应、注射部位的不适等。因此，在使用过程中，医生应定期监测患者的反应，并根据患者的具体情况调整治疗方案，以确保治疗的安全性和有效性。同时，患者也应与医生保持沟通，及时反馈身体状况。庞贝氏症是一种复杂的遗传性疾病，而葡萄糖苷酶α的应用为患者带来了新的希望。通过这种酶替代疗法，患者不仅能够改善症状，还能提高生活质量。在持续的研究与临床实践中，期待葡萄糖苷酶α治疗在庞贝氏症领域取得更好的进展，帮助更多患者重拾生活的信心与快乐。

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2025-02-07

葡萄糖苷酶α alglucosidase alfa Myozyme相关咨询

葡萄糖苷酶α费用大概多少
葡萄糖苷酶α费用大概多少,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)为法国赛诺菲制药公司生产，代购价格是2600元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。葡萄糖苷酶α（Alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的酶替代疗法药物。这种罕见遗传性疾病主要影响宝宝和儿童，导致肌肉逐渐无力以及其他器官的功能受损。本文将探讨葡萄糖苷酶α的费用以及相关的治疗背景。 1. 庞贝氏症概述庞贝氏症是一种由于葡萄糖苷酶缺乏而导致的代谢障碍，患者体内的糖原无法正常分解，进而在细胞内积累，影响器官及肌肉的功能。这种疾病的表现形式多样，轻重程度各异，早期诊断和及时治疗是改善患者生活质量的关键。 2. 葡萄糖苷酶α的作用葡萄糖苷酶α能够替代缺失的酶，帮助患者分解体内的糖原，从而缓解疾病带来的症状和并发症。患者通常需要在医疗专业人员的指导下，通过静脉注射的方式按时接受治疗，以确保药物在体内的有效性。 3. 治疗费用概述葡萄糖苷酶α的治疗费用通常较高，具体收费因地区、医院及患者病情的不同而有所差异。在许多国家，药物的价格往往是影响患者接受治疗的重要因素之一。一般而言，患者每年的药物花费可能高达数万到十几万美元，这直接影响患者的经济负担。 4. 保险与补助政策由于葡萄糖苷酶α的费用高昂，很多国家和地区的医疗保险计划会对其进行部分补偿。此外，一些慈善组织和政府部门也提供经济援助，以帮助患者减轻经济负担。在选择治疗方案时，患者应咨询医疗机构和保险公司，以了解所需费用和可能的补助方式。总的来说，葡萄糖苷酶α作为庞贝氏症的有效治疗选择，其费用问题无疑是患者及家庭必须面对的一个重要课题。随着医疗技术的进步和政策的完善，未来可能会有更多的患者能够公平地获得这种治疗，改善他们的生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2025-02-04 10:42:05
葡萄糖苷酶α的效果及注意事项有哪些
葡萄糖苷酶α的效果及注意事项有哪些,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)是一种用于治疗肌肉酸中毒症的药物，其疗效如下：1、其作用是帮助分解细胞内的糖原，从而减缓或减轻Pompe病的症状；2、作用机制是在患有Pompe病的患者体内替代缺乏的α-葡萄糖苷酶，帮助清除细胞内过量积聚的糖原。通过使用Myozyme，可以改善患者的肌肉功能，减轻症状，并提高生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。葡萄糖苷酶α（Alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的酶替代疗法，主要作用于体内的糖原代谢。庞贝氏症是一种由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的罕见遗传性疾病，导致糖原在肌肉和其他组织中堆积，从而引发肌肉无力、心脏病和呼吸问题。通过补充葡萄糖苷酶α，可以改善患者的症状，延缓疾病的进展。本文将详细介绍葡萄糖苷酶α的效果及其使用时需注意的事项。 1. 葡萄糖苷酶α的效果葡萄糖苷酶α的主要作用是促进糖原的降解，减少糖原在细胞内的积累。临床研究表明，接受葡萄糖苷酶α治疗的庞贝氏症患者，通常在心脏功能和运动能力上均有明显改善。治疗的早期介入尤为重要，可以最大程度阻止症状的发展。此外，葡萄糖苷酶α还能够提高患者的生活质量，使得他们在日常生活中更具自主性。 2. 治疗方案的制定在治疗过程中，医生会根据患者的年龄、病情严重程度以及具体身体状况制定个性化的治疗方案。一般情况下，患者需要定期接受静脉注射，每两周一次。为了评估治疗效果，医生会在治疗期间定期进行身体检查和相关实验室检测，以便及时调整治疗策略。 3. 可能的副作用尽管葡萄糖苷酶α通常是安全的，但仍然可能会出现一些副作用，包括注射部位的反应、过敏反应、头痛、发热和恶心等。这些副作用通常较为轻微，某些患者可能会对治疗产生耐受性。为了降低副作用的发生，医生可能会建议在注射前预防性使用抗过敏药物。 4. 注意事项在使用葡萄糖苷酶α时，患者应特别注意以下事项：首先，若出现严重过敏反应，如呼吸急促、皮疹等，需立即就医；其次，妊娠和哺乳期的女性患者应在医生指导下使用；此外，老年患者及有严重心肺疾病的患者使用时需谨慎，可能需要更严格的监测。对于任何不适症状，患者都应及时与医生沟通，确保治疗的安全性和有效性。葡萄糖苷酶α为庞贝氏症患者提供了重要的治疗选择，帮助改善他们的生活质量。患者在使用过程中需密切关注副作用及个人身体反应，以确保获得最佳的治疗效果。在治疗过程中与医务人员保持良好的沟通，将有助于优化治疗方案和管理健康。

问药网 | 问药网官方药师

2025-01-22 14:05:42
葡萄糖苷酶α国内多少钱
葡萄糖苷酶α国内多少钱,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)为法国赛诺菲制药公司生产，代购价格是2600元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。葡萄糖苷酶α（alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的特殊酶替代疗法。庞贝氏症是一种罕见的遗传代谢病，由于体内缺乏葡萄糖苷酶α，导致糖原的过度积累，从而影响肌肉和神经功能。本文将探讨葡萄糖苷酶α在中国的市场价格及相关信息。 1. 葡萄糖苷酶α的基本介绍葡萄糖苷酶α是一种重组酶，用于补充体内缺乏的糖苷酶，可以有效减缓庞贝氏症患者的病程。作为一种特定的酶疗药物，葡萄糖苷酶α在治疗过程中能够分解体内异常积累的糖原，从而帮助改善病人的生活质量。这种药物的问世为庞贝氏症患者提供了新的治疗希望。 2. 葡萄糖苷酶α的国内供应情况在中国，葡萄糖苷酶α主要由专业药企生产和销售。由于其生产工艺复杂且研发成本高，市场上供应相对有限。患者在购买时需要通过医院、药店等正规渠道，确保所购药物的真实性和有效性。 3. 葡萄糖苷酶α的价格区间根据2023年相关资料，葡萄糖苷酶α在中国的市场价格通常在每瓶几千到上万元不等，具体价格会根据药品的规格、生产厂家及销售地点有所不同。由于药物价格较高，许多患者可能面临经济负担，部分地区和医院也可能提供相关的医保政策支持。 4. 国家政策对价格的影响为了减轻患者负担，国家对一些罕见病药物的定价进行调控。葡萄糖苷酶α也在相关政策的范围内，部分患者可以通过医保报销一定比例的费用。此外，随着市场竞争的加剧和新药的不断研发，未来葡萄糖苷酶α的价格可能会有所调整。总的来说，葡萄糖苷酶α作为庞贝氏症的主要治疗药物，在中国的价格仍然较高，但通过政策调控和市场竞争，有望在未来实现更加合理的定价，让更多患者受益。了解其价格和供给情况，有助于患者更好地进行病情管理和医药选择。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-21 16:06:28
葡萄糖苷酶α最低多少钱
葡萄糖苷酶α最低多少钱,葡萄糖苷酶α(alglucosidase alfa)为法国赛诺菲制药公司生产，代购价格是2600元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。葡萄糖苷酶α（alglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝氏症的酶替代疗法药物。庞贝氏症是一种由于体内缺乏葡萄糖苷酶α而引起的罕见遗传疾病，导致肌肉和其它组织中的糖原蓄积，从而引发多种健康问题。本文将探讨葡萄糖苷酶α的治疗效果、适应症、市场价格情况以及患者如何获取这一药物的信息。 1. 葡萄糖苷酶α的治疗效果葡萄糖苷酶α可以帮助患者代谢堆积的糖原，减缓庞贝氏症的进展。这种治疗有助于改善肌肉功能、提高生活质量，并延长患者的预期寿命。研究表明，及早使用葡萄糖苷酶α进行治疗能够显著改善病情，并降低多种并发症的发生率。 2. 庞贝氏症的影响庞贝氏症是一种严重的遗传代谢疾病，通常在婴儿期或儿童期表现出来。该病会影响多个器官系统，包括心脏、肺、肌肉等，患者可能会出现肌肉无力、呼吸困难等症状。若不加以治疗，患者的生活质量将严重下降，甚至威胁生命。因此，早期诊断与及时治疗非常重要。 3. 葡萄糖苷酶α的市场价格葡萄糖苷酶α的价格在不同地区和国家可能存在差异。根据市场数据显示，在中国大陆地区，葡萄糖苷酶α的价格通常在数万元到十几万元人民币不等，具体费用会受到药品供应、医保政策以及患者个体需求等因素的影响。一些国家可能会有政府资助或医保覆盖，患者在负担方面可能会有所减轻。 4. 如何获取葡萄糖苷酶α 对于需要治疗的庞贝氏症患者，可以通过医院药房、专业药品渠道或直销公司进行购买。在一些地区，医生会根据患者的具体情况开具处方，患者可凭处方在正规渠道购买。与此同时，患者亲友以及相关患者组织也可以提供一定的购物咨询和支持，帮助患者顺利获取所需药物。葡萄糖苷酶α作为治疗庞贝氏症的重要药物，其市场价格在一定程度上影响了患者的治疗选择。为了改善生活质量，患者需要及时与医生沟通，了解最新的医疗信息和获取渠道，以便在必要时能够顺利接受治疗。

李娟 | 问药网药师

2025-01-06 09:45:45

美国健赞公司(Genzyme Corporation)于1981年成立，总部设在马塞诸塞州的波士顿，是全球较早成立的前十大生物制药公司，也是前二十大纳斯达克上市公司。

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