鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群

发布时间：2025-02-19 17:23:32 阅读：875 来源：问药网

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鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi 生产厂家：美国VERTEX PHARMS INC 功能主治：适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者用法用量：⑴年龄12岁和以上和儿童患者：两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。⑵ 在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始ORKAMBI，对治疗头一周减低ORKAMBI剂量。

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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化（CF）患者，特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于患有特定基因突变的囊性纤维化儿童和成人患者。

囊性纤维化（Cystic Fibrosis）是一种遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和其他器官。患者常常因为黏稠的黏液在呼吸道和胰腺等部位堆积而导致呼吸困难、消化问题等。鲁马卡托依伐卡托（Lumacaftor/Ivacaftor）是一种针对囊性纤维化的药物组合，通过不同机制作用于疾病的病理生理学基础，帮助改善患者的症状和生活质量。

1. 适应症

鲁马卡托依伐卡托主要用于治疗特定基因突变型的囊性纤维化患者。其中，适应症主要包括那些携带两个同义型突变（homozygous）的ΔF508-CFTR基因的患者。这一基因型在囊性纤维化患者中较为常见，约占所有患者的一半以上。

2. 适用人群

鲁马卡托依伐卡托适用于12岁及以上的囊性纤维化患者，他们必须携带两个同义型突变的ΔF508-CFTR基因。这一药物组合通过同时作用于基因表达和蛋白质功能，有助于改善呼吸系统的功能，减少黏液在呼吸道的堆积，从而缓解呼吸困难等症状。

3. 用药注意事项

患者在使用鲁马卡托依伐卡托前，应该接受医生的评估和指导。医生会根据患者的基因型和病情，确定是否适合使用这一药物组合，以及最佳的用药方案和剂量。同时，患者在用药期间需要定期进行监测，以确保疗效和安全性。

4. 结语

鲁马卡托依伐卡托作为一种针对囊性纤维化的靶向药物组合，在特定基因型的患者中展现出了显著的临床效果。通过改善呼吸系统功能，减轻症状，它为囊性纤维化患者带来了新的治疗选择。患者在使用前应咨询医生，并且遵循医嘱进行用药，以确保安全有效地治疗。

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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)常见副作用包括呼吸困难、腹泻、恶心和皮疹等。服用此药的妇女可能出现月经异常。此外，还有严重副作用的风险，如肝胆问题如转氨酶升高、胆汁淤积性肝炎和肝性脑病等。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。囊性纤维化是一种遗传性疾病，主要影响呼吸和消化系统，导致黏液在身体各处堆积，引发多种健康问题。针对这一疾病，鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)被认为是一种新的希望。以下是关于该药物的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项的详细介绍。 1. 适应症：鲁马卡托依伐卡托主要用于治疗囊性纤维化。该药物适用于年龄在12岁及以上的患者，患有特定基因突变（例如F508del）的囊性纤维化患者。 2. 功效与作用：鲁马卡托依伐卡托是一种修复性疗法，通过调节CFTR蛋白的功能来改善囊性纤维化患者的症状。其中，lumacaftor的作用是增加CFTR蛋白的数量，而ivacaftor的作用是增加其活性。这两种药物的联合使用可以提高CFTR蛋白在细胞膜上的含量和功能，从而减少黏液的积聚，改善呼吸和消化功能。 3. 用法用量：鲁马卡托依伐卡托一般每日口服，建议与高脂肪食物一同服用，以提高吸收率。通常的剂量是一天两次，每次配备lumacaftor 200mg和ivacaftor 125mg的药物。用药前应咨询医生，严格按照医嘱用药。 4. 副作用：使用鲁马卡托依伐卡托可能会出现一些副作用，包括头痛、胃肠道不适、咽喉痛、咳嗽、鼻窦炎等。少数患者可能会出现严重的肝功能异常，因此在使用期间需要进行定期的肝功能检查。 5. 注意事项：在使用鲁马卡托依伐卡托期间，患者应定期复诊，密切关注药物疗效和副作用的变化。同时，患者应避免与其他药物同时使用，特别是影响肝脏功能的药物。孕妇和哺乳期妇女在使用前应咨询医生，避免不必要的风险。总的来说，鲁马卡托依伐卡托为囊性纤维化患者带来了新的治疗选择，但在使用过程中仍需密切监测和注意患者的病情和身体反应，以确保安全有效地治疗。

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2025-02-21
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适用人群有哪些
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适用人群有哪些,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于患有特定基因突变的囊性纤维化儿童和成人患者。囊性纤维化是一种遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和生殖系统。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种针对囊性纤维化的药物组合，但它并不适用于所有的囊性纤维化患者。针对鲁马卡托依伐卡托的适用人群，有以下几个方面需要考虑： 1. 囊性纤维化的基因突变类型：囊性纤维化患者的基因突变类型对于鲁马卡托依伐卡托的疗效具有重要影响。具体来说，鲁马卡托依伐卡托主要用于那些患有特定基因突变的囊性纤维化患者，如F508del突变型。 2. 年龄限制：鲁马卡托依伐卡托的使用也受到年龄的限制。通常情况下，该药物组合适用于年龄在12岁及以上的囊性纤维化患者。 3. 肺功能情况：对于囊性纤维化患者而言，肺功能是一个重要的考量因素。鲁马卡托依伐卡托的适用人群往往是那些肺功能尚存一定保留的患者，尤其是那些肺功能尚未严重受损的患者。 4. 个体化治疗：此外，鲁马卡托依伐卡托的使用也需要考虑到个体化治疗的因素。每位患者的病情特点、基因型、年龄和肺功能情况都可能存在差异，因此医生会根据患者的具体情况来决定是否使用鲁马卡托依伐卡托以及剂量的调整等。鲁马卡托依伐卡托的适用人群并不是一概而论的，而是需要根据患者的具体情况来进行综合评估和判断。对于符合适应症的囊性纤维化患者来说，鲁马卡托依伐卡托可能为他们带来一定的疗效和改善生活质量的机会。

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2025-02-20
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的注意事项,功效作用,不良反应
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2025-02-20
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化（CF）患者，特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于患有特定基因突变的囊性纤维化儿童和成人患者。囊性纤维化（Cystic Fibrosis）是一种遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和其他器官。患者常常因为黏稠的黏液在呼吸道和胰腺等部位堆积而导致呼吸困难、消化问题等。鲁马卡托依伐卡托（Lumacaftor/Ivacaftor）是一种针对囊性纤维化的药物组合，通过不同机制作用于疾病的病理生理学基础，帮助改善患者的症状和生活质量。 1. 适应症鲁马卡托依伐卡托主要用于治疗特定基因突变型的囊性纤维化患者。其中，适应症主要包括那些携带两个同义型突变（homozygous）的ΔF508-CFTR基因的患者。这一基因型在囊性纤维化患者中较为常见，约占所有患者的一半以上。 2. 适用人群鲁马卡托依伐卡托适用于12岁及以上的囊性纤维化患者，他们必须携带两个同义型突变的ΔF508-CFTR基因。这一药物组合通过同时作用于基因表达和蛋白质功能，有助于改善呼吸系统的功能，减少黏液在呼吸道的堆积，从而缓解呼吸困难等症状。 3. 用药注意事项患者在使用鲁马卡托依伐卡托前，应该接受医生的评估和指导。医生会根据患者的基因型和病情，确定是否适合使用这一药物组合，以及最佳的用药方案和剂量。同时，患者在用药期间需要定期进行监测，以确保疗效和安全性。 4. 结语鲁马卡托依伐卡托作为一种针对囊性纤维化的靶向药物组合，在特定基因型的患者中展现出了显著的临床效果。通过改善呼吸系统功能，减轻症状，它为囊性纤维化患者带来了新的治疗选择。患者在使用前应咨询医生，并且遵循医嘱进行用药，以确保安全有效地治疗。

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2025-02-19
依伐卡托(Ivacaftor)功效与作用主要有哪些
依伐卡托(Ivacaftor)功效与作用主要有哪些,依伐卡托(Ivacaftor)是一种针对囊性纤维化（CF）患者的治疗药物，主要适用于CFTR基因中存在特定突变的CF患者。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。依伐卡托（Ivacaftor）是一种针对特定基因突变引起的囊性纤维化的药物，它通过调节某些离子通道的功能，有助于改善患者的症状和生活质量。以下将详细介绍依伐卡托的功效与作用。 1. 改善氯离子通道功能依伐卡托的主要作用是通过增强CFTR（囊性纤维化跨膜调节子）蛋白的功能来改善氯离子通道的活性。在某些特定的囊性纤维化患者身上，CFTR蛋白可能因基因突变而导致其功能异常，无法正常调控细胞内外的氯离子通道，进而影响黏液的稀释和清除功能。 2. 减少黏液的黏稠度由于CFTR蛋白功能受损，囊性纤维化患者体内产生的黏液变得异常黏稠，阻碍了呼吸道、胰腺等器官的正常排泄功能，使得细菌易于滋生并引发感染。依伐卡托通过改善CFTR蛋白功能，能够有效减少黏液的黏稠度，有助于改善患者的呼吸道清洁和维护。 3. 缓解呼吸道症状囊性纤维化患者常常因为呼吸道感染、支气管扩张等症状而受到困扰，这些症状往往严重影响其生活质量。依伐卡托能够改善氯离子通道的功能，有助于减轻呼吸道症状，包括咳嗽、咳痰、气促等，从而使患者能够更好地进行日常活动和运动。 4. 改善营养吸收与生长发育囊性纤维化患者由于胰腺功能障碍，常伴随着营养吸收不良和生长发育延迟的问题。依伐卡托的使用有助于改善黏液的黏稠度，减少胰腺分泌受阻的问题，从而可能促进营养物质的吸收和生长发育的正常进行。依伐卡托作为一种针对特定基因缺陷的靶向治疗药物，虽然能够显著改善囊性纤维化患者的生活质量，但其使用仍需在医生指导下进行，以确保药物的安全性和有效性。囊性纤维化是一种复杂的遗传性疾病，患者的治疗往往需要综合性的管理和个体化的治疗方案。

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2025-02-17

鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi相关咨询

鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)国内多少钱
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)国内多少钱,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)的代购价格是176162元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，影响着成千上万的人。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种用于治疗特定类型囊性纤维化的药物。本文将对该药物在国内的价格进行调查。 1. 国内鲁马卡托依伐卡托的价格范围鲁马卡托依伐卡托的价格因地区和渠道的不同而有所变化。根据市场调查，国内鲁马卡托依伐卡托的价格大致在XXXXX元至XXXXX元之间。 2. 购买鲁马卡托依伐卡托的途径购买鲁马卡托依伐卡托通常需要凭处方，可以通过医院、药店等渠道购买。此外，一些患者也可以通过特殊渠道或医疗保险来获取该药物。 3. 政府政策对鲁马卡托依伐卡托价格的影响政府在药品定价方面有一定的管控和干预，可能会对鲁马卡托依伐卡托的价格产生一定影响。一些地区或医保政策可能会对该药物的价格进行补贴或调整。 4. 患者购买鲁马卡托依伐卡托的经济负担鲁马卡托依伐卡托作为一种长期治疗药物，价格较高，对患者经济负担较重。一些患者可能需要依靠医保政策或慈善机构的支持来获取该药物，以减轻经济压力。囊性纤维化是一种严重的疾病，而鲁马卡托依伐卡托的问世为患者提供了新的治疗选择。药物的价格问题仍然是一个需要关注和解决的重要议题，希望政府、医疗机构和药企能够共同努力，让更多的患者能够获得有效的治疗。

张胜泉 | 问药网药师

2025-02-17 14:24:29
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)国内怎么买
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)国内怎么买,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化的药物，对于患有这种疾病的患者具有重要意义。在国内购买这种药物可能会面临一些挑战。下面将介绍如何在国内购买鲁马卡托依伐卡托。 1. 在医院购买在国内的一些大型医院，可以通过医生的处方购买鲁马卡托依伐卡托。患者可以在医院的药房或特殊渠道下单购买，并按照医生的指示使用。 2. 通过进口药品渠道购买有些专业药品进口商可能提供鲁马卡托依伐卡托的购买服务。患者可以通过这些渠道购买到进口的药物，但需要注意药品的真实性和合法性。 3. 通过特殊渠道购买有时候，一些患者会通过互联网或其他特殊渠道购买鲁马卡托依伐卡托。但是，这种方式存在着一定的风险，可能会购买到假冒伪劣的药品，因此需要慎重选择渠道。 4. 关注政府政策和药品新闻政府可能会采取一些措施来降低鲁马卡托依伐卡托的价格，或者提供补贴政策来帮助患者购买。因此，患者可以通过关注相关政府政策和药品新闻，了解最新的购买信息和政策动态。在国内购买鲁马卡托依伐卡托可能会比较复杂，但是通过合适的渠道和政策关注，患者仍然有机会获得所需的药物治疗。同时，建议患者在购买过程中务必注意药品的真实性和合法性，确保安全使用。

问药网 | 问药网官方药师

2025-02-17 11:06:54
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)有没有副作用
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李娟 | 问药网药师

2025-02-15 13:51:56
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)价格贵不贵
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)价格贵不贵,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)的代购价格是176162元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。鲁马卡托依伐卡托（lumacaftor/ivacaftor）是用于治疗囊性纤维化的药物，囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，影响着患者的呼吸系统。对于患有囊性纤维化的患者来说，鲁马卡托依伐卡托是一种希望，但也引发了对其价格是否昂贵的争议。 1. 价格定位：鲁马卡托依伐卡托的市场定位鲁马卡托依伐卡托的价格相对较高，这主要是因为它是一种专利药物，生产商拥有对其生产和销售的独家权利。这使得药物的价格受到供需关系、生产成本以及专利保护等因素的影响。 2. 生产成本：鲁马卡托依伐卡托的生产成本尽管鲁马卡托依伐卡托的价格较高，但其背后的生产成本也是一个考量因素。药物的研发、临床试验、生产和监管等环节都需要大量资金和资源投入，这些成本最终会反映在药物的价格上。 3. 医保覆盖：鲁马卡托依伐卡托是否被医保覆盖一些国家的医疗保险体系可能会覆盖部分或全部鲁马卡托依伐卡托的费用，从而减轻患者的经济负担。但是，在一些国家，由于价格较高，该药物可能不被医保覆盖，这使得患者需要自费购买，增加了经济压力。 4. 患者承受能力：患者是否能承担得起鲁马卡托依伐卡托的价格对于囊性纤维化患者来说，鲁马卡托依伐卡托可能是唯一的治疗选择，但高昂的价格可能使一些患者无法负担得起。这种情况下，患者可能会面临着艰难的抉择，选择是否购买药物或寻找其他的经济支持途径。在评价鲁马卡托依伐卡托的价格是否贵时，需要考虑到药物的价值、生产成本、医保覆盖以及患者的经济承受能力等多个因素。虽然价格较高，但对于患有囊性纤维化的患者来说，鲁马卡托依伐卡托可能是一种重要的救命药物，对于提高生活质量和延长寿命具有重要意义。因此，需要综合考虑各方面因素，以确保患者能够获得合理的治疗。

黄斌 | 问药网药师

2025-02-12 09:05:49
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)国内有没有上市
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)国内有没有上市,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)美国上市时间：2015年7月2日；目前国内未上市。囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，患者常常面临着生命质量下降和生命寿命缩短的风险。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种针对囊性纤维化治疗的药物组合，它的上市情况备受关注。在国内，人们也期待着这一药物是否能够在市场上获得批准，并为囊性纤维化患者带来新的希望。 1. 国内审批进展截至目前，鲁马卡托依伐卡托在国内尚未获得上市批准。随着医疗技术的不断进步和囊性纤维化治疗领域的关注度增加，这一药物的审批进展备受期待。国内相关部门也在密切关注着该药物的研发和审批情况，以期尽早为患者提供更多治疗选择。 2. 患者需求与希望囊性纤维化患者及其家属对于鲁马卡托依伐卡托的上市充满期待。他们希望这一药物能够在国内尽快获得批准，为患者提供一种有效的治疗选择，改善他们的生活质量并延长他们的生命。因此，国内囊性纤维化患者群体及其关注者们持续关注着该药物的审批动态，希望能够早日看到它在国内市场上的身影。 3. 临床研究成果鲁马卡托依伐卡托的临床研究数据显示，这一药物组合在改善囊性纤维化患者的肺功能、减少肺部感染和减轻症状方面具有显著效果。这些积极的临床试验结果也进一步加强了国内患者对该药物上市的期待与信心。 4. 市场前景与挑战一旦鲁马卡托依伐卡托在国内获得批准上市，将极大地改善囊性纤维化患者的治疗选择，并为相关医疗机构提供更多治疗方案。药物的上市也将面临着市场竞争、价格合理性等挑战。因此，相关部门需要做好充分的市场准备和规划，以确保患者能够及时获得这一重要的治疗药物。尽管鲁马卡托依伐卡托在国内尚未上市，但随着国内医疗技术的不断进步和囊性纤维化治疗领域的关注度提高，人们对于这一药物的上市充满了期待与希望。希望国内相关部门能够加快审批进程，尽早为囊性纤维化患者提供更多治疗选择，改善他们的生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2025-02-07 18:01:40

美国VERTEX PHARMS INC公司，通常被称为Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)，是一家成立于1989年的全球生物技术公司。

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