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依特立生(Eteplirsen)的适应症和禁忌症是什么

发布时间:2025-03-04 08:59:36 阅读:1156 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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依特立生(Eteplirsen)的适应症和禁忌症是什么,依特立生(Eteplirsen)适用于:杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)禁忌为:1、患者对依特立生或其成分有过敏反应的禁用;2、患有严重心脏问题的患者禁用;3、依特立生可能与其他药物相互作用,因此患者需要告诉医生所有正在服用的药物,包括处方药、非处方药和补充剂;4、在儿童和孕妇中尚未充分研究,因此在这些人群中的使用可能需要谨慎考虑。

依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男性,导致渐进性肌肉无力和萎缩。依特立生通过特定机制作用于基因,以减轻疾病的影响。但在使用这一药物之前,了解其适应症和禁忌症是至关重要的。

1. 适应症

依特立生主要用于治疗具有特定遗传缺陷的杜氏肌营养不良症患者。该药物适用于那些具有缺失或突变的DMD相关基因,第51外显子的缺失是其特指类型。依特立生的作用机制是通过促进错义读码的方式,使部分功能性肌肉蛋白(如肌萎缩蛋白)得以合成,从而改善患者的运动功能及延缓肌肉无力的进展。

2. 禁忌症

在使用依特立生时需注意一些禁忌症。首先,已知对依特立生或其成分过敏的患者不可使用。此外,因临床试验和观察尚不足,依特立生的安全性和有效性尚未在儿科与老年患者中充分验证,因此这些患者的使用需谨慎。对于合并其他严重身体状况(如肝功能不全)的患者,使用依特立生也需根据具体情况谨慎评估。

3. 不良反应

虽然依特立生为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择,但在治疗过程中也可能出现一些不良反应,包括注射部位反应,如红肿、疼痛等。此外,一些患者可能出现头痛、恶心、腹泻等轻度消化系统症状,临床使用中,应密切监测患者的状态,及时应对不良反应。

4. 医生指导的重要性

由于依特立生的使用涉及到特定的基因缺失类型,患者在使用前应与专业的医疗团队充分沟通。在治疗过程中,定期评估患者的病情变化以及药物的反应十分重要。医生应根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案,以确保治疗的安全性和有效性,帮助患者最大程度地改善生活质量。

通过了解依特立生的适应症与禁忌症,患者及其家属能够更好地做出知情决策,科学地管理杜氏肌营养不良症,提高生活质量。希望这篇文章能为您关于依特立生的使用提供有价值的信息。