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他立苷酶α(taliglucerase alfa)的疗效与作用及副作用

发布时间:2025-03-08 10:46:24 阅读:912 来源:问药网
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他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso

他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso 生产厂家:美国辉瑞公司(Pfizer Inc.) 功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者 用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。
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他立苷酶α(taliglucerase alfa)的疗效与作用及副作用,他立苷酶α(taliglucerase alfa)的副作用主要包括头痛、胸痛、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛等。这些反应多数为轻微且短暂,但在少数情况下可能较为严重。此外,与其他静脉注射蛋白产品相似,也可能引起过敏反应。

他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重要药物,它通过补充人体缺乏的酶活性,帮助患者减轻病症和提高生活质量。本文将探讨他立苷酶α的疗效、作用机制以及可能的副作用。

他立苷酶α的疗效与作用

1. 戈谢病的基础

戈谢病是一种遗传性疾病,主要由于β-葡萄糖苷酶缺乏引起,导致葡萄糖脂质在细胞内积聚。这种积聚对器官和组织造成损害,严重时可影响患者的生命质量。

2. 他立苷酶α的作用机制

他立苷酶α是一种人工合成的β-葡萄糖苷酶,能够替代患者体内缺乏的天然酶活性。通过静脉注射他立苷酶α,可以帮助降解细胞内积聚的葡萄糖脂质,从而减轻病症并改善器官功能。

3. 疗效评估

临床试验表明,他立苷酶α能有效改善戈谢病患者的症状和生活质量。治疗后,患者的肝脾肿大和骨骼问题得到显著改善,有助于延缓病情进展。

他立苷酶α的副作用

1. 常见的轻度副作用

在使用他立苷酶α过程中,一些患者可能会出现轻度的注射部位反应,如疼痛、红肿或局部过敏反应。这些副作用通常是暂时的,并且可以通过适当的管理进行控制。

2. 严重但罕见的副作用

尽管他立苷酶α通常被认为是安全有效的治疗选择,但极少数患者可能会出现严重的过敏反应或免疫反应。这些情况可能需要立即停止治疗并采取紧急医疗措施。

结论

他立苷酶α作为一种治疗戈谢病的重要药物,通过替代缺乏的酶活性,有效地改善患者的症状和生活质量。尽管存在一些副作用的风险,但在临床上它被广泛认可为安全有效的治疗选择。患者在使用过程中应密切监测,并在医生指导下进行治疗,以确保最佳的治疗效果和安全性。