拉罗替尼 (Larotrectinib)是一种新型抗癌药物,最初被开发用于针对“Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase”(NTRK)基因融合突变的恶性肿瘤治疗。该药物的独特之处在于它的“组织病理异质性” (tissue-agnostic)特性,此特性意味着拉罗替尼不关心癌细胞发生在哪个器官,而是把癌症和几种 NTRK 基因融合在一起,那么拉罗替尼就能有效地治疗这些癌症。
拉罗替尼治疗的范围有多广泛?
1970年,人们第一次发现了NTRK基因的存在,并且在多种恶性肿瘤中观察到了它的突变。例如肺癌、乳腺癌及儿童肿瘤(如神经母细胞瘤)。多项研究表明,在所有的癌细胞患者中,大约有1%到3%的癌症患者存在NTRK基因融合突变。而这些患者缺乏传统肿瘤治疗的有效解决方案,其患病风险也大大增加。然而由于其组织病理异质性特性,拉罗替尼有效地治疗了超过 20 个不同种类的癌症,其中包括但不限于颅内肿瘤、肾癌、黑色素瘤、乳腺癌和天然杀伤T细胞淋巴瘤等恶性肿瘤。
拉罗替尼治疗的优势?
拉罗替尼的治疗策略采用小分子靶向药物治疗,其药理学基础是抑制了NTRK基因异源突变,从而使其细胞分裂和生长受到抑制,癌细胞死亡。其主要优势在于:
1.治疗效果明显:拉罗替尼在对多种癌症的众多临床试验中均表现出很好的疗效,并且被FDA批准或正式审批为优先评估。
2.治疗时间短:与传统化疗全身治疗相比,拉罗替尼仅需要每天服药两次,而且无需长时间住院治疗。
3.副作用小:与化学治疗常见的恶心、脱发、胃痛和疲劳等副作用相比,使用拉罗替尼的患者通常副作用较小,并且药物本身具有很好的耐受性和生存质量。
可靠的临床研究
拉罗替尼通过临床试验已经证明了治疗各种癌症的疗效。其中,初步结果已经在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)杂志上发表,指出从2004年到2017年,共有55名患者参加了拉罗替尼的开放性临床试验,这些患者都是来自各个癌症治疗中心,所患的肿瘤类型包括儿童和成人的多种癌症。
经过一年的治疗后,结果显示,没有一位患者出现衰竭、偏头疼等严重不良反应,而是发现药物肯定的减少了患者肿瘤大小,以及人体内肿瘤的基因融合减少。由此可见拉罗替尼具有显著的抑制肿瘤生长和复发的特殊效果。
结论
总而言之,拉罗替尼在肿瘤治疗领域展现出极高的潜力,为大多数恶性肿瘤患者带来福音。虽然拉罗替尼目前只用于治疗小部分(NTRK)基因融合的癌症,但是它显示了一种新的疗法和治疗技术(通过靶向突变基因来进行肿瘤治疗),同时也是开发个性化的治疗方案的一个成功案例。把一种新药物运用到不同的多肿瘤治疗中,将继续拿到监管机构的支持和广泛的应用。
然而值得一提的是,目前拉罗替尼是处于持续不断的开发和研究当中,对于一些癌症的复杂情况仍需更多的研究和进一步的认识。希望随着发现和疗效的进一步提高,能让更多的患者享有到治愈癌症和减缓癌症损害的益处。
拉罗替尼 (Larotrectinib):开启针对良性及恶性肿瘤的新疗法
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