Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的说明书

发布时间：2025-04-05 17:13:25 阅读：1073 来源：问药网

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Elevidys 生产厂家：美国Sarepta Therapeutics 功能主治：治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者用法用量：　　【推荐剂量和用法】　　Elevidys仅用于单剂量静脉输注。　　推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的说明书,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。该药物通过提供缺失的肌营养不良症患者所需的蛋白质，旨在改善肌肉功能和患者的生活质量。

1. 药物机制

Elevidys的作用机制主要通过导入一种特定的基因，使患者能够产生缺乏的肌营养不良症所需的蛋白质。这种基因治疗技术目的在于补充患者体内缺失的蛋白质，以促进肌肉功能的恢复和改善。

2. 治疗效果

Elevidys的临床试验结果显示，该药物可以显著改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉力量和运动功能。患者在接受治疗后通常能够观察到肌肉功能的部分恢复，从而提高其日常生活的质量和独立性。

3. 用药注意事项

使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症时，患者及其家属需要严格遵循医嘱和专业指导。需要定期监测治疗效果和患者的身体反应，确保治疗安全有效。

4. 未来发展展望

随着基因治疗技术的进步和研究的深入，Elevidys代表了治疗杜氏肌营养不良症的一种前沿选择。未来，我们期待这类治疗方法能够为更多罕见病患者带来新的希望和机会，改善其生活质量和长期健康状况。

以上是关于Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的简要说明，这种基因治疗药物代表了科学技术在罕见病治疗领域的重要进展，为患者提供了一种新的治疗选择和希望。

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2025-04-25
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)仿制药是真的吗
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2025-04-25
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)仿制药如何代购
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2025-04-12
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的副作用和处理措施
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的副作用和处理措施,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，虽然它在帮助患者缓解病情方面具有显著的潜力，但也可能伴随一些副作用。了解这些副作用及其处理措施对于患者和医疗专业人员都至关重要。在使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的过程中，可能会出现以下几类副作用，需要及时的监测和适当的处理措施： 1. 预期的局部反应 Elevidys的使用可能导致局部注射部位的不适反应，如疼痛、瘙痒、红肿或局部过敏反应。这些反应通常是暂时性的，可以通过局部冷敷或非处方抗组胺药物缓解。 2. 系统性反应有时候，患者可能会出现系统性反应，如发热、寒战、头痛、恶心或呕吐等。这些反应可能需要更进一步的医疗管理，包括使用适当的解热药物或抗恶心药物。 3. 免疫反应 Elevidys作为一种基因治疗药物，可能会引发免疫反应，表现为过敏反应或免疫抑制。这种情况下，需要密切监测患者的免疫状况，并根据具体情况采取适当的免疫调节治疗。 4. 长期安全性监测除了短期的反应外，Elevidys还需要进行长期的安全性监测，以评估其在治疗杜氏肌营养不良症患者中的长期安全性和效果。这需要医疗团队与患者及其家属之间的密切合作，共同评估和处理任何潜在的不良反应或安全问题。总体而言，Elevidys作为一种新兴的基因治疗药物，对于杜氏肌营养不良症患者来说带来了新的治疗选择，但在使用过程中仍需注意其潜在的副作用及时采取适当的处理措施。通过有效的监测和管理，可以最大限度地减少副作用对患者造成的影响，确保治疗的安全性和有效性。

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2025-04-10
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)出现副作用该怎么办
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)出现副作用该怎么办,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。Elevidys（杜氏肌营养不良症治疗药物）是一项旨在帮助杜氏肌营养不良症患者的新药物，然而近期却出现了一些患者报告的副作用情况。对于患者和医疗专业人士来说，如何应对这些副作用至关重要。本文将探讨在面对Elevidys出现副作用时应采取的措施和建议。 Elevidys出现副作用该怎么办 1. 如何识别副作用在使用Elevidys治疗过程中，患者和其家属应当密切关注可能出现的副作用。这些副作用可能包括但不限于：过敏反应、消化不良、疼痛、肌肉痉挛或其他不适感。重要的是及时记录和汇报这些症状，以便及早进行干预和处理。 2. 寻求专业帮助一旦患者出现任何可能与Elevidys治疗相关的副作用，应立即寻求医疗专业人士的帮助和建议。医生可以评估副作用的严重性，并决定是否需要调整药物剂量或暂停治疗。不要自行更改用药方案，以免造成额外的健康风险。 3. 沟通与协调患者和家庭成员应与医疗团队保持紧密沟通。及时向医生反馈治疗过程中的任何变化和不适，这有助于医生更好地管理患者的健康状况。医疗团队会根据实际情况提供相应的建议和支持。 4. 教育与认知了解Elevidys的可能副作用是至关重要的。患者及其家庭应接受相关的教育和培训，以便能够及时识别和应对潜在的药物反应。这种知识可以增强患者和家庭的自我管理能力，有助于提高治疗效果和安全性。结语 Elevidys作为治疗杜氏肌营养不良症的创新药物，为许多患者带来了新的希望和机会。副作用的出现需要患者和医疗团队的共同努力和关注。通过密切监测、及时反馈和有效沟通，可以最大限度地减少和管理药物治疗可能带来的不良反应，从而确保患者的健康和安全。

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2025-04-06

Elevidys相关咨询

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)疗效有哪些
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)疗效有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Elevidys是一种新型基因治疗药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症）。这种疾病通常由于DMD基因突变导致，使患者的肌肉逐渐退化和萎缩。Elevidys的出现为这些患者带来了新的希望和治疗选择。在探讨Elevidys的疗效之前，我们首先需要了解它是如何作用的以及它如何改善患者的生活质量。 1. 基因治疗的原理 Elevidys采用基因治疗技术，通过传递正常的DMD基因到患者的肌肉细胞中，以补充或替代缺失或异常的基因。这种方法旨在阻止肌肉的进一步退化，并可能恢复部分肌肉功能。 2. 临床试验结果经过临床试验，Elevidys显示出在一些患者身上显著的疗效。例如，有研究显示，接受Elevidys治疗的患者在步行能力、肌肉力量和日常生活活动方面有所改善。这些结果为患者提供了更长久的独立生活可能性。 3. 安全性和耐受性除了疗效外，Elevidys的安全性和耐受性也是关注的焦点。临床试验中，尽管可能出现了一些轻微的副作用，但大多数患者能够很好地接受治疗。这为将来广泛应用该药物打下了坚实的基础。 4. 未来的展望随着对Elevidys的进一步研究和临床应用，我们有望看到更多患者从中获益。未来的挑战包括扩大该药物的可及性，确保其在不同患者群体中的疗效和安全性表现一致，并继续优化治疗方案，以提高治疗效果。 Elevidys作为一种创新的基因治疗药物，为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。虽然仍面临着多方面的挑战，但它的出现无疑为医学领域带来了重大突破，为改善患者生活质量开辟了新的可能性。

张胜泉 | 问药网药师

2025-04-22 15:57:02
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)治疗功效怎样
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陈志明 | 问药网药师

2025-04-22 09:29:26
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)哪里可以代购
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)哪里可以代购,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种新型治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物备受关注。对于患有这种遗传性疾病的患者及其家庭来说，这种药物可能是改善生活质量和延长寿命的重要希望。由于其独特性和专业性，想要代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)并非易事。 1. Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的独特性质 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因治疗药物，专门针对杜氏肌营养不良症。其治疗机制涉及到基因的改变和修复，以帮助患者生成缺乏的蛋白质，从而改善肌肉功能和整体健康状况。 2. 代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的难度由于Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)属于先进的基因治疗药物，其供应和销售受到严格的监管和限制。通常情况下，这类药物的购买需要严格遵守当地的法律法规，并且只能通过授权的医疗机构或特定渠道获得。 3. 如何找到可靠的代购途径要想代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)，首先需要联系当地的医疗专家或治疗杜氏肌营养不良症的专业医疗机构。这些机构通常能够提供关于药物供应和获得的详细信息，帮助患者合法地获取所需的治疗药物。 4. 法律和伦理考量在考虑代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)时，务必遵守当地和国家的法律法规。未经授权或非法途径获得这类药物可能会导致法律责任，同时也可能存在健康和安全风险。因此，建议患者和家庭成员寻求专业的法律和医疗建议，确保在合法合规的框架内获取所需治疗。 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为治疗杜氏肌营养不良症的创新药物，为患者提供了新的希望和可能性。想要获取这种药物需要克服种种挑战和合法性问题。通过与专业医疗机构合作，严格遵守法律规定，患者和家庭可以更有效地寻找和获取Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)，以期望改善患者的生活质量和健康状况。

张胜泉 | 问药网药师

2025-04-19 12:28:44
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)疗效怎么样
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)疗效怎么样,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。近年来，科学界对于杜氏肌营养不良症的治疗取得了一定进展，其中一项备受关注的治疗方案是Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)，它被认为可能为患者带来新的希望。那么，Elevidys在临床应用中的疗效如何？我们来一探究竟。 1. Elevidys的治疗机制 Elevidys是一种基因治疗药物，通过递送携带人类小鼠的异染色体X位点（human microdystrophin gene, hμdys449+452-500）的腺相关病毒载体来治疗杜氏肌营养不良症。该治疗方案的核心在于通过携带的基因修复功能，试图补充并恢复患者体内缺失的肌营养不良症相关基因，从而减缓疾病进展。 2. 临床试验结果与疗效评估根据临床试验的初步结果显示，Elevidys在一些患者中表现出了潜在的疗效。研究显示，治疗后部分患者的运动功能有所改善，尤其是肌肉力量和肌肉功能方面。这些结果还需要进一步的长期研究和大规模临床试验来确认其长期疗效和安全性。 3. 潜在的治疗挑战与安全性考量尽管Elevidys展示了一定的治疗潜力，但是其面临着治疗效果的个体差异性和长期安全性的挑战。部分患者可能会出现治疗反应不佳或者不良反应，如免疫反应或者病毒载体相关的问题。因此，临床应用中需要谨慎评估患者的适应性和风险管理。 4. 未来展望与研究方向 Elevidys作为一种新兴的基因治疗药物，其未来的发展还需依赖于更多的科研进展和临床实验结果。未来的研究方向可能包括优化治疗方案、提高基因递送效率以及进一步评估长期疗效和安全性。随着技术的进步和研究的深入，我们有望看到更多患者从这一创新治疗中获益。通过对Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的疗效和挑战进行深入探讨，我们可以看到其作为基因治疗药物在潜在改善患者生活质量方面的重要作用。科学界仍需继续努力，以解决治疗的个体差异性和安全性问题，为更多患者带来真正的临床价值和健康益处。

问药网 | 问药网官方药师

2025-04-14 17:19:30
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)如何贮藏
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)如何贮藏,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)应在-80℃或更低温度下冷冻保存，避免反复冻融，保持无菌状态，并遵循药品说明书和制造商的推荐。不正确的贮存可能导致药品失效或安全性降低。请确保在医疗专业人员指导下贮存和使用Elevidys。Elevidys是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的重要药物，正确的贮藏可以确保药物的有效性和安全性。以下是关于Elevidys如何贮藏的详细指南： 1. 储存温度和条件 Elevidys需要在冷藏条件下存放，即2°C至8°C的温度范围内。这种温度可以确保药物的稳定性和活性不受影响。在储存过程中，避免让Elevidys接触直接阳光或高温环境，以免造成药物的降解和损坏。 2. 包装完整性的检查在存放Elevidys之前，务必检查药物的包装是否完好无损。损坏的包装可能会导致外界条件对药物的影响，影响其质量和效力。如果发现包装有损坏或破损，应立即联系供应商或药品提供者进行咨询和处理。 3. 避免冻结 Elevidys在贮藏过程中应避免冻结。过低的温度可能会导致药物成分的结晶或其他形式的损坏，从而影响其治疗效果。因此，在存放时要确保温度不低于2°C，同时避免温度波动过大。 4. 药物标签和有效期的注意事项在储存和使用Elevidys时，务必仔细阅读药物标签上的说明和有效期限。药物的有效期限是指在推荐的适当储存条件下，药物保持其安全性和有效性的期限。过期的药物可能会降低治疗效果或带来其他健康风险，因此不应使用过期的Elevidys。 Elevidys的正确贮藏不仅是确保药物治疗效果的关键，也是保护患者健康的重要步骤。遵循适当的储存条件和注意事项，可以有效地保障药物的质量和疗效，为患者提供持续的治疗支持。

陈志明 | 问药网药师

2025-04-07 10:29:13

美国Sarepta Therapeutics制药公司是一家专注于罕见疾病治疗的生物制药公司。

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