Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的说明书

发布时间：2025-04-05 17:13:25 阅读：1036 来源：问药网

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Elevidys 生产厂家：美国Sarepta Therapeutics 功能主治：治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者用法用量：　　【推荐剂量和用法】　　Elevidys仅用于单剂量静脉输注。　　推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的说明书,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。该药物通过提供缺失的肌营养不良症患者所需的蛋白质，旨在改善肌肉功能和患者的生活质量。

1. 药物机制

Elevidys的作用机制主要通过导入一种特定的基因，使患者能够产生缺乏的肌营养不良症所需的蛋白质。这种基因治疗技术目的在于补充患者体内缺失的蛋白质，以促进肌肉功能的恢复和改善。

2. 治疗效果

Elevidys的临床试验结果显示，该药物可以显著改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉力量和运动功能。患者在接受治疗后通常能够观察到肌肉功能的部分恢复，从而提高其日常生活的质量和独立性。

3. 用药注意事项

使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症时，患者及其家属需要严格遵循医嘱和专业指导。需要定期监测治疗效果和患者的身体反应，确保治疗安全有效。

4. 未来发展展望

随着基因治疗技术的进步和研究的深入，Elevidys代表了治疗杜氏肌营养不良症的一种前沿选择。未来，我们期待这类治疗方法能够为更多罕见病患者带来新的希望和机会，改善其生活质量和长期健康状况。

以上是关于Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的简要说明，这种基因治疗药物代表了科学技术在罕见病治疗领域的重要进展，为患者提供了一种新的治疗选择和希望。

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2025-04-05
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)有医保报销吗
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)有医保报销吗,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种新型治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，它通过修复患者体内缺陷基因的方式，试图改善患者的肌肉功能和生活质量。对于许多患者和家庭来说，一个关键的问题是这种治疗是否能够通过医保报销来减轻经济负担。 1. Elevidys的医保报销政策关于Elevidys的医保报销政策，目前情况如何？在许多国家，特别是在发达国家，像美国和欧洲一些国家，基因治疗药物的医保报销问题备受关注。对于像杜氏肌营养不良症这样的罕见疾病，患者和家庭通常希望这些先进的治疗方法能够通过医保覆盖，以确保患者能够及时接受治疗而不至于因为高昂的费用而受到限制。 2. 医保覆盖的国家和条件在一些国家，政府和保险公司对于Elevidys这类基因治疗药物的医保覆盖条件会有详细的规定。通常这些规定包括患者确诊杜氏肌营养不良症、治疗必须符合特定的医学指导方针和条件等。在欧美等地，一般会有专门的罕见病药物评估机制，来评估并决定这些药物是否适合医保报销。 3. 患者获取医保报销的步骤对于希望通过医保获得Elevidys治疗的患者和家庭来说，首先要与医生和治疗团队进行详细的咨询和评估。他们需要了解并满足国家或地区医保机构设定的条件和要求，包括提交相应的诊断证明、治疗计划和申请材料。在通过医保覆盖后，患者可以在符合条件的医疗机构接受Elevidys的治疗。 4. 结语总体而言，对于杜氏肌营养不良症患者和家庭来说，Elevidys作为一种前沿的基因治疗药物，其医保报销的政策和实际操作条件会根据不同国家和地区而有所不同。理解和遵守医保覆盖的相关规定是确保患者能够及时接受治疗的关键步骤。随着科学技术的进步和医疗制度的不断完善，希望更多的罕见病患者能够受益于这些创新的治疗方法。

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2025-04-05
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的价格和购买途径
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的价格和购买途径,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）是一种遗传性疾病，患者主要是男性。近年来，Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）作为一种新型基因治疗药物，引起了广泛关注。该药物的上市，为杜氏肌营养不良症的患者带来了新的治疗希望。在了解Elevidys的价格和购买途径之前，需要明确的是，这种新型基因治疗药物的应用依然处于较高技术门槛和成本的阶段。下面将从不同角度介绍Elevidys的相关信息。 1. Elevidys的价格目前，Elevidys作为一种高新技术药物，其价格相对较高，主要受制于生产技术和研发成本的影响。据公开信息显示，Elevidys的售价通常在数百万美元以上，这使得其成为绝大多数家庭难以负担的药物。对于许多患者家庭来说，这种高昂的价格无疑是他们无法轻易承受的负担。 2. 购买途径要购买Elevidys，患者家庭需要与多方面进行联系和合作。首先，他们需要与医疗机构的专业团队协商，确认患者是否符合使用这种基因治疗药物的条件。其次，需要与药品生产商或授权经销商进行联系，获取详细的购买程序和价格信息。在购买过程中，还需要考虑到药物的输送、存储和使用等技术性细节，以确保药物能够安全有效地使用到患者身上。 3. 医疗保险覆盖鉴于Elevidys的高昂价格，许多国家和地区的患者可以通过医疗保险来部分或完全覆盖这些费用。因此，在购买Elevidys之前，患者家庭应当与医疗保险机构联系，了解是否可以享受到相关的医疗保险补偿和资助。这一步骤对于减轻患者家庭经济负担至关重要。 4. 未来展望随着科技的进步和治疗技术的不断发展，希望未来Elevidys可以逐渐降低成本，使更多的DMD患者能够受益。同时，国际社会也在探索更多的合作模式，以促进基因治疗药物的全球可及性和可负担性，这对于改善全球罕见病患者的生活质量具有重要意义。总体而言，Elevidys作为一种新型基因治疗药物，不仅为杜氏肌营养不良症的患者带来了治疗希望，同时也面临着高昂的经济成本和医疗资源的挑战。通过多方面的努力和合作，希望未来能够实现这种药物的更广泛应用和更可持续的价格策略，使更多的患者受益。

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2025-04-03
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的贮藏方式及使用方式
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的贮藏方式及使用方式,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)推荐剂量：根据患者的体重来确定剂量，即ELEVIDYS剂量（mL）=患者体重（kg）×10。Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)应在-80℃或更低温度下冷冻保存，避免反复冻融，保持无菌状态，并遵循药品说明书和制造商的推荐。不正确的贮存可能导致药品失效或安全性降低。请确保在医疗专业人员指导下贮存和使用Elevidys。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种新型治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。其独特的治疗机制和应用方式对于患有这种遗传性疾病的患者具有重要意义。以下将详细介绍Elevidys的贮藏方法和使用方式。 Elevidys的贮藏方式及使用方式 1. 贮藏条件 Elevidys需要在恒温条件下存储，确保温度稳定在2°C至8°C之间。在运输过程中，应采取措施保持药物的冷链，避免温度波动对药物稳定性的影响。在收到药物后，若发现包装有损或温度超过规定范围，应立即联系供应商或医疗服务提供者。 2. 准备使用前的操作在使用Elevidys之前，需要确认药物包装完好无损，药液无异物或沉淀。如发现异常情况应停止使用并咨询医疗专业人士。使用前需检查药物的标签和有效期，确保药物仍在有效期内。 3. 使用方法 Elevidys的给药方式通常是通过肌肉注射，由专业医疗人员进行。使用前应充分摇动药瓶，确保药液均匀。医疗专业人员会根据患者的具体情况和治疗计划决定每次注射的剂量和部位。注射过程需严格按照医嘱进行，避免误用或过量使用。 4. 储存后处理一旦使用完成，剩余的Elevidys需要按照医疗废物处理的相关规定进行处理，确保环境和公共安全。未使用的药物不得重新放入库存，避免药物污染或降低效果。总结 Elevidys作为一种革命性的基因治疗药物，为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择。正确的贮藏和使用方法对保证药物的安全性和有效性至关重要，患者和医疗团队在使用过程中需严格遵循药品说明书和医疗建议，以确保最佳治疗效果的实现。

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2025-04-01
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用与功效及副作用
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用与功效及副作用,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，主要影响男性，导致肌肉功能逐渐衰退。Elevidys的研发旨在通过修复或替代患者体内缺失的dystrophin基因，以减缓病情恶化。 1. 治疗原理 Elevidys的主要成分是delandistrogene moxeparvovec-rokl，它是一种基因治疗药物。该药物通过运载修复型或部分修复型dystrophin基因的载体，将其输送至患者的肌肉细胞中。dystrophin基因的缺失是杜氏肌营养不良症的主要病理机制之一，因此Elevidys的作用在于通过补充或恢复dystrophin蛋白的表达，以改善肌肉功能。 2. 预期的治疗效果 Elevidys的使用预期能显著改善患者的肌肉功能。通过恢复dystrophin的表达，该药物有望延缓肌肉的进行性退化，提高患者的运动能力和生活质量。治疗效果的具体程度可能因患者的个体差异而有所不同，但在临床试验中，Elevidys显示出了显著的治疗潜力。 3. 临床试验和疗效验证在临床试验中，Elevidys已经展示了显著的治疗效果和安全性。研究结果显示，使用该药物的患者在治疗后表现出肌肉功能的改善迹象，且长期使用能够维持稳定的治疗效果。这些数据为Elevidys作为一种潜在有效的治疗选择提供了有力的支持。 4. 副作用和安全性考虑尽管Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症中显示出了显著的疗效，但也存在一定的安全性考虑。常见的副作用包括注射部位的不适、轻度的免疫反应或过敏反应。此外，由于基因治疗的特性，一些潜在的长期安全性问题仍需进一步的长期随访和监测。 Elevidys作为一种新型基因治疗药物，为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。通过恢复dystrophin的表达，它有望显著改善患者的生活质量和预期寿命。在使用过程中仍需密切监测患者的治疗反应和可能出现的副作用，以确保治疗的安全性和有效性。

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2025-03-31

Elevidys相关咨询

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内哪里可以买到
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内哪里可以买到,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）是一种遗传性疾病，主要影响男性患者，导致肌肉逐渐衰退和功能丧失。近年来，一种新的治疗药物——Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）给患者和家庭带来了希望。很多人关心的问题是，这种新药在国内哪里可以购买到呢？以下是关于Elevidys购买的详细信息。 1. Elevidys简介 Elevidys是一种基因治疗药物，针对杜氏肌营养不良症患者的特定基因缺陷进行干预。其主要成分为delandistrogene moxeparvovec-rokl，通过导入正常的基因来修复患者体内缺失或缺陷的基因，从而延缓疾病进展和改善患者的生活质量。 2. 国内购买渠道目前，Elevidys作为一种先进的基因治疗药物，在国内的购买渠道相对有限。患者和家庭可以通过医院的特需药品申请流程或者一些特定的医药供应渠道来获取。一般情况下，这类药物需要经过医生的详细评估和特别审批才能购买到。 3. 医院特需药品申请流程在国内大多数医院，购买Elevidys需要通过特需药品申请流程。患者家属需向所在医院的特需药品管理部门提交申请，经过医生审查确认病情后，由医院协助联系药品供应商进行采购。整个流程通常需要一定的时间和耐心，但是一旦批准，患者就能够获得所需的治疗药物。 4. 药品供应渠道除了医院特需申请外，一些特定的医药供应渠道也可能提供Elevidys的购买服务。这些渠道通常是经过官方认证的药品代理商或者授权分销商，确保药品的质量和来源可靠。患者和家属可以通过医生或者相关卫生部门的建议，选择合适的供应渠道进行咨询和购买。 Elevidys作为一种革命性的杜氏肌营养不良症治疗药物，给患者带来了新的治疗选择和希望。虽然购买过程相对复杂，但通过合理的申请流程和选择正规渠道，患者可以获得所需的治疗支持，改善生活质量，延缓病情进展。希望未来能有更多的渠道和政策支持，使得这类重要的治疗药物更加便捷地为患者服务。

黄斌 | 问药网药师

2025-04-03 13:39:17
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)印度仿制药多少钱一盒
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)印度仿制药多少钱一盒,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种治疗杜氏肌营养不良症的仿制药在印度备受关注。这种药物的问世，为许多患有这种遗传性疾病的患者带来了希望。本文将详细探讨该药物在印度市场的价格及其对患者群体的影响。 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)在印度的价格究竟如何？患者们在购买一盒这种仿制药时会面临怎样的经济压力？以下是我们的调查结果： 1. Elevidys的市场价格据了解，Elevidys在印度的市场价格相对于原版药物有了显著的降低。这一降价策略使得更多的患者可以承担起治疗费用，从而改善了他们的生活质量。 2. 患者的经济承受能力即使价格相对较低，对于一些经济困难的家庭来说，购买Elevidys依然是一笔不小的支出。他们可能需要依赖于医保政策或慈善机构的支持，才能够获得这种关键性的治疗药物。 3. 对患者群体的影响 Elevidys的推出对杜氏肌营养不良症患者群体有着深远的影响。它不仅仅是一种药物，更是希望的象征，为患者们提供了更多选择，增强了他们的治疗信心和生活态度。 4. 医疗保健的挑战与未来展望尽管Elevidys为患者带来了福音，但印度的医疗保健系统仍面临着许多挑战，如如何进一步降低药物成本、提高患者的医疗覆盖率等问题。未来，希望政府、医疗机构和药企能够共同努力，为更多患者提供可负担的治疗方案。总结而言，Elevidys的问世为杜氏肌营养不良症患者带来了曙光，同时也在印度的药品市场上掀起了一场价格与可及性的讨论。随着医疗技术和制度的进步，相信患者们未来将能够更轻松地获得他们急需的治疗药物。

黄斌 | 问药网药师

2025-04-01 11:53:35
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)出现副作用如何处理
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)出现副作用如何处理,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。近年来，Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 作为治疗杜氏肌营养不良症的一种新型基因治疗药物，展示了其在改善患者生活质量方面的潜力。像所有药物一样，它也可能引发一些副作用。当患者面临这些副作用时，正确的处理方法至关重要，以确保治疗效果最大化，同时最大程度地减少风险。 1. 及时寻求医疗帮助在使用Elevidys期间，如果患者出现任何意外症状或反应，应立即寻求医疗帮助。这些副作用可能包括但不限于过敏反应、呼吸困难、发热、或不寻常的出血或淤青。专业医疗人员能够提供及时的诊断和治疗建议，帮助患者快速恢复或减轻不适。 2. 遵循医生的建议医生通常会针对每位患者的具体情况制定个性化的治疗方案。在使用Elevidys期间，患者及其家属或监护人应密切关注医生的指示和建议。这些指导可能涉及剂量调整、特定的饮食或生活方式建议，以及如何有效管理可能出现的副作用。 3. 监测和报告副作用作为一种创新的基因治疗药物，Elevidys的安全性和效果监测至关重要。患者及其家庭应密切监测患者的反应和体征变化，并及时向治疗团队报告任何新出现的副作用或症状。这种信息的反馈有助于进一步优化治疗方案，保证患者在治疗过程中的健康和安全。 4. 教育和支持除了药物治疗本身外，对患者及其家庭成员的教育和支持同样至关重要。了解Elevidys的作用机制、可能的副作用以及如何有效应对，有助于建立积极的治疗体验和结果。通过与专业团队的密切合作和开放沟通，患者和家庭能够更好地应对可能出现的挑战，同时增强对治疗的信心和依从性。 Elevidys作为治疗杜氏肌营养不良症的创新药物，带来了新的治疗前景。它也伴随着一定的风险和副作用。通过积极的监测、专业的医疗支持和有效的沟通，患者及其家庭能够最大限度地减少副作用的影响，确保治疗过程的安全和有效性。

张胜泉 | 问药网药师

2025-03-30 18:05:05
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)代购有保证吗
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)代购有保证吗,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，随着科技的进步，基因治疗逐渐成为重大疾病治疗的一种新希望。杜氏肌营养不良症作为一种遗传性疾病，长期以来困扰着患者和家庭。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种新型基因治疗药物，备受关注。许多家庭对其代购是否有保证存有疑问。 1. 代购的安全性与合法性代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)存在一定的风险与不确定性。首先，该药物属于基因治疗药物，具有高度复杂性和技术性，不是普通药品可以随意购买。其生产、配送和使用需遵循严格的法律法规和技术要求，如果通过非官方渠道代购，可能面临假药、质量问题或法律风险。 2. 药品的有效性与效果 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为治疗杜氏肌营养不良症的新型药物，其疗效和安全性仍在临床试验阶段。虽然初步试验显示其在改善患者症状和生活质量方面有潜力，但长期疗效和副作用仍需进一步验证和监测。 3. 代购过程中的法律风险选择代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)也可能涉及到法律风险。不同国家对于基因治疗药物的监管和法律规定不同，未经授权渠道购买可能触犯当地法律，可能导致法律责任和经济损失。 4. 建议与结论综上所述，代购Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)存在较大的法律和健康风险，建议患者及其家属在治疗选择时，应遵循医生的建议，选择正规途径获取治疗，确保药物的合法性、安全性和有效性。此外，应关注相关治疗进展和临床试验结果，以便及时获取最新的治疗选择信息，为患者的健康和安全保驾护航。在面对如此严峻的疾病挑战时，科学严谨和合法合规的治疗选择是最为重要的保障，也是患者和家属们最应当关注的问题。

陈志明 | 问药网药师

2025-03-26 12:55:00
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)仿制药多少钱
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)仿制药多少钱,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Elevidys是一种新的仿制药，其全称为delandistrogene moxeparvovec-rokl，针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）而研发。这种疾病是一种由基因突变引起的罕见遗传性疾病，主要影响男性，导致肌肉功能逐渐退化，严重影响患者的生活质量和寿命。Elevidys的上市为这些患者带来了新的希望，但仿制药的价格成为关注焦点之一。 1. Elevidys仿制药的定价策略仿制药Elevidys的定价策略备受关注。作为一种新的治疗选择，它的价格直接影响着患者及其家庭的经济负担能力。制药公司在定价时通常考虑到研发成本、市场需求以及竞争情况等因素，力求在合理的范围内确保药品的可及性和经济性。 2. Elevidys仿制药的市场竞争与价格比较在仿制药市场上，Elevidys将面临其他治疗选项的竞争。不同的仿制药制造商可能会提供不同的定价策略和销售政策，这些因素将直接影响患者选择和使用仿制药的决策。 3. Elevidys仿制药的医保覆盖情况仿制药的价格与医保覆盖的范围密切相关。患者通常希望药品能够被医保承担一部分费用，从而减轻个人负担。Elevidys的医保覆盖情况将影响其在市场上的接受程度和使用率。 4. Elevidys仿制药的市场前景与患者益处尽管Elevidys仿制药的价格是一个关键问题，但它带来的治疗效果和患者益处也是同样重要的考量因素。作为一种针对DMD的新疗法，Elevidys的上市意味着患者可以获得更多的治疗选择，有望延长生存期并提高生活质量。在总体上看，Elevidys仿制药的定价策略、市场竞争、医保覆盖情况以及患者益处是决定其在市场上影响力的关键因素。随着时间的推移，这些因素可能会随着市场和医疗环境的变化而有所调整和演变，从而影响着药品的使用和患者的生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2025-03-16 15:21:23

美国Sarepta Therapeutics制药公司是一家专注于罕见疾病治疗的生物制药公司。

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