吉瑞替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过反向阻断FLT3受体激活，抑制白血病细胞的增殖和存活。研究表明，吉瑞替尼能够阻断FLT3信号传导途径，抑制突变的白血病细胞的存活，并增加正常造血细胞的生成。吉瑞替尼还通过抑制细胞周期调控和诱导细胞凋亡来杀死白血病细胞。
临床试验中，吉瑞替尼在治疗FLT3-内部复合物突变的AML患者中显示出显著的疗效。一项关于吉瑞替尼的三期临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上，该试验纳入了371名AML患者，研究目的是评估吉瑞替尼与标准化疗方案相比的疗效。结果显示，吉瑞替尼组的患者在中位无进展生存期上显著优于标准疗法组(9.3个月对比5.6个月)。此外，吉瑞替尼组的患者总体生存率也更高(34.0%对比21.1%)。吉瑞替尼的疗效不仅体现在治疗初治AML患者中，也在复发或难治性AML患者中得到证实。一项研究发现，吉瑞替尼治疗复发或难治性AML患者有较高的完全缓解率(21%)，并能延长这些患者的生存期。
尽管吉瑞替尼在白血病治疗中的疗效已经得到了证实，但它依然存在一些不可忽视的副作用。常见的副作用包括疲劳、恶心、呕吐、头痛和肌肉骨骼疼痛。此外，吉瑞替尼还可能导致QT间期延长、心律失常和骨髓抑制等。因此，在使用吉瑞替尼前需要对患者进行全面的评估，并密切监测患者的心电图和血常规。
总的来说，吉瑞替尼是一种新型的治疗白血病的药物，通过抑制FLT3-内部复合物突变患者中的白血病细胞的增殖和存活，提高了这类患者的生存率。尽管存在副作用，但吉瑞替尼为白血病患者提供了一种新的治疗选择，对于改善患者的预后具有重要意义。
