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依特立生的作用

发布时间:2023-09-04 11:43:25 阅读:84 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  首先,依特立生的有效成分能够恢复并增强患者体内缺失的肌肉蛋白质。在DMD患者体内,由于一种称为二十二核糖核酸(22RNA)的物质缺失,而无法产生足够的肌肉蛋白质。而依特立生就是通过引入一种特殊的RNA,使得肌肉细胞能够产生正常的肌肉蛋白质,从而增加肌肉的力量和功能。这种治疗方法具有针对性且有效,能够改善DMD患者的肌肉功能,使他们能够独立行动、减少并延缓肌肉痉挛等症状的出现,提高他们的生活质量。
  其次,依特立生的问世为DMD患者带来了新的治疗选择。在此之前,DMD的治疗非常困难,主要采用的是对症治疗和康复训练等手段,并没有能够从根本上解决问题。而依特立生的出现为DMD患者开辟了一条新的治疗途径,并且获得了FDA的批准,这是对其疗效和安全性的认可。依特立生作为首个获得批准的杜氏肌营养不良症新药,为其他类似疾病的治疗研究带来了希望,也促进了相关领域的进一步发展。
依特立生  最后,依特立生的问世也引起了对杜氏肌营养不良症的更多关注。DMD虽然是一种罕见病,但其病情严重,对患者和家庭造成了巨大的心理和经济负担。依特立生的研发和FDA的批准使得公众对于DMD的认识更加深入,加大了对于这一病症的关注程度。这将有助于推动更多的资金和人力投入到DMD的研究和治疗上,进一步加速相关药物的研发进程,为患者提供更多的治疗选择。
  总的来说,依特立生的出现对于治疗杜氏肌营养不良症具有重要的作用。它恢复和增强了患者体内缺失的肌肉蛋白质,改善了肌肉功能;为DMD患者带来了新的治疗选择,为类似疾病的研究和治疗带来了希望;同时提高了公众对DMD的关注度,加速了相关研究和治疗的进展。希望在未来的科学研究和药物研发过程中,能够有更多的突破和创新,为DMD患者提供更好的治疗方案,让他们重获健康和幸福。