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依特立生适应症

发布时间:2023-09-04 13:17:04 阅读:102 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  DMD 是一种由于基因突变导致的肌肉退化疾病。这个基因突变会导致肌酸激酶(creatine kinase)无法正常工作,从而影响肌肉的正常发育和功能。儿童时期,患者的肌肉弱化并逐渐萎缩,最终导致丧失行动能力和呼吸肌的功能。
  而依特立生是一种在DMD患者中使用的核酸仿制药物。它通过改变基因表达,促使肌酸激酶的产生恢复到正常水平,从而减缓疾病的进展。依特立生具有高度的特异性,所以它只对特定基因突变的患者有效。
依特立生  依特立生的研究和实施经历了漫长的过程。在2016年,FDA首次批准了这种药物的使用,但是这一决定在医学界引发了一场争议。一些医生和患者家庭认为,依特立生的临床数据并不充分,还需要更多的证据来证明它的疗效。但是另一些人则认为,对于那些没有其他治疗选项的患者来说,依特立生是他们唯一的希望。
  在经历了一系列的争论和审查之后,FDA最终决定继续批准依特立生的使用。他们依据的主要证据是一项名为“扩展随访研究”的研究结果,该研究证明了依特立生在DMD患者中的积极效果。根据这项研究的结果,依特立生可以显著减缓肌力的丧失,并提高患者的生活质量。
  对于DMD患者和他们的家庭来说,依特立生的批准是一个巨大的福音。在过去,这些患者没有有效的治疗手段,只能通过康复训练和其他方法来减轻疾病的影响。而现在,依特立生为他们提供了一个可能延缓疾病进展的希望。
  然而,我们也要注意到,依特立生并不能治愈DMD,它只是一种能够延缓疾病进展的药物。此外,在使用依特立生的过程中,患者也可能会面临一些副作用和风险。因此,在应用依特立生之前,医生和患者需要进行全面的评估,仔细权衡利弊。
  总的来说,依特立生的批准对于DMD患者来说是一个重大的突破。它为病情无法控制的患者提供了一线希望,并帮助他们延缓疾病的进展。我们希望在未来能够有更多的研究和治疗手段出现,帮助DMD患者战胜这个致命的疾病。
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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