依特立生通过运用外源性的核糖核酸(PMO)来推动肌肉细胞产生琥珀酸生物碱蛋白质,从而起到缓解疾病症状的作用。临床试验结果表明,依特立生可以显著改善DMD患者的肌肉功能,并减少他们需要依赖轮椅的时间。尤其是对于年龄较小的患者,依特立生的使用效果更好。在长期用药的情况下,依特立生还可以减轻患者疾病的进展速度和严重程度。

然而,依特立生并非没有副作用。目前已知的最常见的副作用是注射部位的疼痛和肿胀,以及发热、恶心等不良反应。此外,由于依特立生的高昂价格,很多患者无法承担这种治疗的费用,这也成为了一个亟待解决的问题。
总的来说,依特立生的批准为DMD患者带来了新的希望。虽然该药物并非完全解决问题的灵丹妙药,但它可以显著改善患者的生活质量,延缓病情的进展,从而为DMD患者和其家人带来了一线生机。未来,我们期待依特立生这类新药的进一步改良和发展,以帮助更多的DMD患者。同时,也希望相关部门和医疗机构能够采取措施,降低药物的价格,让更多的患者能够受益于新药的疗效。