首页 > 用药指导 > 文章详情

依特立生多久耐药

发布时间:2023-09-06 15:25:22 阅读:84 来源:问药网
分享至

分享到微信朋友圈

×

打开微信,点击底部的“发现”,

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
查看详情
  杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传疾病,主要影响男性。该病主要由于患者体内缺乏一种名为肌肽二磷酯化酶(dystrophin)的蛋白质,导致肌肉进行性退化。患者通常在儿童时期开始表现出乏力和肌肉萎缩等症状,并逐渐发展为严重的运动障碍,最终可能导致呼吸肌无力和心脏病等并发症。目前,尚没有针对DMD的治愈方法,而对症治疗也只能帮助患者减缓疾病的进展。
  依特立生的研发可以追溯到20世纪80年代,当时科学家们发现DMD患者的体内缺乏肌肽二磷酯化酶这一蛋白质。经过多年的研究,科学家们发现DMD患者体内至少有18%的基因突变导致肌肽二磷酯化酶缺失。依特立生的作用机制是通过激活肌肉细胞内的干细胞,使其产生部分功能正常的肌肽二磷酯化酶,并帮助维持患者肌肉的结构和功能。
依特立生  依特立生的研究结果显示,患者持续使用该药物至少48周后,其六分钟步行距离和肌肉力量得到了显著的改善。这一研究结果引起了FDA的关注,于2016年正式批准了依特立生作为DMD的治疗药物。这是FDA首次批准针对杜氏肌营养不良症的新药,也为DMD患者带来了希望。
  然而,依特立生并非没有争议。有些医学专家对该药物的疗效表示怀疑,并指出其研究结果中还存在一些不确定因素。此外,依特立生的价格也颇为昂贵,每个患者每年需要花费数十万元。这给很多患者家庭带来了负担。
  尽管存在争议,依特立生的获批对DMD患者来说仍然是一大利好消息。它为DMD患者提供了一种治疗选择,可以帮助他们减缓疾病的进展,提高生活质量。此外,依特立生的批准也为DMD研究指明了方向,为将来更多的治疗方法和药物的研发提供了希望。
  总之,依特立生是FDA批准的首个治疗杜氏肌营养不良症的新药,它的研发与批准标志着医学界在DMD治疗方面的重要突破。虽然存在争议,但依特立生为DMD患者提供了一种新的治疗选择,带来了希望。随着科学技术的不断进步,我们相信未来还会有更多的治疗方法和药物问世,为DMD患者带去福音。
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
直达企业主页

热门文章

更多