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依特立生说明书

发布时间:2023-09-07 16:56:50 阅读:112 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  杜氏肌营养不良症源于缺乏一种名为短线粒体膜蛋白(dystrophin)的蛋白质。短线粒体膜蛋白对于维持肌肉结构的正常功能非常重要,缺乏它会导致肌肉受损。依特立生是一种基因治疗药物,可以通过增加体内短线粒体膜蛋白的产生来减缓疾病的进展。
  依特立生的研究和临床试验经历了多年的努力和验证。最终,FDA在2016年批准了依特立生的上市。这是一个重大的突破,给患有杜氏肌营养不良症的患者和他们的家人带来了希望和改变生活的机会。
依特立生  此前,杜氏肌营养不良症的治疗主要是通过物理疗法和康复训练来维持患者的生活质量。而依特立生的出现,为杜氏肌营养不良症的治疗开辟了新的途径。这项治疗改变了杜氏肌营养不良症患者和他们家庭的生活方式,为他们提供了一种新的治疗选择。
  依特立生是一种静脉注射剂,通常每周一次进行一次治疗。它通过将基因剪切修饰并传递给患者的肌肉细胞来提高短线粒体膜蛋白的产生。这种治疗方法虽然不能彻底治愈杜氏肌营养不良症,但可以大大减缓疾病的进展,改善患者的肌肉力量和运动功能。
  依特立生的批准对于杜氏肌营养不良症病人来说无疑是一个福音。它不仅提供了患者更多的治疗选择,还给他们带来了无限的希望和勇气。这种新药的出现,不仅让患者能够拥有更长久的生活质量,还能减轻患者和家庭在经济和心理上的压力。
  尽管依特立生的批准是一项重大的进步,但我们仍然需要更多的研究和科学的努力来探索更好的治疗方法和策略。杜氏肌营养不良症仍然是一个具有挑战性的疾病,我们需要不断寻找更有效的治疗方案,以进一步改善患者的生活。
  总的来说,“依特立生”作为FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新药,给患者带来了新的希望和改善生活的机会。它为这些患者提供了更多的治疗选择,使他们能够更好地控制和管理疾病。尽管还有许多挑战需要克服,但这一突破是在治疗杜氏肌营养不良症的道路上迈出的一大步。我们希望未来能继续看到更多的科学进展,为疾病的治疗带来更多的突破。
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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