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依特立生(eteplirsen)具体说明书:用于治疗肌萎缩侧索硬化症

发布时间:2023-06-09 15:17:10 阅读:114 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  随着人类寿命持续延长,神经系统疾病越来越受到重视。其中,肌萎缩侧索硬化症(简称ALS)是一种神经肌肉系统疾病。它会导致肌肉无力,甚至无法控制筋肉的运动。为了缓解此疾病给患者带来的负面影响,美国药品监管局FDA最近批准了一种名为依特立生(eteplirsen)的药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
  依特立生是一种人工DNA成分,可以帮助缩短由于突变而缺失的基因序列。这种药物是一种基于寡核苷酸缩合物(ASO)的治疗方法。ASO是一种人造分子,它的作用是针对RNA进行选定靶向,从而控制特定的基因表达或修饰,使其产生希望的影响。
依特立生  依特立生是一种靶向短小但高度特异的DNA序列的ASO。其作用是指导人体细胞中的剪接酶切断异常剪接的RNA剪接体,让RNA跳过异常部分并在剩余部分基础上进行翻译。这样,患者的单纯核苷酸缺失即可得到纠正,从而改善症状。这是一种非借体细胞基因治疗的示范性成果。
  关于依特立生的用法和剂量,一些临床研究已表明它适合于仅携带DMD(Duchenne肌萎缩症)的基因承载者。药物100mg/mL,每周静脉注射30分钟,最初推荐剂量为30-50mg/kg,随后疗程逐渐制定,剂量可调整到根据患者肌肉情况进行量身定制。
  依特立生的副作用研究也已有所进展。目前已知的最常见的副作用是头痛、呼吸急促、恶心、腹泻和疲劳。然而,这些症状大多是轻度至中度的。
  值得一提的是,由于依特立生是一种计划内药物,其价格昂贵。鉴于为患者节约财务开销的必要性,一些患者可能会选择加入通过社交媒体或以慈善为基础的计划,以获得依特立生的咨询或其他方面的帮助。
  在使用依特立生过程中,患者还需要注意其国际货号、过期日期、保存原则等基本信息。此外,依特立生的应用存在多种限制,如禁止与过敏药物同用。
  总的来说,依特立生是一种新颖的药物,适合于治疗仅携带DMD基因承载者的肌萎缩侧索硬化症患者。随着不断的研究和进展,依特立生的适应范围也不断扩大,为患者提供更加精准的治疗方案。