慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种生长缓慢的白血病,在白细胞数量、形态发生改变、抗体生成能力下降等方面表现出不同的病理学特征。治疗方案多样,且无法根治,给患者带来相当大的心理负担。维奈克拉(mdS)的开发即是为了解决这一问题。
由Abbvie和Roche联合开发的维奈克拉是一种B细胞淋巴瘤-2抑制剂,通过选择性靶向BCL-2抑制淋巴母细胞凋亡来达到治疗的目的。BCL-2是一种促进细胞存活的蛋白质,在CLL等疾病中常常表现出高表达,抑制BCL-2对CLL细胞的生长可逆转肿瘤的进展。 维奈克拉置换了传统的化疗或靶向治疗的位置,相比之下,维奈克拉的单药治疗效果更为明显。
近几年,维奈克拉在多项临床实验中均取得了惊人的疗效,而且在长期随访中显示疗效持续,具有无可比拟的优势。其中,一个关键的研究是M13-982,一项针对慢性淋巴细胞白血病来进行评估的III期试验。在该试验中,患者采用维奈克拉+抗CD20抗体(rituximab)联合用药,达到无疾病进展期(pFS)的患者比例高达85%。pFS是一个重要的端点,它反映了肿瘤生长停滞的能力,优于传统方案的化疗或靶向治疗。由于对许多其他患者模式的高度敏感性,维奈克拉现在被广泛应用于不同的CLL治疗模式中。
维奈克拉已经被FDA批准作为慢性淋巴细胞白血病的一线治疗,这标志着对于不可逆转的CLL患者而言,维奈克拉的疗效被广泛认可。此外,维奈克拉还被FDA批准用于双重白细胞计数升高病人的治疗中。
总的来说,维奈克拉的发现代表着血液癌治疗的重要进步,同时对病人的生活质量有着积极的影响。无论是新诊断的还是依赖治疗长达多年的CLL患者,维奈克拉都能够提供一条更为关注长期治疗和严重疾病进展风险的新路径。