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依特立生用法与用量

发布时间:2023-09-30 12:35:28 阅读:1356 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  依特立生的主要作用是促进肌肉细胞中的转录过程,使肌肉细胞能够制造一种叫做短巨大蛋白(dystrophin)的蛋白质。由于DMD患者基因突变,无法产生足够的短巨大蛋白,导致肌肉日益衰退。依特立生通过修复基因缺陷,使肌肉细胞能够产生正常的短巨大蛋白,从而延缓DMD的进展。
  依特立生的用法和用量是根据医生的处方指导进行的。它以注射剂的形式给予患者,每周一次,每次剂量为30mg/kg。注射通常进行股四头肌中的一块肌肉,注射前需要进行适当的准备,如皮肤消毒和注射位点的选择。注射完成后,患者需要在医生的监督下观察一段时间,以确保没有发生不良反应。
依特立生  依特立生的临床试验显示,与安慰剂相比,使用依特立生的患者的活动能力和肌肉功能有所改善。然而,该药物并不能治愈DMD,它主要是用于减缓疾病的进行和症状的恶化。患者需要继续进行物理治疗和康复训练,以提高肌肉力量和运动能力。此外,与任何药物一样,依特立生也可能出现一些副作用,如注射部位疼痛、发热和头痛。如果出现严重的过敏反应或其他不适症状,患者应及时向医生报告。
  依特立生的批准是DMD患者以及他们的家人和医生们的福音。以往,DMD患者几乎没有任何有效的治疗选择,他们只能面对肌肉的逐渐丧失和残酷的现实。依特立生的出现给DMD患者带来了希望,为他们提供了一种延缓疾病发展的方法。虽然这只是一个开始,但它为未来的研究和发展铺平了道路。我们有理由相信,在科学家和医生的努力下,会有更多新型药物的出现,为DMD患者带来更好的生活质量。
  不过,我们也需要保持合理的期望。依特立生的治疗效果并不是每个患者都相同,这取决于每个人的基因突变和病情严重程度。因此,在使用依特立生之前,患者需要进行全面的基因检测和评估,以确定该药物是否适合他们的使用。
  总的来说,依特立生的批准为DMD患者带来了希望和喜讯。随着更多的研究和临床试验,我们可以期待更多的新药出现,为DMD患者提供更多的选择和治疗机会。当然,这些进展离不开科学家、医生和患者们的共同努力,他们共同为实现治愈DMD的目标而努力。只有通过持续的合作和研究,我们才能为DMD患者带来更好的未来。