依特立生
生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc
功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量：用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药
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在制药公司眼中，依特立生的价格似乎是合理的。首先，依特立生是通过复杂的基因技术研发的，这需要大量的资金和时间。其次，依特立生是一种孤儿药物，用于治疗罕见病，针对的患者数量较小，无法达到大规模生产带来的成本节约。此外，制药公司指出，他们需要通过高价格回收投入，从而为未来的创新研究提供资金。
然而，许多患者和医疗专家对依特立生的定价产生了质疑。他们认为，即使是针对一种罕见病的治疗，也不应该以如此高的价格限制患者的获得。他们指出，通过定价高昂的孤儿药物，制药公司可能会剥夺患者获得应有的医疗保健的权利。此外，高价限制了医疗保险公司在保险范围内支付这种药物的能力，使患者难以负担。对于这个问题，一些人呼吁更严格的定价监管措施。他们认为，鉴于大型制药公司已经从创新药物的发现和开发中获得了巨额利润，他们应该有责任以合理的价格提供对于患者生命至关重要的药物。他们主张通过政府政策或国际组织的干预，限制药物定价，确保患者获得合理的医疗保健。
然而，也有人认为，过度的价格干预可能会损害创新的动力。他们认为，为了鼓励制药公司投入大量的资金和资源用于创新药物的研发，他们应该被允许以适当的价格销售这些药物。否则，制药公司可能会失去对于研发新药物的动力，并导致医药行业的发展停滞。
总的来说，依特立生作为杜氏肌营养不良症的首个治疗药物，对于患者来说是一个重要的突破。然而，其高昂的价格引发了对医药行业定价策略的质疑，需要找到一个平衡点，既能激励创新，又能保证患者获得合理的医疗保健。这需要政府、制药公司和医疗专家共同努力，以推动药物定价的合理化。
