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依特立生治疗什么病的

发布时间:2023-10-05 14:12:40 阅读:1547 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  依特立生是一种外源性核酸修饰物,通过修饰患者体内的基因表达过程,帮助患者生产出正常的肌酸激酶(dystrophin)蛋白。肌酸激酶蛋白在人体中扮演着重要的角色,它能够帮助肌肉细胞维持结构和功能,使得肌肉可以正常收缩和运动。由于DMD患者在其基因中存在缺陷,无法产生正常的肌酸激酶蛋白,导致肌肉的明显退化和肌无力症状的出现。
  依特立生通过增加患者体内的肌酸激酶蛋白水平,有助于减缓疾病的进展,并改善患者的生活质量。临床试验显示,依特立生治疗的DMD患者在踏步和上楼等日常活动中表现出更好的肌力和功能。尽管依特立生不能完全治愈DMD,但它在减缓疾病进展方面具有显著的疗效,为患者的长期管理提供了新的希望。
依特立生  虽然依特立生在治疗DMD方面带来了一线生机,但它也面临着一些限制和不足。首先,治疗效果在不同患者间存在着差异。正如所有药物一样,依特立生可能对某些患者有效,但对其他患者却不起作用。此外,依特立生需要长期持续的治疗,每周注射一次,给患者和他们的家人带来了一定的负担。
  针对依特立生的疗效和安全性,FDA批准其上市是基于临床试验数据和实际应用情况的综合评估。然而,有关依特立生的长期效果以及其对其他相关疾病的治疗效果仍需进一步研究和观察。
  总的来说,依特立生作为首个FDA批准的治疗DMD的新药,为患者提供了一种新的治疗选择,为其改善生活质量带来了希望。然而,我们仍需不断努力,进一步研究和探索更多的治疗方法和药物,力争为患者提供更好的治疗效果。同时,加强对DMD的早期筛查和预防措施,有助于减少该疾病的发病率,并提供更早的干预和治疗。