依特立生通过增加患者体内的肌酸激酶蛋白水平,有助于减缓疾病的进展,并改善患者的生活质量。临床试验显示,依特立生治疗的DMD患者在踏步和上楼等日常活动中表现出更好的肌力和功能。尽管依特立生不能完全治愈DMD,但它在减缓疾病进展方面具有显著的疗效,为患者的长期管理提供了新的希望。
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针对依特立生的疗效和安全性,FDA批准其上市是基于临床试验数据和实际应用情况的综合评估。然而,有关依特立生的长期效果以及其对其他相关疾病的治疗效果仍需进一步研究和观察。
总的来说,依特立生作为首个FDA批准的治疗DMD的新药,为患者提供了一种新的治疗选择,为其改善生活质量带来了希望。然而,我们仍需不断努力,进一步研究和探索更多的治疗方法和药物,力争为患者提供更好的治疗效果。同时,加强对DMD的早期筛查和预防措施,有助于减少该疾病的发病率,并提供更早的干预和治疗。