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依特立生的作用与功效

发布时间:2023-10-05 14:21:07 阅读:1216 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  首先,依特立生的主要目标是修复或增强受到DMD基因突变影响的瘦肌纤维蛋白基因(DMD基因)的表达。DMD基因编码的蛋白质叫做规则肌肥大蛋白(dystrophin),它在肌肉细胞中起到支撑和保护作用。然而,DMD基因突变会导致规则肌肥大蛋白的正常表达受到阻碍,进而导致肌肉的退化和破坏。依特立生通过引导受损细胞中的一种叫做外显子跳跃的机制,促使DMD基因的部分外显子得以被启用,从而产生可用于恢复规则肌肥大蛋白表达的转录本。这种治疗策略被称为外显子跳跃疗法(exon skipping therapy)。依特立生的独特之处在于针对DMD基因中外显子51的跳跃,该外显子占DMD基因总长度的约13%。通过恢复规则肌肥大蛋白的表达,依特立生可以减缓DMD病情,改善患者的肌肉功能。
  依特立生的作用具有以下几个方面的功效。首先,它可以显著延缓DMD患者病情的进展。研究表明,依特立生治疗的患者与未接受治疗的患者相比,行走距离和肌肉力量的丧失速度明显降低,使得患者能够保留更长时间的行走能力。这一效果对于DMD患者来说无疑是巨大的突破,让他们能够维持更高质量的生活。
依特立生  其次,依特立生可以减少DMD患者和其家庭的心理负担。DMD是一种进行性疾病,严重影响患者的生活质量。疾病的进展常常使患者逐渐失去自理能力,不得不倚赖他人的照顾。然而,依特立生的治疗可以改善患者的肌肉功能,延缓疾病进展,从而减轻患者和家庭的负担,为他们带来希望和宽慰。
  另外,依特立生的疗效还可以促进社会融入和个人发展。DMD患者由于肌肉退化,他们在行动上受限,导致他们很难加入到正常的社会生活中。然而,依特立生的治疗可以帮助DMD患者保持更长时间的行走能力,让他们能够参与更多的活动,增加社交互动的机会。这对于提高他们的自尊心和生活满意度至关重要。同时,延缓疾病进展也延缓了肌肉力量和功能的丧失,为患者提供了更多发展潜能的机会。
  总之,依特立生作为首个针对杜氏肌营养不良症的新药,通过外显子跳跃疗法恢复规则肌肥大蛋白的表达,在减缓疾病进展、减轻心理负担以及促进社会融入和个人发展等方面发挥着重要的作用和功效。随着不断的研究和临床试验,我们相信依特立生在帮助DMD患者获得更好的生活质量和发展前景方面仍然具有巨大的潜力。
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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