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依特立生进医保

发布时间:2023-10-08 15:21:18 阅读:1121 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男性患者。这一疾病在身体发育过程中引起肌肉的退化和衰弱,最终导致丧失运动能力和生活自理能力。长期以来,科学家们一直在寻找新药来治疗这种无法治愈的疾病。近日,依特立生(eteplirsen)成为首个获得美国食品药品管理局(FDA)批准的治疗杜氏肌营养不良症的药物。
  杜氏肌营养不良症是由一个基因缺陷引起的,这个缺陷使得受损的肌肉无法产生足够的供能蛋白——肌肉营养素,导致肌肉退化和衰败。因为杜氏肌营养不良症的症状通常在童年初期就开始出现,所以治疗这一疾病十分困难。然而,依特立生的出现为DMD患者带来了希望。
依特立生  依特立生是一种新型的治疗药物,它被归类为外显子跳跃(exon skipping)疗法之一。该疗法的核心是通过干预特定基因序列来修复受损的基因,从而让肌肉能够产生足够的肌肉营养素。具体来说,依特立生被设计用于跳过基因DMD氨基酸位置51上的外显子,这一外显子通常会导致肌肉蛋白的产生终止。通过跳过这个外显子,依特立生改变了基因的表达方式,让基因产生出稳定、完整的肌肉蛋白,从而缓解了DMD患者肌肉退化的症状。
  依特立生的研发历程是一个漫长而艰辛的过程。临床试验一开始就遇到了很多困难和挑战,但是研究人员没有放弃,持续进行了多年的努力。最终,在观察了多个临床试验的数据之后,FDA批准了这一新药的上市。这是一个重大突破,为杜氏肌营养不良症患者打开了新的治疗大门。
  然而,依特立生的上市仍然面临一些挑战。首先,该药的定价问题备受争议。依特立生的治疗价格高昂,可能使得许多患者无法承担。此外,该药的疗效并不是完全确切,可能会在不同患者中有所差异。因此,科学家们和医学界需要进一步研究和观察,以确保依特立生的安全性和有效性。
  尽管如此,依特立生的诞生仍然是一个值得庆祝的里程碑。它为DMD患者和他们的家人带来了新的希望,也为其他类似病症的研究和治疗提供了新的思路。依特立生的上市不仅是科学研究的成果,更代表了人类医学进步的潜力和希望。相信随着科学技术的不断进步,我们将有更多的新药和新疗法问世,为疾病患者带来新的曙光。