佩米替尼
生产厂家：老挝大熊制药有限公司
功能主治：国内新型胆管癌靶向药，疾病控制率高
用法用量：用法用量 建议剂量为连续1天每天口服13.5mg，连续14天，然后在21天周期内停药7天。 继续治疗直至疾病进展或发生不可接受的毒性。 吞咽整个片剂，带或不带食物。
查看详情
一、培美替尼的临床试验
培美替尼的临床试验主要关注两种癌症，即晚期胆管癌和非大细胞肺癌中融合FGFR基因的患者。在一个针对晚期胆管癌的2期试验中，研究人员招募了107名有FGFR2融合突变的患者，并将他们随机分为两组，一组接受培美替尼治疗，另一组接受铂类化疗。结果显示，培美替尼组的总体生存期延长了10.9个月，而且该药物的耐受性也较好（1）。在一个针对非大细胞肺癌的2期试验中，研究人员招募了107名有FGFR融合或错义突变的患者，并将他们随机分为两组，一组接受培美替尼治疗，另一组接受克唑替尼或铂类化疗。结果显示，培美替尼组的总体响应率为38%，对照组为3%（2）。
二、培美替尼的现实应用
目前，培美替尼已经获得了晚期胆管癌和非大细胞肺癌中融合FGFR基因的患者的批准。根据FDA的批准文件，培美替尼也在获得了速易特诊断（Fast Track designation）和孤儿药（orphan drug）的称号（3）。加上其良好的药物耐受性，培美替尼在肿瘤治疗中得以广泛运用。
然而，在现实应用中，培美替尼也面临着一些问题。首先，该药物的成本过高，这使得很多不能承担高昂治疗费用的患者无法享受到其优异的疗效。其次，培美替尼的治疗可持续时间较短，通常只能延长数个月的总体生存期。这使得该药物在癌症治疗中的应用比较局限，也不适用于所有患者。
三、小结
培美替尼是一种高选择性的抗癌药物，其在治疗晚期胆管癌和非大细胞肺癌中融合FGFR基因的患者方面表现出了很好的疗效。临床试验证明，该药物可以显著延长患者的总体生存期，并且药物耐受性也比较良好。但考虑到其治疗费用较高，以及治疗持续时间较短，需要医护工作者在实际应用中权衡各种因素，为患者做出最适宜的治疗方案。
参考资料：
1. Abou-Alfa, et al. “Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study.” Lancet Oncol 2020;21:671-84.
2. Szmulewitz, et al. “Efficacy and safety of pembrolizumab in combination with pemigatinib in patients with previously treated advanced/metastatic urothelial carcinoma and FGFR alteration.” Clin Cancer Res 2020;26:72-80.
3. US FDA. “Pemigatinib approved for locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with IDH1 mutation.” https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/pemigatinib-approved-locally-advanced-or-metastatic-cholangiocarcinoma-idh1-mutation. Accessed 28 May 2021.
