Isturisa: 帮助治疗库欣综合症的革命性新药
库欣综合症,是一种罕见的内分泌疾病,患者体内分泌的肾上腺皮质激素超过正常范围,导致一系列症状,如体重增加、高血压、抑郁等,给患者生活带来巨大困扰。近日,欧美药监机构分别批准了一种名为
Isturisa(osilodrostat)的新药,它能有效减少患者分泌的肾上腺皮质激素,带来显著的临床效果。
Isturisa的作用机理
Isturisa是一种选择性抑制肾上腺皮质激素合成的药物,它能抑制肾上腺中的酮醇酶11β-HSD1,从而使得糖皮质激素的生产降低。目前,Isturisa已获得欧洲及美国药监机构的批准,能用于治疗对常规治疗无效或不能耐受的成人库欣综合症患者。
Isturisa的药效
Isturisa的药效得到了两项III期研究的支持。其中一项研究纳入了137名成年患者,分为Isturisa组(n=71)和安慰剂组(n=66),治疗48周。研究结果显示,Isturisa组的有效率达到了86%(p<0.001),即患者的24小时尿皮质醇水平降低到了两倍以上;而在安慰剂组,有效率只有29%。
Isturisa的不良反应
Isturisa的不良反应主要包括恶心、头晕、户外活动不适、胃肠道问题和水肿。在研究期间,有大约77%的患者经历了不良反应,其中大部分属于轻度或中度。但在Isturisa组和安慰剂组之间并没有明显的差异。
总体而言,Isturisa是一种更为安全和有效的治疗库欣综合症的选择。作为一种新型的口服药物,它可以更便于患者的日常管理,减少他们的痛苦和不便。未来,随着Isturisa在临床实践中的广泛应用,我们相信它一定会让更多的患者受益。