美国Retrophin制药公司,现已更名为Travere
Therapeutics,是一家专注于罕见病创新疗法的纳斯达克上市企业。该公司成立于2011年,总部位于圣地亚哥。Travere
Therapeutics正在推进肾脏、肝脏和代谢领域罕见疾病的候选治疗方案,并且公司股票将以新股票代码TVTX进行交易。 在研发方面,Retrophin/Travere
Therapeutics致力于严重疾病、灾难性疾病以及罕见疾病的治疗疗法的开发、收购和商业化。其研发管线中包括多种处于不同临床开发阶段的药物,如用于治疗经典同型半胱氨酸尿(HCU)的OT-58,这是一种新型的酶替代疗法,已获得美国食品和药物管理局(FDA)的罕见小儿病认证和快速通道认证,以及在美国和欧洲的孤儿药物称号。 此外,Retrophin还致力于开发其他药物,如Syntocinon Nasal
Spray,这是一种鼻喷雾剂,旨在帮助产后乳汁分泌,并可能用于治疗精神分裂症和自闭症。同时,公司还在开发RE-034和re-024等药物,分别用于治疗婴儿痉挛症、肾病综合症和泛酸盐神经退行性病变等疾病。
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