依特立生（eteplirsen）是一种罕见病药，用于治疗一种遗传病——杜氏肌萎缩症（DMD）。杜氏肌萎缩症是一种基因突变引起的遗传病，患者的肌肉会逐渐退化，最终导致死亡。依特立生是目前唯一通过FDA审批的用于治疗DMD的药物。　　然而，依特立生作为一种罕见药物，价格自然是显得“不亲民”。据悉，依特立生疗程费用约为470万美元，也就是大约人民币3100万元。　　对于这个高昂的价格，不少患者和家庭感到难以承受。但据了解，美国一些医疗保险公司和政府医疗救助计划已经开始提供覆盖依特立生疗程费用的政策，以帮助更多患者获得治疗。　　对于想要购买依特立生的国人来说，面临的困境更大。依特立生还没有在中国境内上市，需要通过一些中介机构或者前往美国购买。同时，因为涉及到诸多因素，导致购买的费用更加高昂。　　不过，正是这种价格的高昂，才促使更多企业和机构关注罕见病领域的研发和创新。相比其他药物领域，罕见病医药研究的难度和风险更大，市场规模也相对较小，这就要求企业能够在创新和效益之间找到平衡。　　目前，全球罕见病患者达到3亿以上，随着人均寿命的延长和诊断技术的提升，罕见病患者人数还将继续增加。因此，尽管依特立生的疗程费用十分昂贵，但其研究和创新对于罕见病医药领域的发展和推广有着积极的意义和影响。　　总之，依特立生治疗DMD的效果十分显著，是一种有潜力改善患者生活质量和延长寿命的药物。尽管价格昂贵，但随着市场的逐渐规模化和研究力度的加大，疗程费用可能会逐渐降低，为更多患者提供从疾病中解脱的希望。

　　肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)是一种常见的遗传性疾病，是由于一种名为dystrophin的蛋白质缺失导致的。没有足够的dystrophin，肌肉细胞会死亡和退化，并最终导致肌肉的衰退和无法移动。近年来，针对DMD的新型药物依特立生(eteplirsen)获得了FDA的批准。那么这种药物是不是靶向药，它又是如何工作的？　　首先，什么是靶向药？简单来说，靶向药是一种可靠地干预某种疾病特定分子或细胞信号的药物。与传统的化学疗法或其他非靶向疗法相比，靶向药可以更准确地击败细胞特定的死亡信号（如在癌症中）或增加某种丢失的分子（如在DMD中）。　　在这里，我们来探究一下依特立生这一新颖的DMD治疗药物是否属于靶向药。首先，从药物的作用机理上说，依特立生并不像一般意义上的靶向药。它对dystrophin基因发挥作用的方法和方式更像是一种修复或替换的方法。事实上，依特立生是一种寡核苷酸药物，在人工设计的短RNA上埋入了一个小片段，在此之后，RNA与dystrophin基因的mRNA上有专门的结合点，使得依特立生药物可以扼制一种本来不应该出现的抑制机制。据科学家的解释，这个抑制机制被称为外显子跳跃，缺失的外显子也正是dystrophin基因关键的部分。　　因此，依特立生并不能像一般意义上的靶向药物那样选择性地作用于dystrophin蛋白本身或过程中的特定小分子。即便如此，依特立生对于DMD的治疗仍然是相当重要的。以前，DMD是一个难以治愈的疾病，但现在依特立生承诺可以显著地提高儿童的生命质量。　　具体来看，依特立生被注射到患者静脉内，它会针对某些DMD患病青年人的特定基因变异，增加dystrophin基因的含量。相对于传统的疗法（例如推拿或物理治疗）或基因治疗，研究表明，依特立生确实能改善DMD患者的运动能力和生活质量。但是，由于药物干预的方式具有不可控性和不确定性，以及成本问题，这种药物仍需要进一步的研究和试验，才能更好地发挥作用。　　综上，尽管依特立生并非一种典型的靶向药，但它的出现仍为治愈DMD患者提供了新的选择。在未来，科学家和医生需要更有效地利用现有的分子和蛋白质信息，寻找新的治疗策略和为未来的“靶向药物”奠定基础。