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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症和禁忌症是什么

提问时间：2024-10-05 08:11:11 浏览：1235

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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症和禁忌症是什么

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李娟药师

问药网药师

2024-10-05 08:22:45

问答分析：
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症和禁忌症是什么,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的禁忌主要包括对药物成分过敏的患者禁用，以及DMD基因第8外显子和/或第9外显子有任何缺失的患者禁用。
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性。这种疾病会导致肌肉逐渐退化和功能丧失，患者常常在儿童时期就出现运动功能障碍，并最终影响到呼吸和心脏功能。近年来，科学家们通过基因治疗研究取得了一些进展，其中包括Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl），一种新型的治疗手段，专门针对DMD患者。
Elevidys的适应症和禁忌症如下：
1. 适应症
Elevidys主要适用于年龄在2岁及以上，且患有DMD的男性患者。该治疗方法通过向患者的肌肉注射一种特定的基因修复病毒载体，旨在修复或替代患者身体中缺失或异常的基因，从而延缓肌肉退化的进程，提高患者的生活质量。
2. 禁忌症
尽管Elevidys是一种潜在的重要治疗手段，但并非所有DMD患者都适合接受此种基因治疗。禁忌症主要包括以下几个方面：
3. 严重的免疫系统问题：例如患有严重的免疫缺陷或自身免疫性疾病的患者可能不适合接受Elevidys治疗，因为这可能会增加治疗过程中的风险。
4. 过敏反应：对Elevidys中使用的任何成分或者治疗过程中可能使用的药物过敏的患者应当避免接受此种基因治疗。
总体而言，Elevidys作为一种新兴的基因治疗手段，为DMD患者提供了一种新的治疗选择。在决定是否进行Elevidys治疗时，医生需要综合考虑患者的具体情况，并评估其适应症和禁忌症，以确保治疗的安全性和有效性。随着科学技术的进步，相信基因治疗将为罕见疾病的治疗开辟更多可能。

Elevidys 生产厂家：美国Sarepta Therapeutics 功能主治：治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者用法用量：　　【推荐剂量和用法】　　Elevidys仅用于单剂量静脉输注。　　推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

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陈志明 | 问药网药师

2024-10-05 09:35:27
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李娟 | 问药网药师

2024-10-05 08:22:45
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张胜泉 | 问药网药师

2024-10-03 16:51:37
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问药网 | 问药网官方药师

2024-09-26 10:36:07
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内多少钱
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内多少钱,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，随着科技和医疗技术的进步，对于罕见疾病的治疗也有了新的突破。其中，杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症，DMD）一直是医学界关注的重点之一。Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）作为一种新型的基因治疗药物，引起了广泛的关注。本文将探讨Elevidys在国内的价格情况及其对于DMD患者的意义。在了解Elevidys在国内的价格之前，我们需要先了解这种治疗药物的背景和作用机制。Elevidys是一种基因治疗药物，针对DMD患者特定的基因缺陷进行治疗。它通过向患者体内输送修复基因来恢复肌肉中的缺陷蛋白质的产生，从而延缓病情的进展和改善患者的生活质量。 1. Elevidys的基因治疗机制 Elevidys的核心技术是基因治疗，它通过将修复基因导入患者的体内，帮助恢复肌肉中缺失的重要蛋白质。这种治疗方法的独特性在于针对特定基因缺陷进行精准治疗，为DMD患者带来了新的希望。 2. Elevidys的临床疗效与安全性经过临床试验，Elevidys显示出显著的疗效和良好的安全性。患者在接受治疗后，通常能够看到肌肉功能的改善和生活质量的提升。这些结果使得Elevidys成为DMD患者及其家庭渴望获取的新选择。 3. Elevidys在国内的价格关于Elevidys在国内的价格，目前尚未有公开的官方定价信息。基因治疗药物通常因为其高昂的研发和生产成本而价格昂贵。患者和家庭在考虑使用Elevidys作为治疗选择时，需要充分了解其经济成本及可能的保险覆盖情况。 4. Elevidys的未来展望随着基因治疗技术的不断进步和成本的逐步降低，Elevidys有望在未来为更多的DMD患者提供治疗选择。同时，相关的研究和临床试验将继续推动其在医疗市场中的发展，为罕见疾病患者带来更多希望和机会。总的来说，Elevidys作为一种新型的基因治疗药物，为DMD患者带来了治疗上的新突破。尽管其价格可能较高，但其独特的治疗机制和良好的临床效果使其成为医学界和患者关注的焦点。随着技术和经济条件的改善，我们有理由期待Elevidys在未来能够为更多患者带来福音。

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2024-09-17 15:24:48

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2024-10-03
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2024-10-02
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2024-09-27
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2024-09-18

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