Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作用是什么
提问时间：2024-10-22 12:16:57
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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作用是什么
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陈志明药师
问药网药师
2024-10-22 12:25:42
问答分析：
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作用是什么,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。
近年来，随着基因治疗技术的发展，针对一些罕见遗传病的治疗也迎来了新的突破。Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）作为一种针对杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，备受关注。那么，Elevidys究竟是如何发挥作用的呢？
1. 基因治疗技术的先进应用
Elevidys利用先进的基因治疗技术，旨在治疗杜氏肌营养不良症，这是一种由于DMD基因突变导致的肌肉退化性疾病。传统药物难以根治这类疾病，因此基因治疗成为了一种新的希望。
2. 修复和替代受损基因
Elevidys的作用机制主要通过修复和替代患者体内受损的DMD基因。该药物通过递送健康的DMD基因，帮助患者恢复肌肉功能，减缓疾病进展。这种方法与传统药物不同，不仅仅是通过缓解症状来改善患者的生活质量，更是直接修复患者遗传物质的异常。
3. 临床试验的重要性和成果
Elevidys经过严格的临床试验，展示出显著的治疗潜力。通过大规模的试验数据，研究人员能够评估其在不同患者群体中的疗效和安全性。这些试验不仅验证了药物的有效性，也为其未来的临床应用提供了重要的支持和依据。
4. 未来的发展与挑战
尽管Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症方面取得了重要进展，但基因治疗领域仍面临着许多挑战。包括如何进一步提高治疗效果、降低成本以及确保治疗的长期安全性等方面的问题。未来，随着技术的不断进步和研究的深入，相信基因治疗将会在越来越多的罕见遗传病治疗中发挥重要作用。
综上所述，Elevidys作为一种基因治疗药物，为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。通过修复患者体内的受损基因，它不仅仅是在治疗症状上做文章，更是在基因层面上对疾病进行干预，为患者提供了一条新的生存之路。随着科学技术的不断进步，相信Elevidys的应用前景将会更加广阔。
Elevidys
生产厂家：美国Sarepta Therapeutics
功能主治：治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
用法用量： 【推荐剂量和用法】 Elevidys仅用于单剂量静脉输注。 推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。
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陈志明 | 问药网药师
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陈志明 | 问药网药师
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2024-10-05 08:22:45
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张胜泉 | 问药网药师
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问药网 | 问药网官方药师
2024-09-26 10:36:07
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1个回答莫博替尼(Mobocertinib)国内有没有上市,莫博替尼(Mobocertinib)在美国首次获得FDA的加速批准是在2021年9月15日。目前在中国已经上市，于2023年01月10日获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准。莫博替尼（Mobocertinib）是一种用于治疗肺癌的新型药物。它作为一种酪氨酸激酶抑制剂，可以针对特定的突变基因靶点，抑制肿瘤生长和扩散。在国际上，莫博替尼已经获得了一定的研究和临床应用，那么在国内是否已经上市呢？本文将对莫博替尼在国内的上市情况进行简述。 1. 莫博替尼简介 莫博替尼是一种针对非小细胞肺癌（NSCLC）中的表皮生长因子受体（EGFR）2号突变的新型口服药物。它通过阻断EGFR信号通路的激活，抑制肿瘤细胞的生长和增殖，从而对肺癌起到治疗作用。 2. 莫博替尼的研究进展 莫博替尼在国际上的研究进展已经引起了广泛的关注。临床试验显示，对于EGFR 2号突变的NSCLC患者，使用莫博替尼能够显著提高治疗效果，并且相对于传统的治疗方法，其不良反应相对较低。这为莫博替尼在临床上的应用提供了坚实的科学依据。 3. 莫博替尼在国内的上市情况 据目前了解，莫博替尼在国内尚未获得上市批准。虽然莫博替尼在国际上展现出了良好的治疗效果，但在国内要进入市场需要经过严格的审批程序。这一程序包括临床试验数据的上报和评估，以及药物质量和安全性的审查等环节。因此，目前尚未有莫博替尼可供国内肺癌患者使用。 4. 期待莫博替尼早日上市 尽管莫博替尼在国内尚未上市，但由于其在国际上的研究进展和临床应用取得了较好的效果，相信其未来有望进入国内市场。对于肺癌患者而言，莫博替尼的上市将提供一种更安全、有效的治疗选择，有望改善患者的生存质量。 综上所述，目前莫博替尼在国内尚未正式上市。但随着该药物在国际上的研究成果逐渐丰富，相信不久的将来，它将获得国内的上市批准，并为肺癌患者提供更好的治疗方案。我们期待莫博替尼早日在国内市场上取得重要突破，为患者带来福音。 -
度他雄胺的性状是什么样的
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药师
1个回答度他雄胺的性状是什么样的,度他雄胺(Dutasteride)剂型：胶囊剂；为白色结晶固体。度他雄胺（Dutasteride）是一种常用于治疗前列腺增生的药物，它在降低前列腺癌发病率方面也有着显著的效果。下文将对度他雄胺的性状及其作用进行深入探讨。 首先，让我们来了解一下度他雄胺的性状。 1. 化学结构 度他雄胺是一种5α-还原酶抑制剂，其化学结构为（5α, 17β）-N-{2，5-二甲基-4-氧代-3-吡啶基}-3-氧代-4-氢基-4-环戊基甲基苯基丙烯酰胺。 2. 物理性质 度他雄胺是一种白色结晶固体，在常温下呈现出稳定的性质。其溶解度较低，一般溶于有机溶剂中，而在水中的溶解度较小。 3. 药理作用 度他雄胺通过抑制5α-还原酶，阻断了睾酮向二氢睾酮的转化，从而减少了二氢睾酮对前列腺的刺激作用。这一作用有助于缓解前列腺增生的症状，并减少前列腺癌的发病率。 4. 副作用与注意事项 尽管度他雄胺在治疗前列腺相关疾病方面效果显著，但也存在一些副作用，如性功能障碍、乳房增生等。在使用度他雄胺时，患者应该密切关注自身的反应，并在医生指导下进行合理使用。 总的来说，度他雄胺是一种有效的治疗前列腺增生及降低前列腺癌发病率的药物，但在使用过程中需要慎重考虑其副作用及注意事项。 -
利他能(methylphenidate)的价格是多少
黄斌
药师
1个回答利他能(methylphenidate)的价格是多少,利他能(methylphenidate)为瑞士诺华制药公司生产，代购价格是359元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。利他能（methylphenidate）是一种常见的治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）的药物。它通过调节大脑中的化学物质，帮助改善注意力和控制多动的症状。那么，利他能的价格又是多少呢？让我们来了解一下。 利他能的价格取决于多种因素，包括地理位置、药物的品牌和剂量等。以下将详细介绍利他能的价格情况。 1. 不同品牌和剂型的价格差异 利他能以不同的品牌和剂型存在，例如普通的通用型和一些品牌特有的剂型。一般来说，通用型利他能的价格相对较低，因为它们没有额外的品牌费用。而某些品牌的利他能可能会更昂贵，因为它们可能提供了更多的选择或特殊的释放机制。 2. 市场竞争对价格的影响 市场上有多家制药公司生产利他能，这种竞争有时会导致价格的波动。在某些地区，由于市场竞争激烈，利他能的价格可能较为合理；而在其他地方，由于供应不足或独占地位，价格可能会上涨。 3. 处方和非处方药的价格差异 利他能通常是一种处方药，这意味着患者需要从医生那里获得处方才能购买。处方药的价格可能会受到医疗保险覆盖程度的影响，因为有些医保可能会覆盖部分或全部的药物费用。相比之下，非处方药的价格可能会更高，因为患者需要自费购买，通常没有医保的资助。 4. 利他能在不同地区的价格变动 利他能的价格还可能因所处地区而有所不同。在一些地区，政府可能通过价格管制或补贴措施来控制药物价格，从而使其更加可及。而在其他地区，尤其是在发展中国家，利他能的价格可能会相对较高，这取决于药物的供应链和进口关税等因素。 总体来说，利他能的价格是一个多方面因素共同作用的结果。患者在选择和购买利他能时，除了考虑价格因素外，还应该咨询医生，了解最适合自己病情和经济能力的药物选项。 因此，如果您或您的家人正考虑使用利他能治疗ADHD，建议在购买前进行充分的调查和比较，以确保能够获得最合适的药物和最具竞争力的价格。 -
Monjuvi价格是多少钱
张胜泉
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1个回答Monjuvi价格是多少钱,Monjuvi(Tafasitamab)为瑞士诺华制药生产，代购价格是5000至20000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Monjuvi（Tafasitamab）是一种治疗难治性大B细胞淋巴瘤的药物，但其价格一直备受关注。随着医疗技术的不断发展和药物研发的成本增加，Monjuvi的价格成为患者和医疗机构关注的焦点之一。本文将对Monjuvi的价格进行详细解析。 Monjuvi价格解析 1. Monjuvi的定价因素 Monjuvi的价格受到多种因素的影响。首先，药物的研发成本是影响价格的重要因素之一。研发一种新药物需要投入大量的资金和人力，并且需要经过严格的临床试验以确保其安全性和有效性。这些研发成本往往会在药物上市后通过定价来收回。 2. 市场竞争和需求 市场竞争和需求也会对Monjuvi的价格产生影响。如果市场上存在其他类似药物或替代品，厂商可能会根据竞争情况来调整价格。此外，患者对于治疗难治性大B细胞淋巴瘤的需求也会影响价格，需求旺盛时价格可能会上涨。 3. 医保政策和药品准入 医保政策和药品准入标准也会对Monjuvi的价格产生影响。一些国家或地区可能会将Monjuvi纳入医保报销范围，从而降低患者的负担；而另一些国家或地区可能会对药品的准入设置更高的门槛，导致价格较高。 4. 患者负担和社会效益 最后，厂商通常会考虑患者的经济承受能力以及药物对社会的整体效益。如果药物价格过高，将会增加患者的经济负担，影响患者的治疗选择和生活质量。因此，厂商在定价时通常会权衡患者负担和社会效益。 综上所述，Monjuvi的价格受到多种因素的影响，包括研发成本、市场竞争、医保政策以及患者负担等。在制定价格时，厂商需要综合考虑这些因素，以确保药物的可及性和可持续性。同时，政府和医疗机构也应该采取措施，促进药物的合理定价，保障患者的利益和医疗服务的公平性。 -
特考韦瑞出现副作用如何处理
陈志明
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1个回答特考韦瑞出现副作用如何处理,特考韦瑞(tecovirimat)用于治疗天花、猴痘、牛痘等，副作用包括胃肠不适、全身症状、肌肉骨骼症状、神经系统症状、精神症状、呼吸和胸腔症状以及皮肤症状等。患者应遵循医生指导，注意观察不良反应，出现不适及时就医。特考韦瑞(tecovirimat)是一种抗病毒药物，对天花病毒、猴痘病毒、牛痘病毒等均有较强活性。其机制是抑制病毒包膜蛋白的活性，阻止病毒在宿主中的传播。特考韦瑞已被用于治疗天花、猴痘、牛痘等病，表现出良好的疗效和安全性。随着特考韦瑞（Tecovirimat）在人类天花病的治疗中的广泛使用，副作用管理成为治疗过程中的一个重要方面。本文将探讨特考韦瑞可能出现的副作用，并提供相应的处理建议，以确保患者在接受治疗时获得最佳的效果和舒适度。 1. 特考韦瑞副作用简介 特考韦瑞是一种用于治疗天花病毒感染的药物，但在使用过程中可能出现一些副作用。常见的副作用包括头痛、恶心、腹泻、疲劳等。虽然大多数副作用通常是轻度且暂时的，但对于某些患者来说，可能会影响他们的生活质量和治疗依从性。 2. 如何处理头痛和不适感 头痛是特考韦瑞治疗过程中常见的副作用之一。如果患者出现头痛或其他不适感，可以考虑服用非处方止痛药，如布洛芬或扑热息痛。同时，确保充足的休息和饮水也有助于缓解不适感。 3. 缓解恶心和腹泻的方法 恶心和腹泻是另外两种可能出现的特考韦瑞副作用。为了缓解这些症状，患者可以选择食用清淡易消化的食物，避免油腻和刺激性食物。此外，多喝水有助于防止脱水，并可以帮助减轻腹泻。 4. 如何应对疲劳和身体不适 特考韦瑞治疗期间可能会引发疲劳感和身体不适。在这种情况下，患者应充分休息，避免剧烈运动和过度劳累。适当的轻度运动，如散步或瑜伽，有助于提高身体的舒适度和抵抗力。 在使用特考韦瑞治疗天花病毒感染时，患者和医生应密切合作，监测患者的症状并及时调整治疗方案。如果副作用严重或持续时间较长，患者应及时就医寻求专业帮助。通过有效地管理副作用，可以最大程度地提高治疗的效果，同时减轻患者的不适感，帮助他们更好地应对疾病挑战。 -
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)最低多少钱
陈志明
药师
1个回答鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)最低多少钱,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)的代购价格是176162元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。鲁马卡托依伐卡托是一种用于治疗囊性纤维化的药物组合，常简称为LUM/IVA。这种药物组合已经在许多国家得到批准，并且被证明对某些囊性纤维化患者具有显著的益处。其价格对于许多患者来说可能是一个关键的考虑因素。在本文中，我们将对鲁马卡托依伐卡托的最低价格进行调查。 1. 市场价格调查 市场价格对于患者来说是一个重要的指标。通过对不同渠道和地区的调查，我们可以了解到鲁马卡托依伐卡托在不同地方的价格差异。一般来说，在一些发达国家，如美国和欧洲国家，药物价格较高，而在一些发展中国家，价格可能会更低。 2. 制造商优惠计划 一些制药公司为了帮助患者支付高昂的药物费用，提供了各种优惠计划和减价方案。这些计划可能包括直接的现金折扣、优惠券、或者是与医保公司的合作，使患者能够以更低的价格获得药物。 3. 医保覆盖情况 鲁马卡托依伐卡托的价格可能会受到医保覆盖范围的影响。在一些国家，医保可能会覆盖部分或全部的药物费用，从而减轻患者的经济负担。患者可以通过与医保公司联系，了解他们是否符合医保覆盖的条件，以及具体的报销额度。 4. 患者援助计划 除了制造商提供的优惠计划外，还有一些非营利组织和慈善机构为囊性纤维化患者提供援助。这些组织可能会提供经济援助、药物补贴或者其他形式的支持，帮助患者支付药物费用。患者可以通过咨询医生或者搜索网络来找到适合自己的援助计划。 在总结中，鲁马卡托依伐卡托的价格是一个复杂的问题，受到多种因素的影响。尽管价格可能较高，但通过市场调查、制造商优惠计划、医保覆盖和患者援助计划等途径，患者仍然有机会获得药物并获得治疗。对于一些患者来说，仍然可能面临经济上的困难，需要寻求更多的支持和帮助。 -
帕博西林(Palbociclib)的不良反应有哪些
李娟
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1个回答帕博西林(Palbociclib)的不良反应有哪些,帕博西林(Palbociclib)常见副作用包括低白细胞计数（中性粒细胞减少）、感染、疲劳、恶心、腹泻、口腔溃疡、脱发、食欲减少、呕吐和皮疹。患者应定期进行血液检查以监控白细胞计数。帕博西林（Palbociclib）是一种用于乳腺癌治疗的分子靶向药物。它被广泛应用于雌激素受体阳性（ER+）和人类表皮生长因子受体-2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌的患者。帕博西林作为CDK4/6抑制剂，可以抑制细胞增殖和促进细胞周期的进程，从而阻止乳腺癌细胞的生长。尽管帕博西林被认为是一种有效的药物，但它也可能引发一些不良反应。以下是帕博西林可能引起的主要不良反应的介绍。 1. 脱发： 帕博西林治疗期间，部分患者可能经历头发的稀疏或脱落。这是由于药物对正常细胞的抑制作用，包括毛囊细胞。虽然脱发通常是暂时性的，但对某些患者来说，这可能是一种不舒服的副作用。 2. 乏力和疲劳： 帕博西林可能导致患者出现乏力和疲劳感。这种不良反应在治疗早期较为常见，可能会影响患者的日常生活和活动能力。维持适当的休息和健康的生活方式可能有助于减轻这些不良反应。 3. 恶心和呕吐： 帕博西林治疗可能会引发恶心和呕吐的症状。这些反应通常在治疗开始后的几天内出现，但随着时间的推移可能会减轻。医生可以提供一些建议和药物以帮助减轻这些不适症状。 4. 骨髓抑制： 使用帕博西林治疗乳腺癌时，患者可能会经历骨髓抑制的情况。这包括白细胞减少、血小板减少和贫血等。这些不良反应使得患者更容易出现感染、瘀伤和疲劳等症状。定期的血液检查可以帮助监测和管理这些不良反应。 5. 心脏问题： 帕博西林可能会对心脏功能产生影响。患者在接受这种药物治疗时，可能会出现心律不齐、心动过速或其他心脏相关的不良反应。因此，在治疗之前和治疗期间，医生通常会对患者进行心脏功能的评估和监测。 需要注意的是，上述不良反应并不适用于所有使用帕博西林的患者，每个患者对药物的反应都可能有所不同。此外，医生和医疗团队将密切监测患者的状况，以及根据患者的特定情况定期调整剂量或提供必要的支持。如果患者出现任何不适或不寻常的症状，应及时向医生报告以获取合适的建议和帮助。 帕博西林作为乳腺癌的一线治疗药物，为乳腺癌患者带来了希望。它也可能引发一些不良反应，包括脱发、乏力和疲劳、恶心和呕吐、骨髓抑制以及心脏问题。对于每位患者而言，医生将根据其具体情况进行评估和监测，以确保安全而有效的药物治疗。 -
降糖药司美格鲁肽多少钱一支
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1个回答降糖药司美格鲁肽多少钱一支,司美格鲁肽(Semaglutide)的版本有：1、日本MSD株式会社版本；2、丹麦诺和诺德Novo版本；3、丹麦诺和诺德Novo版本。代购价格是7mg/850元，14mg/1200元左右，不同版本价格不同，以实际为准。请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。司美格鲁肽（Semaglutide）是一种用于治疗2型糖尿病的新型药物，被广泛应用于临床实践中。它是一种GLP-1R激动剂，通过刺激胰岛素的分泌和减少胃肠道的葡萄糖吸收来帮助控制血糖水平。同时，司美格鲁肽还具有降低心血管风险和引导减肥减重的作用，深受糖尿病患者的关注。 1. 司美格鲁肽能够有效降糖 司美格鲁肽是一种非胰岛素类抗糖尿病药物，通过刺激胰岛素的分泌，降低胰高血糖素的分泌，并减少胃肠道中葡萄糖的吸收，从而帮助控制血糖水平。临床研究表明，与传统的口服降糖药物相比，司美格鲁肽在降低血糖方面具有更好的疗效，可以有效地降低糖尿病患者的空腹血糖和餐后血糖水平。 2. 司美格鲁肽具有降低心血管风险的作用 除了降低血糖水平，司美格鲁肽还可以降低糖尿病患者的心血管风险。研究表明，使用司美格鲁肽的患者在心血管事件的风险方面有明显的减少。这是因为司美格鲁肽能够降低血压、改善血脂谱，并具有抗动脉粥样硬化的作用，从而降低心脑血管疾病的风险。 3. 司美格鲁肽具有减肥减重的引导作用 相较于其他糖尿病治疗药物，司美格鲁肽还具有独特的减肥减重作用。通过调节食欲中枢，司美格鲁肽可以降低进食量和增加饱腹感，从而帮助糖尿病患者减少体重。临床试验发现，使用司美格鲁肽的患者在治疗期内平均体重减轻，并且长期使用可帮助患者维持较低的体重水平。 4. 司美格鲁肽的价格 根据市场调查，在中国司美格鲁肽的价格大致在400-500元人民币一支之间。具体的药品价格会根据地区和渠道的不同而有所变化。因此，建议糖尿病患者在选择购买时，咨询医生或药店以获取最准确的价格信息。 总结起来，司美格鲁肽作为一种2型糖尿病治疗药物，通过降低血糖、降低心血管风险和引导减肥减重等多种作用，为糖尿病患者提供了更好的治疗选择。在使用司美格鲁肽前，患者应咨询医生以了解适应症、用药方法和可能的副作用，并合理购买，确保安全有效地管理糖尿病。
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