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kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)可以治疗什么病

提问时间：2024-01-12 13:56:48 浏览：1338

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kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)可以治疗什么病

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黄斌药师

问药网药师

2024-01-12 14:06:20

问答分析：
kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)可以治疗什么病,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化（CF）的药物，适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量，尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。
kaftrio（Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的药物。接下来将介绍kaftrio的作用机制以及它对囊性纤维化患者的治疗效果。
1. 作用机制
kaftrio是一种修复囊性纤维化患者CFTR基因突变所致缺陷的药物。CFTR基因突变是囊性纤维化的主要原因之一，导致胰腺、肺部、肠道等多个器官及系统的分泌物黏稠，导致炎症和感染的发生。kaftrio的配方中包含三种药物，Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor，它们分别对CFTR蛋白在不同水平上产生作用。
2. 为什么kaftrio能治疗囊性纤维化？
首先，Elexacaftor可以增加CFTR蛋白的表达，提高其功能。它的作用主要集中在F508del突变型CFTR基因上，这是囊性纤维化最常见的突变。通过提高蛋白表达和功能，Elexacaftor有助于改善黏稠分泌物排出，减轻症状。
第二，Tezacaftor可以增加CFTR蛋白的稳定性，延长其在细胞表面的寿命。这有助于提高正常CFTR蛋白的数量，并减少其降解，从而改善CFTR蛋白的功能。
第三，Ivacaftor可以增加CFTR蛋白的活性，使其在细胞膜上能更好地进行电解质的传导。通过增加CFTR蛋白的功能，Ivacaftor有助于恢复正常的离子传导，促进分泌物的流动性。
综合以上作用机制，kaftrio可以针对囊性纤维化患者的不同CFTR基因突变类型，多方位地修复CFTR功能缺陷，提高分泌物排出和离子传导，从而改善囊性纤维化的症状。
3. kaftrio的治疗效果
临床研究表明，kaftrio在囊性纤维化患者中具有显著的治疗效果。患者在使用kaftrio后，大多数可以感受到呼吸更轻松、痰液减少、咳嗽减少等改善。此外，kaftrio还可以减轻肺功能下降、减少急性呼吸道感染、改善营养吸收等方面的问题。这为囊性纤维化患者提供了更好的生活质量，并延长了其生存期。
4. 结论
kaftrio（Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor）是一种多成分药物，通过作用于不同水平的CFTR蛋白，修复囊性纤维化患者的CFTR基因缺陷，改善症状并提高生存率。作为一种创新的治疗选择，kaftrio为囊性纤维化患者带来了新的希望和福音。病患在使用kaftrio之前需要咨询医生，确保药物的适用性和了解潜在的副作用及注意事项。kaftrio为囊性纤维化患者提供了一种有效且安全的治疗选择，有望为这一慢性疾病患者群体带来更好的生活品质。

kaftrio 生产厂家：美国VERTEX PHARMS INC 功能主治：治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者用法用量：1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量　　表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量，早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算，且kaftrio是口服用药。　　表1：成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量　　年龄体重早晨剂量晚间剂量　　2至6岁以下不到14kg1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)　　14kg及以上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)　　6至12岁以下不到30kg2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)　　30kg及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　12岁及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　2、肝损伤患者的推荐剂量　　(1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量，使用kaftrio的推荐剂量见表1，用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。　　(2)中度肝功能损害(Child-PughB级)：不建议使用kaftrio治疗，只有在有明确医疗需求且利大于弊时，才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio，应减少剂量谨慎使用，具体用药剂量请参考表2，用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。　　表2：中度肝功能损害(Child-PughB级)患者使用kaftrio的推荐剂量　　年龄体重早晨剂量晚间剂量　　2至6岁以下不到14kg每周给药时间如下：　　(1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)　　(2)第4天：无剂量　　(3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)　　(4)第7天：无剂量无需服药　　14kg及以上每周给药时间如下：　　(1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)　　(2)第4天：无剂量　　(3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)　　(4)第7天：无剂量无需服药　　6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor　　(2)第2天：1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)无需服药　　30kg及以上每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药　　12岁及以上　　每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药　　(3)重度肝功能损害(Child-PughC级)：此类患者不应使用kaftrio，kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究，但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。　　3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整　　表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间，避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。　　表3：kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整　　年龄体重与中度CYP3A抑制剂合用与强度CYP3A抑制剂合用　　2至6岁以下不到14kg每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)　　(2)第2天：早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　14kg及以上每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)　　(2)第2天：早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor　　(2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　30kg及以上每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　12岁及以上　　每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　4、关于遗漏剂量的建议　　如果早晨或晚间错过服用kaftrio，6小时或更短时间内，患者应尽快服用错过的剂量，并继续原服药计划，如果超过6小时后:　　(1)错过的如果是早晨剂量，患者应尽快服用错过的剂量，不应服用晚间剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。　　(2)错过的如果是晚间剂量，患者不需要再服用错过剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。　　5、服用管理　　(1)口服和吞咽整个kaftrio片剂，摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒，将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，应在一小时内完全服用。　　(2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等，含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃，或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。

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张胜泉 | 问药网药师

2024-11-21 09:36:37
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陈志明 | 问药网药师

2024-11-18 12:04:34
kaftrio(Trikafta)有没有副作用
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李娟 | 问药网药师

2024-11-07 16:08:02
kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)有副作用吗
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张胜泉 | 问药网药师

2024-11-07 13:41:46
Trikafta的治疗效果如何
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陈志明 | 问药网药师

2024-11-01 16:21:11

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2024-11-22
kaftrio(Trikafta)是否能够报销
kaftrio(Trikafta)是否能够报销,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。随着科技的不断发展，药物的研发取得了重要突破，其中kaftrio（Trikafta）作为针对囊性纤维化（CF）患者的一种新型治疗药物，在近期引起了广泛的关注。对于许多患者来说，这个重要问题便是：kaftrio（Trikafta）是否能够报销？下面将对该问题进行逐一解答。 1. kaftrio（Trikafta）的报销现状目前，kaftrio（Trikafta）已在一些国家和地区获得了药物注册和上市许可，并通过了相关的监管审批程序。一些国家的医疗保健系统已将kaftrio（Trikafta）纳入了公共医保范围，因此符合条件的患者可以通过医保报销一部分或全部的药物费用。具体的报销情况因国家和地区的医保政策而异，需要根据当地的具体政策与医疗保险公司进行咨询。 2. 报销条件和标准不同国家和地区对于kaftrio（Trikafta）的报销条件和标准可能有所不同，通常需要满足一定的医学和经济条件。医生通常会根据患者的临床表现、病情严重程度和相关检测结果来评估是否适合使用kaftrio（Trikafta）进行治疗。此外，一些国家还要求患者提供特定的医疗证明、药物处方和其他相关文件作为报销申请的必备材料。 3. 目前努力争取报销的进展针对kaftrio（Trikafta）的报销问题，许多关注CF患者权益的组织、患者协会和医学专家都在积极努力争取。他们通过倡导和游说的方式，寻求使kaftrio（Trikafta）能够更广泛地纳入医保范畴，从而让更多需要这种药物治疗的患者获得经济上的支持。这些努力的目的是为了保证患者能够及时获得有效的治疗，提高生活质量并延长寿命。 4. 寻求其他经济援助途径在等待kaftrio（Trikafta）报销的过程中，患者也可以寻求其他的经济援助途径。一些制药公司和患者协会提供了专门的资金援助计划，以帮助患者减轻药物费用的负担。此外，一些国家的社会救助计划和慈善机构也提供经济援助，帮助患者支付药物费用。总结起来，kaftrio（Trikafta）作为一种重要的治疗药物，在治疗囊性纤维化（CF）方面取得了显著的成果。其是否能够报销仍然因国家和地区的医保政策而异。对于有需要的患者来说，重要的是积极了解当地医保政策，与医生、药店和相关机构进行接触，以寻找适合自己的最佳经济援助途径，并借助相关组织和协会的力量，争取更广泛的药物报销范围，为自己和其他患者谋求福祉。

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2024-11-15
Trikafta的副作用是什么
Trikafta的副作用是什么,Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)副作用：1、头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎。2、丙氨酸转氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬氨酸转氨酶、血胆红素升高。Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Trikafta（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的药物。它的问世为许多囊性纤维化患者带来了希望，但如同其他药物一样，Trikafta在治疗囊性纤维化的过程中可能会引发一些副作用。在使用Trikafta之前，了解这些副作用对于患者和医生都非常重要。本文将详细介绍Trikafta的副作用。 1. 肺部症状可能加重尽管Trikafta被广泛用于治疗囊性纤维化，但在一些案例中，患者可能会经历一些肺部症状的加重。这可能包括咳嗽、气短、胸闷等。这些症状可能会在开始使用药物后的早期阶段出现，但通常在几个星期内逐渐减轻。这是因为Trikafta的作用机制导致囊性纤维化患者体内的黏液变得更稀薄，从而有助于改善呼吸道通畅性。 2. 消化系统问题 Trikafta对消化系统也有一定影响。一些患者可能会在使用该药物后出现消化不良、腹泻、胃部不适等症状。这是因为Trikafta可能导致胰岛素的过度活跃，从而影响消化酶的正常释放。这些症状通常是暂时的，大部分患者在适应期后会逐渐好转。 3. 肝功能异常在使用Trikafta治疗囊性纤维化时，一些患者可能会出现肝功能异常的问题。这可能包括肝酶升高和肝功能不全等症状。因此，在使用Trikafta期间，定期监测肝功能是非常重要的。如果发现肝功能异常，医生可能会调整剂量或暂停药物的使用。 4. 其他可能的副作用除上述副作用外，Trikafta还可能引发一些其他不太常见的副作用，比如头痛、头晕、皮疹、视力问题等。如果患者在使用Trikafta期间遇到任何不寻常的症状或不适感，应及时与医生取得联系，以便进行进一步评估和处理。尽管Trikafta在治疗囊性纤维化方面取得了显著的突破，但患者应该意识到使用该药物可能引发一些副作用。了解这些副作用可以帮助患者在使用Trikafta期间更好地管理并与医生及时沟通。最重要的是，患者应在医生的监督下合理使用药物，以确保最佳效果并最大限度地减少潜在的副作用。

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2024-11-10
Trikafta(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)的代购及购买方式
Trikafta(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)的代购及购买方式,Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)参考价格约为118400元一盒，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。囊性纤维化（CF）是一种罕见而严重的遗传性疾病，对患者的生活产生了巨大影响。随着科技的进步，一种名为Trikafta的新药物已经问世，给CF患者带来了新的希望。本文将介绍Trikafta的代购及购买方式，帮助有需要的患者更好地了解和获取这一重要药物。 1. 寻找可靠代购渠道首先，寻找可靠的Trikafta代购渠道至关重要。由于Trikafta是一种处方药，因此只能通过正规渠道购买。建议患者咨询专业医生或医疗机构，了解可靠的药物代购途径。医生将能提供准确的信息，并指导患者找到合法的代购渠道。 2. 沟通并购买合适的剂量一旦找到可靠的代购渠道，患者需要与他们进行联系，并与代购方就所需剂量进行沟通。Trikafta剂量的确定应该由专业医生在全面评估患者情况之后进行。根据患者的年龄、体重和健康状况等因素，医生将提供合适的剂量建议。患者应将医生的建议提供给代购方，以确保购买到正确的剂量。 3. 提供必要的证明文件购买Trikafta通常需要提供一些必要的证明文件。这些文件可能包括患者的诊断证明、医生处方以及其他相关的医疗文件。这些文件的提供有助于确保代购方对患者身份和需要购买Trikafta的合理性进行核实。患者在购买前应咨询代购方，了解他们所需提供的文件，并准备好这些文件以便交付。 4. 遵循相关法规和规定在购买Trikafta时，患者务必遵循相关的法规和规定。不同国家和地区可能有不同的药物进口规定，要确保购买的是合法且符合规定的药物。此外，患者还应与代购方了解清楚运输和配送的时间以及费用等细节。购买Trikafta是一项重要的决定，患者应该选择可靠的渠道，并与代购方保持良好的沟通，以确保顺利获取到所需的药物。尽管Trikafta为CF患者带来了巨大的希望，但其代购及购买方式需要患者和代购方共同努力以确保合法性和安全性。患者应积极主动地联系专业医生和可靠的代购渠道，遵循相关规定，以获得适当的剂量，并确保提供所需的证明文件。通过这些努力，希望每位需要Trikafta的患者都能获得这一重要药物，进一步改善他们的生活质量。

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2024-11-10
依伐卡托(Ivacaftor)医保可以报销吗
依伐卡托(Ivacaftor)医保可以报销吗,依伐卡托(Ivacaftor)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统及其他器官功能。依伐卡托（Ivacaftor）作为一种治疗CF的药物，对改善患者的生活质量有显著作用。对于许多患者来说，其高昂的治疗费用可能成为一大负担。那么，依伐卡托在医保范围内是否可以报销呢？以下将对此进行详细探讨。 1. 依伐卡托的治疗效果及适应症依伐卡托是一种特异性的CFTR（囊性纤维化转录调节子）修复剂，主要用于特定基因突变导致的CF患者治疗。该药物能够显著改善CF患者的肺功能及其他相关症状，对某些基因型的患者尤为有效。 2. 依伐卡托的高昂价格尽管依伐卡托在治疗囊性纤维化中表现出色，其药价却十分昂贵，这使得许多患者难以负担。每年的治疗费用可以高达数十万元，对家庭经济状况较为拮据的患者来说，这无疑是一大负担。 3. 医保报销的现状在目前的医保政策下，依伐卡托通常被视为高价药物，其报销情况因地区和具体医保政策而异。一般情况下，依伐卡托需要符合特定的治疗指标和条件，才能申请医保报销。 4. 如何申请医保报销患者或其家属需要根据当地的医保政策，提供完整的病历、治疗记录及医生的处方信息。通常还需要提交相关的基因检测结果，以确认患者是否符合依伐卡托的使用指南。申请过程中，建议咨询医院的医保专员或相关部门，获取详细的申请流程和材料要求。依伐卡托作为一种创新性的治疗药物，对于囊性纤维化患者来说带来了新的希望和改善。其高昂的治疗费用限制了许多患者的使用。在争取医保报销时，患者及其家属需认真了解当地的政策和要求，积极准备申请材料，以期争取到应有的经济支持。希望未来能有更多的支持政策出台，减轻患者经济负担，使更多需要的患者能够获得必要的治疗。

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2024-11-07

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