固体肿瘤和恶性血液肿瘤的区别在于,恶性血液肿瘤的发展路径与固体瘤不同。固体肿瘤开始的时候是单一发生在局部的,而血液肿瘤则是从骨髓内始于胚胎干细胞,随着愈依赖来自体外的生长因子,它们在骨髓和体内扩散到其他地方。
多发性骨髓瘤是一种及其复杂的、极其不可预测的疾病。传统的治疗方式是化疗加干扰素以及造血干细胞移植。但病情各异,化疗的副作用比较大,干扰素又不是每个人都能接受,造血干细胞移植的成功率也是五十—六十个百分点左右,更是需要在相似HLA类型下才能实现配对移植,因此治愈并不是每位患者都能如挂水一样轻而易举。
Selinexor 是一种口服的药物,由一种名叫 Exportin 1(XPO1)的蛋白质负责将比细胞有更高表达水平的靶蛋白(诸如p53和FOXO1)带出细胞核。但是,对于某些类似恶性肿瘤的细胞,XPO1的功能过程就会隐患重重,出现蛋白质的异常聚集,导致癌细胞的生长蔓延。
Selinexor 的核心原理是恢复XPO1的正常功能。由于它可以减少XPO1的过度表达,它可以防止某些蛋白质过多聚集,从而防止它们引发癌症的发生和扩散。与传统的化疗治疗方案不同,Selinexor 不会进一步削弱患者的免疫系统,从而填补了治疗方案的空白。
Selinexor 在以下情况下被批准:在至少接受了四项治疗方案但仍未取得有效响应的成年多发性骨髓瘤患者中,简单的说就是对于那些它以前的治疗方法的效果不佳的患者。
研究表明 Selinexor 确实是一种有效的药物,但是像所有其他药物治疗方案一样,它只是治疗 MM 多种方法中的一种。许多医生会将肿瘤疗法的不同方法组合起来使用,以获得最佳治疗效果。在许多情况下,Selinexor 与其他治疗方案结合使用会产生比单独使用更好的结果!
Selinexor 的疗效和适应症已经得到了广泛验证,但是像所有其他治疗方法一样,它也有一些副作用。例如,一些病人可能会出现血小板减少、厌食、疲乏、失眠等不适反应。因此,在开始 Selinexor 治疗之前,您应该先咨询专业医生有针对性地制定方案。
总的来说, Selinexor 是旨在为那些对现有 MM 治疗方法无效或仍受限制的患者提供新选择的非常好的口服药。如果您是一名 MM 患者,请咨询专业医生是否在您的疗法组合中加入它。