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依特立生进医保:美国药企为DMD患儿带来福音

发布时间:2023-06-16 19:15:43 阅读:978 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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  近日,美国药企依特立生宣布,该公司的治疗肌萎缩侧索硬化症(DMD)新药依特立生(etelirsen),正式被纳入美国医保计划(Medicare)和医疗补助计划(Medicaid)范围。这是对DMD患儿及其家庭的福音,也是美国医保政策的一大进步。
  肌萎缩侧索硬化症,是一种遗传性、进行性、不可逆转的神经肌肉疾病,会导致肌肉无法正常运动和生活自理。它主要影响男孩,因为这种疾病是由X染色体上的一个基因缺陷引起的,只有在母亲有这种基因缺陷并将其传给儿子时,才会出现这种疾病。
依特立生  目前,虽然有一些治疗DMD的药物,但这些药物对大多数患儿的效果并不理想,且副作用较大。而依特立生则是一种基因修复疗法,可以针对具体的DMD基因变异进行干预,从而重建肌肉中的dystrophin蛋白质,改善患儿的运动和生活质量。
  此前,因为依特立生定价高昂,造成了很多家庭无法承受。然而,随着依特立生进入医保计划,对患儿及其家庭的经济负担将大大减轻。据悉,依特立生已经获得了FDA的批准,并且被评为孤儿药(针对罕见疾病)。现在,更多的患儿将受益于这种新药,获得更好的治疗效果和生活质量。
  作为世界上最为发达的医疗保障体系之一,美国医保计划一直在努力扩大覆盖面,帮助更多的民众获得优质的医疗服务。依特立生进入医保计划不仅是对DMD患儿的援助,也是对美国医保政策的一大进步。我们期待,在不久的将来,更多的优质药物也能够进入医保计划覆盖范围,为更多的患者带来希望和温暖。