维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的适应症及适用人群

发布时间：2024-01-20 08:11:48 阅读：1369 来源：问药网

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维拉苷酶生产厂家：美国Shire Human Genetic Therapies,Inc. 功能主治：1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗用法用量：　　1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量　　VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。　　2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV　　目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗，转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。　　3、VPRIV 冻干粉的复溶 r　　VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末，在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备：　　(a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。　　(b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。　　(c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。　　(d)如果需要额外的小瓶，重复步骤 (b) 和 (c)。　　(e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光，无色。如果溶液变色或存在异物，请勿使用。　　(f)使用单个注射器，从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器，从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。　　(g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂，立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用，复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。　　(h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。　　4、重要给药说明　　通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性，因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。

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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的适应症及适用人群,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病（Gaucherdisease）的长期酶替代治疗（ERT）。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解，减少葡糖脑苷脂累积，被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。维拉苷酶(velaglucerase alfa)适用于患有1型戈谢病的患者，也称为维葡瑞。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低，进而影响脂肪酸代谢，导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累，引起一系列症状。

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的重要药物。戈谢病是一种遗传性酶缺陷疾病，患者体内缺乏一种名为戈谢酶的酶。维葡瑞通过补充该酶，帮助患者正常代谢固醇脂质，并提供了一种有效的治疗方案。

1. 什么是戈谢病？

戈谢病是一种遗传性代谢性疾病，也被称为酸酶性戈谢病。该病是由于体内缺乏戈谢酶这种酶而引起的。戈谢酶的功能是分解身体正常新陈代谢所产生的特定脂质物质。戈谢病患者无法正常代谢固醇脂质，导致这些物质在体内蓄积，进而引起各种严重的病症。

2. 维葡瑞是如何治疗戈谢病的？

维葡瑞是一种基因重组的戈谢酶替代治疗药物。它的主要成分是维拉苷酶，这是一种与人体内天然戈谢酶相似的酶。维葡瑞通过静脉注射给药方式，将戈谢酶直接提供到患者体内。这种补充戈谢酶的治疗方式有助于降低固醇脂质的积累，减轻并改善戈谢病患者的症状。

3. 维葡瑞适应症是什么？

维葡瑞主要用于治疗已被确诊患有戈谢病的个体。它可以应用于各个年龄段的患者，包括儿童和成人。该药物旨在改善与戈谢病相关的症状，如脾脏肿大、贫血、骨骼畸形和血小板减少等，并帮助患者恢复正常的生活质量。

4. 维葡瑞的适用人群有哪些？

维葡瑞适用于患有戈谢病的个体，无论年龄和性别。戈谢病是一种常见的疾病，世界各地都有患者群体。维葡瑞的使用可以改善患者的症状，减轻并控制疾病的进展。医生会根据患者的具体情况评估是否开展维葡瑞治疗，以确保其安全和有效性。

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为一种戈谢酶替代治疗药物，为戈谢病患者提供了一种重要的治疗方案。通过补充缺乏的酶，维葡瑞可以改善患者的症状，减轻围绕该疾病的并发症。在使用维葡瑞之前，患者应咨询专业医生，以确保其适应症和正确用药。只有经过医生评估后，合适的患者才能受益于维葡瑞治疗，并为他们的生活质量带来积极的改善。

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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞用法用量,副作用,注意事项
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞用法用量,副作用,注意事项,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的副作用主要包括超敏反应（如头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高）、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长和恶心等。此外，还有可能出现头痛、头晕、发热、腹痛、背痛等不良反应。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的药物，它被商业化命名为维葡瑞。维葡瑞是一种人源酶替代治疗药物，用于处理由于酶缺乏引起的特定疾病。在本文中，我们将讨论维葡瑞的用法、用量、副作用以及需要注意的事项。 1. 用法：维葡瑞是一种注射剂，通常由医疗专业人员在医疗机构中给予。在给药过程中，它被注射到患者的静脉中。注射剂的使用方法必须按照医生的指示进行，患者应该遵循医生给出的详细用药说明。 2. 用量：维葡瑞的剂量是根据患者的体重来确定的。医生会根据患者的具体情况，如体重、病情严重程度等因素，来确定适当的用药剂量和给药频率。患者必须按照医生的指示准确使用维葡瑞，并且不要改变剂量或频率，除非得到医生的明确指示。 3. 副作用：尽管维葡瑞是一种有效的治疗药物，但仍然存在一些可能的副作用。常见的副作用可能包括头痛、恶心、呕吐、腹痛、注射部位反应等。这些副作用通常是轻微的，并且在治疗开始后的几周内可能会减轻。如果患者出现严重的副作用，如过敏反应、呼吸困难、皮肤瘙痒、皮疹等，应立即就医并告知医生。 4. 注意事项：在使用维葡瑞时，患者需要注意以下事项：患者必须遵循医生的指导，并按照医生的要求准确使用药物。定期进行检查是很重要的，以便监测治疗的效果和患者的整体健康状况。如果患者怀孕、哺乳或计划怀孕，应在使用维葡瑞之前告知医生。在使用维葡瑞期间，如果患者需要接受其他药物治疗，应告知医生，并询问是否有任何潜在的相互作用。如果患者对维葡瑞的成分过敏或有其他药物过敏史，应告知医生。维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的重要药物。在使用维葡瑞时，患者应遵循医生的指导，正确使用药物，并注意副作用和可能的过敏反应。定期的检查和与医生的密切配合对确保治疗的有效性和患者的安全至关重要。

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2024-02-27
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的副作用主要包括超敏反应（如头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高）、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长和恶心等。此外，还有可能出现头痛、头晕、发热、腹痛、背痛等不良反应。维拉苷酶（velaglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的药物，通常商品名为维葡瑞。戈谢病是一种遗传性代谢疾病，主要影响到酶质溶酶体β-葡萄糖苷酸酶（glucocerebrosidase）的功能。维拉苷酶（维葡瑞）作为一种酶替代治疗药物，用于补充或替代体内缺乏的酶质，以改善戈谢病患者的症状和生活质量。 1. 适应症：维拉苷酶（维葡瑞）适用于年龄超过2岁的戈谢病患者。戈谢病主要表现为溶酶体内的一种酶缺乏，导致葡萄糖脑脂（glucocerebroside）在体内大量积累。维拉苷酶能够帮助降解体内积累的葡萄糖脑脂，减轻戈谢病患者的症状。 2. 功效与作用：维拉苷酶（维葡瑞）通过补充缺乏的酶质，帮助降解体内积累的葡萄糖脑脂。它可以减轻症状，改善患者的器官功能，特别是脾脏和骨骼系统。此外，维葡瑞还能改善患者的血象、骨骼情况和增加生活质量。 3. 用法用量：维葡瑞一般通过静脉注射给药。用法用量的具体指导应由医生根据患者的年龄、体重和个体情况进行调整。常见的剂量范围为每2周一次或每4周一次的静脉注射。患者应定期进行血液检查，以确保达到预期的治疗效果。 4. 副作用和注意事项：使用维葡瑞可能会引起某些副作用，但严重的不良反应相对较少。常见的副作用包括注射部位的反应（如疼痛、红肿），过敏反应（如皮疹、荨麻疹、喉头水肿）以及发热、头痛等一般不适。在使用维葡瑞期间，患者应定期接受医生的随访，并告知医生任何不适或副作用的出现。维拉苷酶（维葡瑞）是一种用于治疗戈谢病的药物，通过补充缺乏酶质，减轻体内葡萄糖脑脂的积累。其用法用量应由医生指导，并定期进行血液检查以确保治疗效果。在使用过程中，一些常见的副作用和注意事项需要患者和医生共同关注，以确保安全有效的治疗。

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2024-02-27
维拉苷酶(velaglucerase alfa)安全性如何
维拉苷酶(velaglucerase alfa)安全性如何,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低，进而影响脂肪酸代谢，导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累，引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的生物制剂，它被广泛应用于临床实践中。戈谢病是一种稀有的遗传性疾病，主要由于体内缺乏一种名为戈谢酶的酶而导致。维拉苷酶是一种合成自人组织的酶替代疗法，它的安全性对于患有戈谢病的患者至关重要。 1. 临床试验和评估结果维拉苷酶的安全性主要是通过临床试验和评估来确定的。多项研究表明，在戈谢病患者中使用维拉苷酶治疗的过程中，其安全性良好且可耐受性高。在临床试验中，研究人员观察了大量的患者，并对其治疗过程中的不良反应进行了监测。结果显示，维拉苷酶的使用与较少的不良事件相关，并且这些事件通常是轻度或中度的，大部分患者能够良好地耐受该药物。 2. 常见的不良反应维拉苷酶治疗的常见不良反应主要包括发热、头痛、寒战和疲劳等症状。这些不良反应通常在治疗开始时出现，并且在接受治疗的早期阶段最为常见。这些反应往往是轻度或中度的，并且多数情况下不需要采取特殊干预措施。维拉苷酶治疗的不良反应通常在短时间内自行缓解，而且很少会导致患者终止治疗。 3. 严重的不良反应虽然维拉苷酶的使用被认为是相对安全的，但严重的不良反应仍可能发生，尽管发生率很低。个别患者可能会出现过敏反应，如皮肤瘙痒、荨麻疹、呼吸急促或气喘等症状。在非常罕见的情况下，可能发生严重的过敏反应，如呼吸困难、喉头水肿或严重的过敏性反应（即anaphylaxis）。这些反应需要立即得到医疗干预和紧急处理。 4. 安全性总结综上所述，维拉苷酶(velaglucerase alfa)的安全性被广泛认可。它是一种可靠的治疗戈谢病的药物，可以帮助患者改善症状并提高生活质量。尽管个别患者可能会经历一些轻度或中度的不良反应，但这些反应通常是可控并能够在治疗过程中逐渐减轻。对于用药过程中出现严重的过敏反应，患者应及时就医并告知医生关于自身戈谢病的治疗史和过敏史。维拉苷酶的安全性得到了临床试验和广泛应用的验证，为戈谢病患者提供了一种安全有效的治疗选择。使用维拉苷酶的患者仍然需要在医生的监督下进行治疗，并定期接受评估以确保其疗效和安全性。

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2024-02-27
维拉苷酶(velaglucerase alfa)国内的价格是多少
维拉苷酶(velaglucerase alfa)国内的价格是多少,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的参考价为约为17940元/盒。维拉苷酶（Velaglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，主要影响酶质溶酶体酸β-葡糖苷酶的正常功能。维拉苷酶酶是一种人类酶质溶酶体酸β-葡糖苷酶的替代品，可以帮助患者降低葡糖苷脂在体内的积聚，减轻症状，改善生活质量。 1. 维拉苷酶的药品定价状态维拉苷酶是国内临床上使用的戈谢病治疗药物之一。药品定价是由相关监管机构和药企共同决定的，通常会考虑到研发成本、生产成本、市场竞争等因素。维拉苷酶的价格会根据市场供需情况以及政府政策进行调整。 2. 国内维拉苷酶的价格范围根据目前的信息来看，维拉苷酶在国内的价格相对较高，一般在每单位药物的价格范围内。但是具体的价格会因为不同的省市和不同的医院而有所差异。此外，维拉苷酶的价格可能会因为市场竞争和供应情况而发生变动。 3. 医保和减免政策为了确保患者能够获得必要的治疗，政府和医保部门通常会制定相应的政策来支持罕见病药物的使用。患者可能可以通过医保报销或者获得相关的减免优惠来降低药物的经济负担，具体政策要根据当地的规定而定。 4. 费用与医生的建议在了解了维拉苷酶的价格范围后，患者在决定是否使用该药物时应该综合考虑个人经济状况、治疗效果以及医生的建议。专业的医生会依据患者的具体情况和疾病严重程度来做出判断，并提供相应的治疗方案和建议。综上所述，维拉苷酶（velaglucerase alfa）在国内的价格会根据市场供需情况和政府政策进行调整。患者在决定是否使用该药物时，除了考虑经济因素，还要咨询医生的专业建议，综合评估治疗效果和经济负担，为自己选择合适的治疗方案。

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2024-02-27
维拉苷酶(velaglucerase alfa)医保报销比例
维拉苷酶(velaglucerase alfa)医保报销比例,维拉苷酶(velaglucerase alfa)已纳入医保报销。报销类别：医保乙类。各地区的相关政策不同，报销的比例也有所不同，一般在40%~60%之间。对于患有戈谢病的患者而言，维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重要的治疗药物。许多患者可能对该药物的医保报销比例不清楚。在本文中，我们将介绍维拉苷酶医保报销比例的相关信息。 1. 医保报销比例的定义与意义医保报销比例是指患者购买药物后可以通过医疗保险制度返还的费用比例。对于患有戈谢病等罕见疾病的患者而言，药物治疗是必不可少的，然而这些药物往往价格昂贵。因此，医保报销比例的确定对于患者来说具有重要的经济意义。 2. 维拉苷酶医保报销比例的现状戈谢病是一种遗传性代谢性疾病，主要由于体内缺乏酸α-葡萄糖苷酸酶而引起。维拉苷酶是一种替代酶制剂，可以有效地帮助患者代谢异常的葡萄糖苷类物质。目前维拉苷酶已经被列入医保目录，并根据相关政策享受医保报销。根据不同地区和医保制度的具体规定，维拉苷酶医保报销比例会有所不同。一般而言，医保会对维拉苷酶的费用进行一定比例的报销，以减轻患者的经济负担。具体的报销比例可能需要患者咨询医保机构或药店进行了解。 3. 如何提高维拉苷酶的医保报销比例为了提高维拉苷酶的医保报销比例，患者可以采取以下一些措施： 1. 了解医保政策：患者应该详细了解当地的医保政策，包括维拉苷酶是否被纳入医保目录以及报销比例的具体规定。 2. 寻求专业帮助：如果对医保报销比例有疑问或困惑，患者可以咨询医保机构或就医时向医生或药师寻求帮助。他们可以提供相关的具体信息和建议。 3. 寻找其他资助途径：除了医保报销，患者还可以探索其他资助途径，例如申请慈善基金或药物救助计划，以减轻药物费用的负担。 4. 倡导相关政策改革：戈谢病患者及其家庭可以组织自己的团体，共同倡导相关政策的改革，争取提高维拉苷酶的医保报销比例，以确保患者的权益得到更好的保障。综上所述，维拉苷酶作为戈谢病患者的重要治疗药物，医保报销比例的确定对患者的经济负担具有重要意义。患者应主动了解医保政策，寻求专业帮助，并寻找其他资助途径，以提高维拉苷酶的医保报销比例，获得更好的治疗效果。同时，倡导相关政策改革也是确保患者权益得到保障的重要途径。

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2024-02-27

维拉苷酶相关咨询

维拉苷酶(velaglucerase alfa)仿制药效果好吗
维拉苷酶(velaglucerase alfa)仿制药效果好吗,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低，进而影响脂肪酸代谢，导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累，引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。随着药物研发技术的进步，越来越多的仿制药出现在市场上。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种治疗戈谢病的药物，那么它的仿制药效果如何呢？本文将对维拉苷酶(velaglucerase alfa)的仿制药进行评估。 1. 仿制药的定义仿制药是指在原创药专利期满后，其他制药公司依照原始药物的化学结构和相同的活性成分来生产的药物。由于仿制药生产成本较低，因此售价一般较原创药物更为经济实惠。但是，仿制药的品质和疗效是否和原创药物相当，是患者和医生关注的重要问题之一。 2. 维拉苷酶(velaglucerase alfa)的治疗效果维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的生物制剂。戈谢病是一种罕见的遗传性酶缺乏病，患者体内缺少一种名为酸性谷胱甘肽酶的酶，导致葡萄糖酪醇脂无法被正常代谢。维拉苷酶(velaglucerase alfa)通过提供缺乏的酶活性来改善患者的症状，减少相关的异常代谢产物积累。 3. 仿制药的研发和临床试验仿制药的研发过程一般包括对原创药物进行成分分析、制剂研发、生产工艺开发等环节。为了证明仿制药的质量和疗效，通常需要进行临床试验。在临床试验中，与原创药物相比，仿制药需要证明其在药代动力学、安全性和疗效方面与原创药物没有显著差异。 4. 维拉苷酶(velaglucerase alfa)的仿制药效果评估评估维拉苷酶(velaglucerase alfa)的仿制药效果需要考虑其与原创药物之间的相似性。根据国际药物仿制研究指南，仿制药的质量、可比性和临床疗效必须通过一系列的研究来确保。这些研究包括药代动力学比较、生物等效性评价和临床试验等。如果通过这些研究，维拉苷酶(velaglucerase alfa)的仿制药能够证明其与原创药物在质量和疗效上没有显著差异，那么患者可以选择使用仿制药来治疗戈谢病，并获得与原创药物类似的效果。综上所述，维拉苷酶(velaglucerase alfa)的仿制药效果是否好主要取决于其能否通过临床试验证明与原创药物在质量和疗效上的相似性。如果仿制药能够满足这些要求，那么它将成为一种安全有效、价格更为经济实惠的替代选择，为患者提供便利与福祉。对于每个患者而言，根据医生的意见和个体情况来做出治疗选择是至关重要的。

黄斌 | 问药网药师

2024-02-28 13:15:20
维拉苷酶(velaglucerase alfa)可以用医保吗
维拉苷酶(velaglucerase alfa)可以用医保吗,维拉苷酶(velaglucerase alfa)已纳入医保报销。报销类别：医保乙类。各地区的相关政策不同，报销的比例也有所不同，一般在40%~60%之间。维拉苷酶（velaglucerase alfa）是一种治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，患者缺乏一种名为酸性β-葡萄糖苷酶（glucocerebrosidase）的酶。维拉苷酶是一种替代酶，可以帮助患者分解体内积累的葡萄糖苷脂质，从而改善症状和预防疾病的进展。 1. 维拉苷酶的疗效与安全性维拉苷酶作为一种治疗戈谢病的药物，已经经过临床试验并获得批准上市。研究表明，维拉苷酶可以显著减轻患者的症状，改善生活质量，并且在长期使用中安全可靠。许多患者在接受维拉苷酶治疗后看到了明显的改善，并且没有严重的不良反应发生。 2. 医保对维拉苷酶的覆盖范围对于戈谢病患者来说，维拉苷酶作为关键的治疗药物，医保的覆盖范围是一个重要的问题。根据不同国家和地区的医保政策，维拉苷酶在一些地方可由医保承担部分或全部费用，这有助于减轻患者的经济负担。需要注意的是，具体的医保政策会因地区而异，患者需要咨询当地的医保机构或医生以获得准确的信息。 3. 异常医保覆盖情况和个体差异尽管维拉苷酶在一些地方可以得到医保的覆盖，但也存在着一些特殊情况和个体差异。某些医疗计划可能需要患者满足特定的条件才能享受医保覆盖，例如疾病的严重程度、患者的年龄和其他相关因素。此外，并非所有医保计划都覆盖维拉苷酶的使用，这可能会导致一些患者需要自费购买药物。 4. 寻求医疗专业人士的帮助如果您是戈谢病患者或您的亲人患有该病，并希望了解维拉苷酶在医保方面的覆盖情况，建议您咨询当地的医保机构或专业医生。他们可以为您提供有关医保政策的详细解释，并指导您如何申请医保覆盖或其他财政援助计划。综上所述，维拉苷酶作为戈谢病治疗的重要药物，在一些地区可以得到医保的覆盖。具体的医保政策会因地区和个体差异而异，因此患者应当咨询专业医疗机构，以获得针对自身情况的准确信息。

张胜泉 | 问药网药师

2024-02-28 12:18:34
维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗作用怎么样
维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗作用怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低，进而影响脂肪酸代谢，导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累，引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。维拉苷酶（Velaglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏酸性葡萄糖苷酶（glucocerebrosidase）这种酶，在体内无法正常代谢葡萄糖苷脂质，导致这些脂质在组织中堆积。维拉苷酶是一种与人体自然产生的酸性葡萄糖苷酶相似的生物制剂，它通过补充这种酶来帮助患者代谢脂质，从而缓解病症。 1. 维拉苷酶的作用机制（1.作用机制）维拉苷酶是通过靶向被堆积的脂质，并加速其分解为可代谢的物质，起到治疗戈谢病的作用。该药物在体内与被堆积的葡萄糖苷脂质结合，并将其转化为可溶性的物质，使其能够正常被身体细胞代谢和排泄。 2. 维拉苷酶的疗效（2.疗效评估）临床研究显示，维拉苷酶治疗戈谢病的效果显著。该药物能够明显降低患者体内被堆积的脂质水平，减轻其对器官和组织的损害。此外，经过长期治疗，维拉苷酶还能改善患者的症状，提高生活质量，并减少相关的并发症。 3. 安全性和耐受性（3.安全性评估）维拉苷酶治疗戈谢病的安全性和耐受性也被广泛研究和评估。研究结果显示，大多数患者能够良好耐受该药物，并且很少出现严重的不良反应。常见的轻度不良反应包括发热、头痛、恶心等，这些反应通常是短暂和自限性的。在使用维拉苷酶治疗的过程中，医生会密切监测患者的安全性和耐受性，以确保治疗的有效性和安全性。 4. 维拉苷酶在戈谢病治疗中的前景（4.展望）维拉苷酶的出现为戈谢病患者带来了新的治疗希望。相比以往的治疗方法，维拉苷酶作为一种酶替代疗法，具有更高的效果和安全性。随着进一步的研究和临床实践，维拉苷酶的治疗效果可能会进一步提高，为戈谢病患者提供更好的生活质量和预后。综上所述，维拉苷酶作为一种酶替代疗法，在戈谢病的治疗中具有显著的作用。它通过补充缺乏的酸性葡萄糖苷酶，帮助患者代谢被堆积的脂质，从而减轻症状、改善生活质量。维拉苷酶的安全性和耐受性良好，为患者提供了一种可靠和有效的治疗选择。未来，维拉苷酶的研究将进一步完善其治疗效果，并为戈谢病患者带来更好的前景。

黄斌 | 问药网药师

2024-02-28 08:46:00
维拉苷酶(velaglucerase alfa)功效与作用主要有哪些
维拉苷酶(velaglucerase alfa)功效与作用主要有哪些,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低，进而影响脂肪酸代谢，导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累，引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种常见的遗传性疾病，主要由于机体缺乏酸性葡糖苷酶（glucocerebrosidase）而导致体内葡糖脂类的堆积。维拉苷酶是一种人工合成的酶，能够替代机体缺乏的酸性葡糖苷酶，以促进底物的降解与代谢，从而达到治疗戈谢病的目的。那么，维拉苷酶在治疗戈谢病中的功效与作用有哪些呢？ 1. 促进葡糖脂类降解维拉苷酶作为一种重要的酶类药物，可以促进体内葡糖脂类的降解。葡糖脂类是一种重要的代谢产物，但在戈谢病患者中由于酸性葡糖苷酶缺乏，导致葡糖脂类在细胞内堆积，引发许多病症。维拉苷酶的作用是代替缺乏的酸性葡糖苷酶，加速底物的降解过程，减少葡糖脂类在体内的积累，从而改善患者的病情。 2. 缓解戈谢病症状维拉苷酶的应用可以有效缓解戈谢病患者的症状。戈谢病常伴随着多种病理生理学变化，包括肝脏和脾脏的肿大、贫血、骨骼疾病等。维拉苷酶通过降解堆积的葡糖脂类，可以减轻器官的负担，促进正常的器官功能，从而改善患者的生活质量。 3. 改善患者的生长发育戈谢病多发生在儿童期，由于葡糖脂类代谢异常，患儿容易出现延迟生长发育的情况。维拉苷酶的应用在一定程度上可以改善患儿的生长发育，促进正常的骨骼生长和器官发育。 4. 长期治疗的效果维拉苷酶的长期应用对戈谢病的治疗效果较为显著。长期的治疗能够稳定血液中葡糖脂类的含量，避免其积累和引发病情的进一步恶化。此外，长期治疗还能够改善骨骼疾病、肝脏和脾脏的功能异常等方面的问题，使患者能够过上相对正常的生活。总结起来，维拉苷酶作为一种治疗戈谢病的药物，主要通过促进葡糖脂类的降解、缓解症状、改善生长发育和长期治疗效果等方面发挥着重要的作用。其应用对改善患者的生活质量和预防病情进一步恶化具有积极的意义。但在使用该药物时，患者需要遵循医生的指导，按照剂量和用药周期进行合理的治疗。

问药网 | 问药网官方药师

2024-02-27 16:38:50
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞如何贮藏
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞如何贮藏,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种治疗戈谢病的药物，通过补充体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶来改善症状。该药应冷藏保存，避免直接光照。开封后应避光、干燥处存放，建议立即放入冰箱，并避免反复冻融。使用时遵循医嘱，注意观察身体状况和药物反应。维拉苷酶（Velaglucerase alfa）维葡瑞是一种治疗戈谢病的重要药物。它通过补充身体中缺乏的酶活性，帮助患有戈谢病的患者恢复正常代谢功能。为了确保维葡瑞的有效性和安全性，正确的贮藏是非常重要的。在本文中，我们将介绍维葡瑞的贮藏要求和建议。 1. 适宜温度贮藏（2°C-8°C）维葡瑞应在2°C-8°C的温度下贮藏，这被认为是最适宜的温度范围。这意味着维葡瑞应存放在冰箱或其他冷藏设备中，确保恒定的低温环境。这一温度范围有助于维持药物的稳定性和活性。 2. 避免冷冻维葡瑞不应被冻结。冷冻可能会对药物的质量和效力造成损害。因此，在存放维葡瑞时，需要特别注意避免药物暴露在冷冻的环境中。确保存放温度在建议的2°C-8°C范围内，但不要冻结。 3. 光敏感性保护维葡瑞对光敏感，因此在贮藏过程中需保护药物免受光照。建议使用密封良好的容器或包装，以确保药物在存放期间不暴露在直接阳光或其他强光下。此外，存放位置应选择暗处，从而降低药物暴露在光线下的机会。 4. 获得医生或药剂师指导对于维葡瑞的贮藏要求和建议，最好咨询医生或专业药剂师的意见。他们可以根据具体情况提供详细的指导，并回答有关维葡瑞贮藏的任何疑问。遵循专业意见，确保正确的贮藏方式，有助于维葡瑞的稳定性和有效性。综上所述，正确的贮藏对于维拉苷酶（Velaglucerase alfa）维葡瑞的药效和安全性至关重要。适宜温度范围应在2°C-8°C之间，避免冻结并保护药物免受光照。在存放过程中，请咨询医生或药剂师的指导，以确保贮藏条件的准确性。正确的贮藏将有助于维葡瑞的质量和效力得到保持，从而更好地服务于戈谢病的患者。

陈志明 | 问药网药师

2024-02-27 15:42:21

美国Shire Human Genetic Therapies, Inc.(通常简称为Shire)是一家在遗传性疾病治疗领域具有显著影响力和创新能力的制药公司。

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