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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的治疗效果如何

发布时间:2024-01-21 10:37:18 阅读:1209 来源:问药网
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沃塞洛托

沃塞洛托 生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD) 用法用量:  1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。  2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量  对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。  表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。  表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1500 mg  20公斤至低于40公斤900毫克  10公斤至20公斤以下600毫克  3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量  成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。  4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量  表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。  表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或  900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂)  20公斤至低于40公斤600毫克  10公斤至20公斤以下300毫克  5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。  如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。  6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。  表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用  40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或  2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或  2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂)  20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg  10公斤至20公斤以下900毫克900毫克  7、药品管理说明  口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。  OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。  口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂  患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。  请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。  推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积  300毫克一5 mL (1茶匙)  600毫克210 mL (2茶匙)  900毫克315 mL (3茶匙)  1200 mg四20 mL (4茶匙)  1500 mg525 mL (5茶匙)  2100 mg七35 mL (7茶匙)  2400 mg840 mL (8茶匙)  1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。  2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。  成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的治疗效果如何,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物,通过增加血红蛋白的氧亲和力,减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。

镰状细胞病是一种常见的遗传性血液疾病,对患者的生活质量和寿命造成了不可忽视的影响。沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta是一种新型的治疗药物,旨在改善镰状细胞病患者的症状和预后。本文将探讨沃塞洛托在治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病方面的疗效。

1. 沃塞洛托的作用机制

沃塞洛托是一种选择性血红蛋白S(HbS)聚合抑制剂,通过抑制HbS的聚合而减少异常红细胞的形成。这有助于改善血液循环,并减少镰状红细胞在血管中阻塞,从而减轻疾病相关的疼痛和炎症。

2. 临床试验结果

沃塞洛托的疗效和安全性是通过临床试验得出的。一项III期临床试验(HOPE)观察了包括儿童和成人在内的患者。试验结果显示,沃塞洛托治疗组的患者相比安慰剂组,减少了疼痛发作的频率和严重程度。此外,治疗组的患者在血液生物标志物方面也取得了显著改善,如血红蛋白水平和镰状红细胞比例等。

3. 确认的益处和副作用

沃塞洛托被证实能够显著减少疾病相关的疼痛发作和住院次数,提高患者整体的生活质量。此外,该药物还显示出对血液生物标志物的修复作用,减少了罕见并发症的发生率。沃塞洛托也有一些可能的副作用,如头痛、恶心和发热等。患者在使用前应咨询医生,了解潜在的风险和益处。

4. 结论

沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta作为一种新型的治疗药物,对于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病的患者来说,具有潜在的治疗效果。临床试验结果表明,沃塞洛托能够减少疼痛发作的频率和严重程度,改善血液生物标志物,并提高患者的生活质量。患者在使用前应咨询医生,以了解药物的适应症和潜在的副作用和风险。随着进一步的研究和临床实践,沃塞洛托在镰状细胞病治疗中的地位将得到更全面的评估。