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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和临床效果

发布时间:2024-02-01 17:27:34 阅读:951 来源:问药网
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依利格鲁司胶囊

依利格鲁司胶囊 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法 用法用量:用法用量  成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次  在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次  CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂  EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  服用强或中度CYP3A抑制剂  轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂  服用强、中或弱CYP3A抑制剂  IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  用法:  1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。  2、餐前餐后都可以  3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)  4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍  5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。  在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和临床效果,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病的口服药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要由酸性β-葡糖苷酶(glucocerebrosidase)缺乏或活性降低引起。这导致酸性β-葡糖苷(glucocerebroside)在组织中沉积,进而引发一系列临床症状。

1. 适应症依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga适用于1型戈谢病的成人患者。这种疾病通常在儿童时期开始发作,患者在骨骼、血液、肝脾等器官中出现脂质沉积,导致贫血、骨折易发、肝脾肿大等症状。该药物的作用是通过抑制酸性β-葡糖苷酶的活性,减少酸性β-葡糖苷的沉积,从而改善患者的病情。

2. 临床效果:研究表明,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga在治疗1型戈谢病患者中显示出显著的临床效果。通过与安慰剂对照试验,研究人员观察到患者在接受依利格鲁司治疗后血小板计数、脾脏体积和肝脏体积等指标明显改善。此外,该药物还能有效减少贫血和骨折的发生率,并改善患者的整体生活质量。

3. 安全性和耐受性:依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga在临床使用过程中显示出良好的安全性和耐受性。常见的不良反应包括腹泻、恶心、腹痛和疲劳等,多数不良反应轻度至中度,并在治疗初期逐渐减轻。在使用依利格鲁司之前,医生会评估患者的肝功能,因为该药物会影响肝脏代谢。

4. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,对改善患者的病情和生活质量具有重要意义。它通过抑制酸性β-葡糖苷酶的活性,减少脂质沉积,改善血液指标,减少贫血和骨折的发生率。此外,该药物在临床使用中显示出良好的安全性和耐受性。患者在使用该药物前应咨询医生,并遵循医生的指导进行规范用药。

在以后的临床研究中,我们期待能够进一步了解依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的疗效和安全性,为戈谢病患者提供更好的治疗选择,改善其生活质量。

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