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依利格鲁司(Eliglustat)可以治疗什么病

发布时间:2025-03-13 08:44:16 阅读:1392 来源:问药网
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依利格鲁司胶囊

依利格鲁司胶囊 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法 用法用量:用法用量  成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次  在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次  CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂  EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  服用强或中度CYP3A抑制剂  轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂  服用强、中或弱CYP3A抑制剂  IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  用法:  1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。  2、餐前餐后都可以  3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)  4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍  5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。  在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司(Eliglustat)可以治疗什么病,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。

依利格鲁司(Eliglustat)是一种新型的口服药物,主要用于治疗因酵素缺陷引起的戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病,患者体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酵素,从而导致脂质在细胞内异常积聚,引发多种临床症状。依利格鲁司作为一种特异性抑制剂,可以有效改善该病的症状,提高患者的生活质量。

1. 戈谢病概述

戈谢病是由于体内缺乏葡萄糖脑苷脂酶而导致的遗传性疾病。该缺陷使体内的脂质无法正常代谢,从而在肝脏、脾脏和骨髓中积聚,进而引起一系列健康问题。常见的症状包括贫血、脾大、肝大、骨病变及淋巴结肿大等。戈谢病的分型不同,最常见的是I型,其症状相对轻微,但II型和III型则可能伴随严重的神经系统影响。

2. 依利格鲁司的作用机制

依利格鲁司通过选择性抑制葡萄糖脑苷脂酶的底物合成,减缓了脂质的积聚,进而改善了戈谢病患者的症状。与酶替代疗法相比,依利格鲁司不仅可口服,使用起来更加方便,同时还能够针对轻型和中型戈谢病患者表现出良好的疗效。

3. 临床应用与疗效

临床研究表明,依利格鲁司在改善戈谢病相关症状和降低酶标记物方面效果显著。患者在使用依利格鲁司后,通常会经历血液学指标的改善,例如血红蛋白水平升高,脾脏和肝脏的体积也有下降的趋势。此外,依利格鲁司的耐受性良好,副作用相对较轻,使得患者能够长期用药。

4. 适应症与患者管理

依利格鲁司主要适用于诊断明确的I型戈谢病患者,尤其是那些无法接受酶替代疗法的患者。在治疗过程中,医生需要定期监测患者的血液指标和生化指标,并评估药物的疗效及可能的副作用,从而及时调整治疗方案,以确保最佳的治疗效果。

依利格鲁司(Eliglustat)作为一种有效的治疗戈谢病的新选择,已经在临床上得到了广泛认可。随着对该药物研究的深入,未来可能会有更多的适应症和使用范围开发出来,使得更多的患者能够受益于这一创新疗法。