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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta适应症和治疗效果怎么样

发布时间:2024-02-02 08:57:17 阅读:1186 来源:问药网
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沃塞洛托

沃塞洛托 生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD) 用法用量:  1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。  2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量  对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。  表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。  表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1500 mg  20公斤至低于40公斤900毫克  10公斤至20公斤以下600毫克  3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量  成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。  4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量  表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。  表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或  900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂)  20公斤至低于40公斤600毫克  10公斤至20公斤以下300毫克  5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。  如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。  6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。  表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用  40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或  2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或  2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂)  20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg  10公斤至20公斤以下900毫克900毫克  7、药品管理说明  口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。  OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。  口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂  患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。  请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。  推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积  300毫克一5 mL (1茶匙)  600毫克210 mL (2茶匙)  900毫克315 mL (3茶匙)  1200 mg四20 mL (4茶匙)  1500 mg525 mL (5茶匙)  2100 mg七35 mL (7茶匙)  2400 mg840 mL (8茶匙)  1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。  2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。  成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta适应症和治疗效果怎么样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物,通过增加血红蛋白的氧亲和力,减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。

镰状细胞病(Sickle Cell Disease,SCD)是一种常见而严重的遗传性血液疾病,主要影响红细胞内的血红蛋白分子,导致红细胞变形成镰状,从而阻塞血管,引发疼痛发作和慢性器官受损。沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta是一种新型的药物,被广泛研究用于治疗4岁及以上的成人和儿童患者。本文将介绍沃塞洛托在镰状细胞病治疗中的适应症和治疗效果。

1. 沃塞洛托的适应症

沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta被批准用于治疗4岁及以上的成人和儿童患者,这些患者被诊断为镰状细胞病。无论患者是携带基因型为纯合子镰状细胞病(HbSS、HbSβ0、HbSβ+等)还是伴随着其他血红蛋白病的复合患者,都可以考虑使用沃塞洛托进行治疗。

2. 沃塞洛托的治疗效果

沃塞洛托作为一种靶向快速氧合血红蛋白(HbS)聚集的药物,通过调节红细胞内HbS的亲和力,减少了红细胞变形为镰状的程度,从而防止了镰状细胞在血管中黏附和堆积,改善了血液的流动性。

2.1 疼痛发作的缓解

沃塞洛托已经在临床试验中显示出减少疼痛发作的能力。疼痛发作是镰状细胞病患者最常见和最痛苦的症状之一,严重影响他们的生活质量。研究结果表明,使用沃塞洛托的患者在疼痛发作频率和强度方面都有显著的改善,使他们能够减少住院次数和急诊就医的需要。

2.2 血红蛋白水平的提高

沃塞洛托也能够显著提高患者的总血红蛋白水平,并降低高氧合血红蛋白(HbF)不足的比例。这对于镰状细胞病患者来说是一个重要的改善,因为高HbF水平可以减少镰状细胞的形成,改善红细胞的弹性和延长血细胞寿命,从而减少了溶血和有毒代谢产物的释放。

3. 使用注意事项

虽然沃塞洛托被证明是一种相对安全和耐受的药物,但仍然需要在临床医生的指导下使用。患者在使用沃塞洛托前应接受全面的评估,包括评估他们的心血管功能、肝功能和肾功能等。定期监测患者的血常规和生化指标,以及评估其药物治疗的有效性和安全性。

沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta是一种有潜力的药物,用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病。它通过减少红细胞的变形程度和改善血流动力学,可以缓解疼痛发作并提高患者的总血红蛋白水平。在使用沃塞洛托之前,患者应该接受全面的评估和监测,以确保药物的有效性和安全性。