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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用及治疗效果

发布时间:2024-02-05 17:42:15 阅读:1540 来源:问药网
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依利格鲁司胶囊

依利格鲁司胶囊 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法 用法用量:用法用量  成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次  在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次  CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂  EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  服用强或中度CYP3A抑制剂  轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂  服用强、中或弱CYP3A抑制剂  IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  用法:  1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。  2、餐前餐后都可以  3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)  4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍  5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。  在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用及治疗效果,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

戈谢病是一种常见的遗传代谢性疾病,患者由于缺乏特定酶的活性而导致葡萄糖脂质代谢紊乱。依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种用于1型戈谢病成人患者的口服药物,被广泛应用于戈谢病患者的治疗中。下面将介绍依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用机制以及其在治疗戈谢病方面的效果。

1. 依利格鲁司的作用机制

依利格鲁司是一种特异性的酶抑制剂,主要作用于酸酶葡萄糖酯酶(GlcCer酶),该酶参与降解葡萄糖脂质(glucosylceramide,GlcCer)的过程。戈谢病患者中由于戈谢蛋白(glucocerebrosidase,GCase)的缺陷,GlcCer的降解受阻,导致其在溶酶体中积累。依利格鲁司通过抑制GlcCer酶的活性,可以减少GlcCer的合成,从而减轻GlcCer在溶酶体中的积累。

2. 依利格鲁司在戈谢病治疗中的效果

依利格鲁司被认为是1型戈谢病成人患者的首选口服治疗药物,其治疗效果已经得到多项临床试验的验证。在一项关于依利格鲁司长期疗效及安全性的研究中,研究人员发现,在12个月的治疗中,患者的肝脏体积显著减小。此外,治疗一段时间后还观察到了骨骼病变、贫血、脾脏体积以及功能改善的情况。长期使用依利格鲁司还可以有效改善患者的生活质量,减轻疾病对患者日常生活造成的影响。

3. 依利格鲁司的副作用和注意事项

尽管依利格鲁司在戈谢病的治疗中表现出了良好的效果,但其在使用过程中仍然存在一些副作用和注意事项。一些常见的副作用包括头痛、恶心、腹泻、疲劳等。同时,由于依利格鲁司通过酶抑制作用减少了GlcCer的合成,这也可能会对其他正常细胞中的GlcCer代谢产生一定的影响。因此,在使用依利格鲁司时,医生需要进行全面的评估和监测,以确保药物的治疗效果和安全性。

4. 结论

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga作为一线口服疗法,已经成为1型戈谢病成人患者的重要药物选择。其通过抑制酸酶葡萄糖酯酶的活性,减少葡萄糖脂质在溶酶体中的积累,发挥治疗效果。临床试验结果表明,依利格鲁司可以显著减轻疾病的症状,改善生活质量,并在长期治疗中展示了良好的安全性。在使用过程中仍需要密切监测和注意副作用及注意事项,以确保患者的疾病管理和药物治疗的有效性。

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