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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的使用说明

发布时间:2024-02-06 08:58:13 阅读:1461 来源:问药网
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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。 用法用量:  治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用  ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者  推荐剂量  (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注  (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数  ①患者剂量体积(mL)计算:  体重(kg)乘以3=剂量(mL)  ②待解冻瓶数计算:  患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)  给药方法  (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射  (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品  (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min  (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断
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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的使用说明,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)推荐剂量为:每公斤体重6×1013个载体基因组,单次静脉输注给药。具体剂量可能会根据患者的具体情况和医生的判断进行调整。在使用输液泵以1ml/分钟的速度给药Roctavian时,如果耐受,速率可每30分钟增加1ml/min,最高可达4ml/min。

血友病是一种遗传性疾病,患者体内缺乏特定凝血因子,容易出现异常的出血情况。对于A型血友病患者而言,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,BMN270)是一种新型基因治疗药物,被广泛应用于治疗这一罕见病例。本文将就Roctavian在A型血友病中的使用进行详细介绍。

1. 特定疾病的治疗选择

A型血友病是一种与缺乏凝血因子VIII有关的血友病亚型。Roctavian是一种基因治疗药物,通过引入正常的凝血因子VIII基因来纠正患者体内的基因缺陷。它通过一次性治疗,为患者提供长期稳定的凝血因子VIII水平,从而降低并预防出血事件。

2. 用药适应症和剂量

Roctavian适用于A型血友病患者,包括成年人和儿童。使用前,应根据患者的凝血因子VIII水平和特定基因突变情况进行个体化的评估。治疗过程中,剂量的确定和调整需要根据患者的体重、年龄和个体反应进行精确计算。建议在专业医生的指导下进行用药,并定期进行监测和调整。

3. 用药注意事项和副作用

使用Roctavian时,患者需要注意一些特定的事项。首先,由于Roctavian是一种基因治疗药物,其使用需要经过专业医生的评估和监督,在合适的医疗机构进行。此外,使用Roctavian可能会引发一些副作用,如短暂的发热、头痛、肌肉疼痛等。对于患者出现任何不适症状,及时与医生联系并咨询意见。

4. 疗效评估和效果持续性

使用Roctavian的患者应定期进行凝血因子VIII水平的监测,以评估疗效和效果持续性。在治疗后的早期阶段,可能会出现凝血因子VIII水平上升的变化,但这随着时间的推移会趋于稳定。患者需要与医生密切合作,进行治疗效果的监控和调整。

总结起来,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,BMN270)作为一种创新的基因治疗药物,为A型血友病患者提供了一种有效的治疗选择。使用Roctavian需要在医生的指导下,并定期进行监测和调整。对于A型血友病患者而言,Roctavian为改善生活质量和预防出血事件带来了新的希望。