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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270适应症具体有哪些

发布时间:2024-02-10 14:10:07 阅读:1542 来源:问药网
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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。 用法用量:  治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用  ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者  推荐剂量  (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注  (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数  ①患者剂量体积(mL)计算:  体重(kg)乘以3=剂量(mL)  ②待解冻瓶数计算:  患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)  给药方法  (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射  (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品  (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min  (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断
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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270适应症具体有哪些,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)适用于:严重A型血友病。

1. 定义A型血友病

A型血友病是一种罕见而严重的遗传性疾病,患者由于缺乏凝血因子VIII而导致出血倾向。这种缺陷凝血因子的存在影响了血液的凝结能力,因此患者在受伤或进行外科手术时可能出现持续性或过多的出血。

2. BMN270的治疗原理

Roctavian(rvox)是一种基因治疗药物,通过将正常的凝血因子VIII基因导入患者体内的肝脏细胞中,来恢复或增加凝血因子VIII的产生。这种基因治疗的方法能够长期提供正常的凝血因子VIII水平,从而减少或消除患者的出血倾向。

3. 适应症范围

Roctavian(rvox)已获得批准用于治疗A型血友病患者。具体适应症范围如下:

1. A型血友病患者:Roctavian(rvox)适用于体内缺乏或缺乏凝血因子VIII功能的A型血友病患者。

2. 严重血友病患者:Roctavian(rvox)主要用于那些有高出血倾向或频繁出血事件的严重A型血友病患者。

4. 长期效果和注意事项

Roctavian(rvox)具有长期治疗效果,一次有效的基因治疗可能会提供几年甚至更长时间的凝血因子VIII水平。患者使用该治疗方法之前需要认真评估其治疗效果、安全性和适应性,以便医生能够为患者制定最佳的治疗计划。

Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,简称rvox)BMN270是一种用于A型血友病治疗的基因治疗药物。它可以恢复或增加患者体内凝血因子VIII的产生,从而减少或消除出血倾向。Roctavian(rvox)适用于那些体内缺乏或缺乏凝血因子VIII功能,并有高出血倾向的严重A型血友病患者。通过这种先进的治疗方法,患者可以期待长期且持续的治疗效果。在使用Roctavian(rvox)之前,患者需要与医生充分讨论和评估治疗的风险和益处。