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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用机理是什么

发布时间:2024-02-11 09:14:10 阅读:1054 来源:问药网
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依利格鲁司胶囊

依利格鲁司胶囊 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法 用法用量:用法用量  成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次  在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次  CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂  EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  服用强或中度CYP3A抑制剂  轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂  服用强、中或弱CYP3A抑制剂  IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂  用法:  1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。  2、餐前餐后都可以  3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)  4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍  5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。  在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用机理是什么,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,影响着葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)的正常功能,导致机体无法有效分解葡萄糖苷脂质,进而导致这些脂质在细胞内堆积。而依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga作为一种疗法,被用作治疗1型戈谢病成人患者的唯一一线口服治疗药物。

1. 理解葡萄糖苷酶的功能与缺陷

戈谢病患者通常缺乏或缺少功能正常的葡萄糖苷酶,这是一种在体内负责分解葡萄糖苷脂质的酶。葡萄糖苷脂质是一种细胞膜和溶质间传递的重要化合物,而葡萄糖苷酶的缺陷会导致这些脂质无法被正常分解和代谢。

2. 依利格鲁司的作用原理

依利格鲁司是一种口服的酶抑制剂,能够干扰在细胞内受损的葡萄糖苷酶的功能。它通过抑制酶活性,在一定程度上减少葡萄糖苷脂质的堆积,从而缓解戈谢病的症状。

3. 依利格鲁司的工作方式

一旦依利格鲁司被患者口服后,它会被肠道吸收,并进入血液循环系统。随后,它会分布到全身的细胞中,包括受损的组织和器官。依利格鲁司的分子结构与葡萄糖苷酶活性部位相似,因此它可以与葡萄糖苷酶结合,并抑制其活性。

4. 依利格鲁司的效果与益处

通过抑制葡萄糖苷酶的活性,依利格鲁司能够减少葡萄糖苷脂质的积累,并逐渐降低病情的严重程度。这样,患者可以在使用依利格鲁司的治疗下,获得一定程度的症状缓解和生活质量的改善。

总的来说,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,通过抑制葡萄糖苷酶的活性,减少葡萄糖苷脂质的积累,从而改善患者的症状和生活质量。这项治疗方法为戈谢病患者提供了一种便捷和有效的治疗选择,为他们带来了希望与改善。