依特立生(Eteplirsen)Exondys51的功效与作用怎么样

发布时间：2024-02-12 16:44:28 阅读：1540 来源：问药网

分享至

分享到微信朋友圈

打开微信，点击底部的“发现”，

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

依特立生生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药用法用量：用法用量　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药

查看详情

依特立生(Eteplirsen)Exondys51的功效与作用怎么样,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

依特立生（Eteplirsen）Exondys 51是一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）。这是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致逐渐进行性肌肉功能的丧失。

1. Exondys 51对DMD的独特机制

Exondys 51的独特之处在于它是一种外显子跳跃杂合子（exon skipping）疗法。这种疗法利用某些基因缺陷，例如DMD患者基因中的特定点突变，来"跳过"这些缺陷位点的外显子，从而促使正常的蛋白质剪接和表达。通过恢复筋膜蛋白合成产物中缺失的一部分，Exondys 51有望改善DMD患者的肌肉功能，延缓疾病进展。

2. Exondys 51的临床试验结果

经过多项临床试验的研究，Exondys 51显示出在DMD治疗中的潜力。其中一项关键试验表明，在接受Exondys 51治疗的一组DMD患者中，与未接受治疗的对照组相比，Exondys 51组显示出更小幅度的走路功能下降，并且没有观察到明显的不良反应。这为患者和家人带来了希望，为DMD的治疗提供了一种创新的选择。

3. Exondys 51的益处和限制

尽管Exondys 51在治疗DMD方面显示出潜在的益处，但该药物还存在一些限制。首先，该药物的效果可能因个体差异而有所不同。对于那些具有其他DMD基因突变类型的患者，Exondys 51的疗效可能会受到限制。其次，这种外显子跳跃疗法需要长期的定期注射，可能对患者和照护者的时间和精力施加额外负担。

4. 展望未来

虽然Exondys 51在DMD治疗领域取得了重要突破，但这只是一个开始。研究人员和制药公司仍然在努力开发更多针对DMD治疗的新药和疗法。希望未来会有更多创新的治疗方法出现，能够进一步延缓DMD的进展，改善患者的生活质量。

总结起来，依特立生（Eteplirsen）Exondys 51的成功批准为DMD患者带来了新的希望。尽管仍然存在一些限制，但这种外显子跳跃疗法的创新机制和临床试验结果令人鼓舞。随着进一步的研究和发展，我们可以期待更多新的治疗方法和药物为DMD患者带来福音，改善他们的生活质量。

上一篇：他莫昔芬(Tamoxifen)太莫西芬的贮藏方式及使用方式下一篇：米伐木肽(mifamurtide)国内有没有上市

依特立生相关文章

依特立生(Exondys51)的适应症、疗效及副作用
依特立生(Exondys51)的适应症、疗效及副作用,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生（Exondys51），也称为Eteplirsen，是一种针对杜氏肌营养不良症的药物。这种药物在治疗该疾病方面具有一定的疗效和挑战。下面将对其适应症、疗效以及副作用进行详细探讨。 1. 依特立生的适应症依特立生主要用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症，DMD）。这是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性。患者在儿童时期即开始出现肌肉无力和退化，最终导致患者失去行走能力，并可能影响到呼吸和心脏功能。依特立生的疗效主要在于帮助延缓疾病的进展，提高患者的生活质量。 2. 疗效评估依特立生的疗效在临床试验中得到了一定程度的验证。该药物的作用机制是通过促进身体产生一种称为瘦肌肌醇（dystrophin）的蛋白质，这种蛋白质在杜氏肌营养不良症患者中缺失。尽管疗效并非对所有患者都显著，但对一些患者而言，它可以延缓疾病的进展，减轻症状，延长行走能力的时间。 3. 副作用与许多药物一样，依特立生也可能引起一些副作用。最常见的副作用包括注射部位的疼痛、注射部位的红肿、发热、头痛等。在接受依特立生治疗的患者中，还可能出现呼吸道感染等严重副作用。因此，在使用依特立生之前，医生会对患者进行全面评估，权衡治疗的利弊。依特立生作为一种治疗杜氏肌营养不良症的新型药物，给患者带来了一线希望。其疗效和安全性仍需要进一步的研究和验证。同时，患者和医生应密切关注治疗过程中可能出现的副作用，以便及时调整治疗方案，确保患者的健康和安全。

问药网药师问药网官方药师

2024-08-31
Eteplirsen如何贮藏
Eteplirsen如何贮藏,Eteplirsen(Eteplirsen)贮存条件为：储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻，置于原包装盒中避光储存。置于儿童不可接触的地方。针对杜氏肌营养不良症患者的治疗药物Eteplirsen，正确的贮藏方法至关重要。在使用这种药物时，正确的贮藏可以确保药物的有效性和安全性，从而最大程度地发挥其治疗效果。首先，让我们了解一下Eteplirsen的贮藏方法。 1. 保持在适当的温度下 Eteplirsen应该在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下存放。这意味着它应该放在冰箱的冷藏室中，以确保温度的稳定性。避免将其冷冻，因为冷冻可能会损害药物的结构和有效性。 2. 避免曝露于光线和潮湿环境中 Eteplirsen应该存放在原包装中，避免直接暴露于光线和潮湿的环境中。阳光和湿气可能会对药物造成损害，降低其效力。 3. 注意包装完整性在存放Eteplirsen时，要定期检查药品包装的完整性。如果发现包装受损或有任何异常情况，应该立即联系医生或药师，避免使用受损的药物。 4. 避免过期使用及时检查Eteplirsen的有效期限，避免使用过期的药物。过期的药物可能会失去有效性，甚至对健康造成危害。正确的贮藏方法对于保障Eteplirsen的有效性至关重要。患者和照顾者应该严格遵循医生或药师提供的指导，确保药物在正确的环境中贮藏，并且在使用前进行必要的检查。这样才能最大程度地发挥Eteplirsen的治疗效果，为杜氏肌营养不良症患者带来更好的生活质量。

问药网药师问药网官方药师

2024-08-31
依特立生(Exondys51)儿童用药及老年用药
依特立生(Exondys51)儿童用药及老年用药,依特立生(Eteplirsen)在儿童患者的用药通常需要考虑以下几点：1、需要持续使用，通常需要定期的肌肉注射；2、治疗的具体计划和剂量将根据患者的情况和医生的建议而定；3、主要目标是帮助患有DMD的儿童产生更多的地塞米肌球蛋白，以减缓肌肉退化和维持肌肉功能；4、治疗需要由医疗专业人员密切监测，以确保安全性和疗效，并根据需要进行治疗的调整。依特立生（Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性患者，导致肌肉功能逐渐衰退。依特立生作为一种基因修复疗法，正在逐步为患者带来希望。本文将探讨依特立生在治疗中的应用，以及在老年患者中的使用考虑。首段依特立生（Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性患者，导致肌肉功能逐渐衰退。依特立生作为一种基因修复疗法，正在逐步为患者带来希望。本文将探讨依特立生在治疗中的应用，以及在老年患者中的使用考虑。 1. 依特立生（Exondys51）的作用机制依特立生通过促进体内缺失的核糖核酸序列（exon 51）的合成，修复杜氏肌营养不良症患者体内缺陷的病理基础之一。这一基因修复疗法能够延缓疾病的进展，提高患者的生活质量，尤其是在早期幼年时期开始治疗时。 2. 依特立生（Exondys51）的临床应用依特立生已被批准用于治疗符合条件的杜氏肌营养不良症患者。临床试验表明，依特立生在一些患者身上取得了显著的效果，包括改善肌肉功能和减缓疾病的进展。并非所有患者对依特立生的反应都一致，因此在治疗过程中需要进行个体化评估和监测。 3. 老年患者的用药考虑随着人口老龄化的加剧，杜氏肌营养不良症患者中也出现了越来越多的老年患者。对于这部分患者，依特立生的使用需要更加谨慎。老年患者的身体状况和药物代谢可能与年轻患者有所不同，因此在给予依特立生治疗时需要考虑到这些因素，并根据具体情况调整剂量和治疗方案。 4. 未来展望随着对杜氏肌营养不良症疾病机制的深入了解和治疗技术的不断发展，依特立生作为一种基因修复疗法将继续在患者治疗中扮演重要角色。未来，我们希望能够进一步完善依特立生的治疗方案，提高其在老年患者中的安全性和有效性，为杜氏肌营养不良症患者带来更多的希望和福音。结束段依特立生（Exondys51）作为一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，正在为患者带来新的治疗选择。通过了解其作用机制、临床应用、老年患者的用药考虑以及未来展望，我们可以更好地理解并应用这一药物，为杜氏肌营养不良症患者的治疗带来更多的希望和机会。

问药网药师问药网官方药师

2024-08-30
依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果
依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的新型药物，其适应症和临床效果备受关注。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者常常面临肌肉功能逐渐衰退的困扰。依特立生的问世为患者和家庭带来了新的希望。 1. 依特立生的适应症依特立生主要适用于患有杜氏肌营养不良症的患者。这种罕见疾病由于基因突变导致体内缺乏一种重要的蛋白质，从而影响肌肉功能。依特立生的作用机制是通过促进这种蛋白质的生成，从而减轻症状和延缓病情进展。 2. 临床效果临床研究表明，依特立生在一些杜氏肌营养不良症患者身上取得了积极的效果。虽然并非所有患者都能获得相同的疗效，但在一些研究中发现，使用依特立生的患者肌肉功能有所改善，部分病人的肌肉功能衰退速度减缓，延长了其生存期和生活质量。 3. 使用注意事项尽管依特立生对一些患者效果显著，但其并非适用于所有杜氏肌营养不良症患者。在使用前，医生会根据患者的具体情况进行评估，并权衡利弊，决定是否使用该药物。同时，患者和家属需要密切配合医生，监测治疗效果，并定期进行复诊。 4. 未来展望随着对依特立生的研究和临床应用的深入，相信会有更多关于该药物的有效性和安全性的数据产生。未来或许还会有更多针对杜氏肌营养不良症的新型治疗方法出现，为患者带来更多希望。在不断的科研和临床实践中，我们有望更好地理解和应对这种罕见疾病，为患者提供更好的治疗方案。

问药网药师问药网官方药师

2024-08-29
Eteplirsen的作用功效及副作用
Eteplirsen的作用功效及副作用,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉营养不良症）是一种罕见而严重的遗传性疾病，它会导致肌肉逐渐退化和失去功能。特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，其作用、功效及副作用备受关注。特立生（Eteplirsen）的作用机制 1. 特立生通过修复缺陷基因特立生属于一种称为核酸药物的新型药物，它的作用机制主要是通过促进缺陷基因的修复来治疗杜氏肌营养不良症。这种药物能够使体内产生一种被称为“外显子跳跃”的过程，从而使缺陷基因恢复正常功能，延缓病情的进展。特立生（Eteplirsen）的功效 2. 延缓病情进展通过促进基因修复，特立生能够有效延缓杜氏肌营养不良症的病情进展。在一些临床试验中，特立生已经显示出了显著的治疗效果，使患者的肌肉功能得到了一定程度的改善，延长了他们的生存时间，并提高了生活质量。特立生（Eteplirsen）的副作用 3. 肌肉疼痛和无力特立生作为一种药物，并非没有副作用。在使用特立生治疗的过程中，一些患者可能会出现肌肉疼痛和无力等不良反应。这些副作用可能会影响患者的日常生活和活动能力，需要密切监测和管理。 4. 其他潜在的副作用除了肌肉疼痛和无力外，特立生还可能导致其他一些潜在的副作用，如恶心、呕吐、头痛等。因此，在使用特立生治疗杜氏肌营养不良症时，医生需要仔细评估患者的健康状况，并根据具体情况调整剂量，以减少副作用的发生。结论特立生作为一种新型的治疗杜氏肌营养不良症的药物，具有显著的治疗效果，可以有效延缓病情的进展，提高患者的生存率和生活质量。患者在接受治疗时需要注意特立生可能带来的副作用，并及时与医生沟通，进行有效管理。

问药网药师问药网官方药师

2024-08-29

依特立生相关咨询

Eteplirsen的包装规格是怎么样的
Eteplirsen的包装规格是怎么样的,Eteplirsen(Eteplirsen)规格为：500mg。特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。它是一种重要的药物，对于那些患有这种罕见疾病的患者来说，具有巨大的意义。但是，对于这种药物的包装规格，很多患者和家庭可能并不清楚。接下来，我们将详细介绍特立生的包装规格。 1. 包装尺寸和外观特立生通常以盒装的形式提供。盒子的尺寸一般较小，方便患者携带和存放。外观设计简洁，常常以药品名称、生产厂商、批号等信息为主要内容，以便患者在需要时能够快速找到相关信息。 2. 包装内含物打开特立生的包装，你会发现里面通常包含有药物瓶、使用说明书和其他配套材料。药物瓶上标有详细的使用说明和注意事项，以确保患者正确地使用药物，并避免因误用而产生不良后果。 3. 药物瓶规格特立生的药物瓶通常是玻璃制成的，具有一定的耐用性和密封性。药瓶的容量通常是按照治疗周期来设计的，以确保每次使用都能准确地测量剂量，并确保药物的质量和稳定性。 4. 包装数量特立生的包装数量通常根据患者的治疗需求而定。一般来说，药物的使用周期比较长，因此通常会提供足够的药物供患者使用一段时间，以减少频繁获取药物的次数，提高患者的便利性和治疗的连续性。在治疗杜氏肌营养不良症的过程中，特立生作为一种重要的药物，其包装规格对于患者和家庭来说至关重要。正确了解和使用药物的包装规格，可以帮助患者更好地管理自己的疾病，提高治疗效果和生活质量。

李娟 | 问药网药师

2024-08-27 11:07:36
依特立生(Exondys51)医院可以报销吗
依特立生(Exondys51)医院可以报销吗,依特立生(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。随着依特立生(Exondys51)（Eteplirsen）的问世，对于患有杜氏肌营养不良症的患者来说，这是一种希望，一种新的治疗选择。许多患者和家庭可能会担心该药物的费用和报销问题。在这篇文章中，我们将对依特立生医院报销政策进行解读，以帮助您更好地了解该药物的经济支持情况。首先，我们来了解一下依特立生医院报销政策的具体情况。 1. 依特立生医院报销政策概述依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，被认为是一种基因修复疗法。由于其高昂的价格，许多患者和家庭可能无法负担这种治疗。因此，了解医院报销政策对于患者来说至关重要。 2. 报销条件和资格要求通常情况下，医院报销政策会根据患者的经济状况、保险覆盖情况以及药物使用的临床必要性来确定报销资格。患者可能需要提供相关的财务资料和医疗记录以证明自己的需要。 3. 报销范围和限制医院报销政策通常会规定报销的范围和限制，可能包括每年的报销金额上限、药物使用的时限等。患者需要了解这些限制，以避免不必要的经济压力。 4. 申请流程和注意事项对于符合条件的患者，申请医院报销通常需要填写相关的申请表格，并提供必要的文件和证明材料。此外，患者还应该注意申请的时间和流程，以确保顺利获得报销。总的来说，依特立生医院报销政策为患有杜氏肌营养不良症的患者提供了一定的经济支持，帮助他们获得这种重要的治疗。患者需要了解政策的具体细节，并且在申请报销时留意相关的条件和要求，以确保顺利获得经济支持。

李娟 | 问药网药师

2024-08-27 08:24:22
依特立生(Exondys51)有哪些规格
依特立生(Exondys51)有哪些规格,依特立生(Eteplirsen)规格为：500mg。依特立生(Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，它具有一系列的规格和特点，下面将对其进行详细介绍。首段依特立生(Exondys51)，又称为Eteplirsen，是一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物。它具有独特的规格和特点，对于患有这种罕见疾病的患者来说，具有重要的意义。 1. 适用人群范围依特立生适用于患有特定突变的杜氏肌营养不良症患者，这些突变导致了肌肉蛋白质的异常，进而引发了肌肉功能的衰退。这种药物主要适用于那些能够从特定突变中受益的患者，其治疗效果因人而异。 2. 用药方式依特立生通过静脉注射的方式给药，通常每周一次。这种给药方式需要在医疗专业人员的监督下进行，以确保药物的正确使用和患者的安全。 3. 储存条件依特立生需要在2°C至8°C的温度下储存，避免冷冻。在运输和储存过程中需要特别注意，以确保药物的稳定性和有效性。 4. 临床疗效依特立生在临床试验中显示出一定的疗效，能够延缓杜氏肌营养不良症患者肌肉功能的恶化。其具体疗效因个体差异而异，部分患者可能表现出更显著的改善，而对于另一些患者效果可能较为有限。尾段依特立生作为一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物，具有一定的规格和特点，可以帮助一部分患者延缓疾病进展，提高生活质量。在使用时仍需谨慎，遵循医嘱并定期进行监测，以最大程度地发挥其治疗效果。

黄斌 | 问药网药师

2024-08-26 08:59:03
依特立生(Exondys51)是什么时候上市的
依特立生(Exondys51)是什么时候上市的,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。依特立生（Exondys51），也称为Eteplirsen，是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物。它的上市时间对于患有这种罕见疾病的患者及其家人具有重要意义。下面将介绍依特立生上市时间及其在治疗杜氏肌营养不良症中的应用。首段依特立生（Exondys51）是一种新型药物，于某年某月某日上市。这一药物在治疗杜氏肌营养不良症方面具有重要意义。接下来将对其上市时间及其应用进行详细介绍。 1. 依特立生的上市时间依特立生（Exondys51）是由某公司研发的，经过多年的临床试验和审批流程，最终于某年某月某日获得了上市许可。这一时刻标志着杜氏肌营养不良症患者获得了一种新的治疗选择，为他们带来了希望与改变。 2. 依特立生的作用机制依特立生（Exondys51）的作用机制是通过促进异常基因突变的外显子跳跃，从而修复或恢复患者体内缺失的蛋白质，减轻杜氏肌营养不良症患者的症状，延缓疾病的进展。这种创新的治疗方式为患者带来了新的希望，为他们的生活质量和寿命提供了可能性。 3. 依特立生的临床应用及效果依特立生（Exondys51）已经在临床上证明了其在杜氏肌营养不良症治疗中的有效性和安全性。通过持续的治疗，患者可以减轻肌肉萎缩、延缓疾病进展，并提高生活质量。虽然依特立生并非疾病的根治药物，但它为患者提供了一种重要的支持和帮助。 4. 依特立生的未来展望随着对依特立生（Exondys51）的进一步研究和临床实践，我们可以期待它在未来的发展和改进。同时，我们也希望这种创新药物能够为更多的杜氏肌营养不良症患者带来希望和改变。通过不断的努力和创新，我们相信可以为罕见疾病的治疗开辟更多的可能性，让患者拥有更好的生活。

黄斌 | 问药网药师

2024-08-25 08:47:44
依特立生(Exondys51)的包装规格是怎么样的
依特立生(Exondys51)的包装规格是怎么样的,依特立生(Eteplirsen)规格为：500mg。依特立生（Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，它的包装规格对于药物的存储、运输和使用至关重要。下面将介绍依特立生的包装规格及其相关信息。依特立生（Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，它的包装规格对于药物的存储、运输和使用至关重要。下面将介绍依特立生的包装规格及其相关信息。 1. 包装形式：依特立生（Exondys51）以瓶装形式出售，每瓶中含有一定剂量的药物。 2. 包装容量：每瓶依特立生（Exondys51）的包装容量是30毫升。 3. 包装材质：依特立生（Exondys51）的包装瓶通常采用医用级别的玻璃材质，确保药物的质量和纯度。 4. 标签和说明书：每瓶依特立生（Exondys51）的包装上附有详细的标签和使用说明书，包括药物的成分、使用方法、储存条件等信息，以确保患者正确、安全地使用药物。依特立生（Exondys51）的包装规格设计合理，能够有效地保护药物的质量和稳定性，为患者提供高质量的治疗保障。

李娟 | 问药网药师

2024-08-24 16:55:03

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

直达企业主页