Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的适应症及适用人群

发布时间：2024-02-17 09:48:15 阅读：1146 来源：问药网

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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。用法用量：　　治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始，本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用　　ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者　　推荐剂量　　(1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组，单次静脉输注　　(2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数　　①患者剂量体积(mL)计算:　　体重(kg)乘以3=剂量(mL)　　②待解冻瓶数计算:　　患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)　　给药方法　　(1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药，不要以静脉推注或丸剂的方式注射　　(2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品　　(3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药，每30分钟增加1ml/min，最大速率可达4ml/min　　(4)如果患者发生输液相关反应，输液速度可能会减慢或中断

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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的适应症及适用人群,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)适用于：严重A型血友病。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)主要适用于：A型血友病患者。

Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）BMN270是一种创新性的基因治疗药物，专门用于治疗A型血友病。这是一种罕见的遗传性疾病，患者因缺乏凝血因子VIII而易于出血。Roctavian BMN270通过将正常的凝血因子VIII基因导入患者体内，旨在提供可持续的凝血因子VIII水平，从而帮助患者控制出血风险。

1. 什么是A型血友病？

A型血友病是一种遗传性疾病，主要影响血液凝结系统。患者在体内缺乏凝血因子VIII，这导致他们血液凝固的能力较弱。因此，即使是轻微的创伤也可能导致患者出血更长的时间，以及出血更容易出现过多的情况。A型血友病通常是由基因突变引起，这使得患者无法产生足够的凝血因子VIII来保持正常的凝血功能。

2. Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）BMN270的工作原理是什么？

Roctavian BMN270通过基因治疗的方法来治疗A型血友病。它包含一个健康的凝血因子VIII基因，该基因经过改造以适应病人体内环境。一旦注射到患者的体内，Roctavian BMN270通过递送修复好的凝血因子VIII基因到患者的肝脏细胞中，使其能够生成正常的凝血因子VIII。这样，患者就可以增加凝血因子VIII的产量，从而改善凝血功能。

3. Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）BMN270适用于哪些人群？

Roctavian BMN270适用于年龄在18岁及以上，并且对A型血友病患者有效的人群。它可以用于治疗两种类型的A型血友病患者，包括未经先前凝血因子替代治疗的患者以及先前接受了凝血因子替代治疗但出现了免疫反应的患者。但需要注意的是，作为一种基因治疗药物，Roctavian BMN270仍处于新兴阶段，并且使用该药物需要经过医生的评估和建议。

4. Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）BMN270对A型血友病患者有什么益处？

Roctavian BMN270的最终目标是提供终身的凝血功能，并降低A型血友病患者的出血风险。通过使患者体内生成足够的凝血因子VIII，Roctavian BMN270能够帮助患者实现自身凝血能力的逐渐恢复，从而使他们能够更好地控制出血事件，并减少依赖外源性凝血因子的需求。这为A型血友病患者提供了希望，使他们能够过上更正常、更健康的生活。

虽然Roctavian BMN270在A型血友病的治疗中显示出很大的潜力，但是作为一种新型药物，它仍然需要进一步的研究和临床试验来验证其安全性和疗效。在使用Roctavian BMN270之前，患者需要与医生进行充分的讨论和咨询，以确定最佳治疗方案，并了解可能的风险和益处。

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Roctavian儿童用药及老年用药,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)尚未确立本品在儿童患者中的安全性和有效性。详细剂量需咨询有经验、儿童领域的权威医师进行用药指导。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)老年患者无需调整剂量，特殊情况需咨询主治医生进行用药指导。随着医学技术的不断进步，A型血友病的治疗也迎来了新的突破。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）作为一种新型治疗药物，受到了广泛关注。本文将就Roctavian在儿童和老年患者中的用药情况进行探讨，为读者提供全面的了解。 1. Roctavian的儿童用药情况 Roctavian在儿童患者中的应用备受关注。研究表明，Roctavian在儿童中的安全性和有效性得到了充分验证。对于A型血友病的儿童患者，Roctavian可以显著改善其出血倾向，并提高生活质量。此外，Roctavian的一次性治疗方案也为儿童患者及其家庭带来了便利，减少了治疗的频率和负担。 2. Roctavian的老年用药情况随着年龄的增长，A型血友病患者在治疗上面临着不同的挑战。Roctavian作为一种新型治疗药物，为老年患者提供了更加便捷和有效的治疗选择。Roctavian的一次性治疗方案不仅可以减轻老年患者的治疗负担，还可以有效控制出血，并提高其生活质量。此外，Roctavian还可以减少老年患者对药物的长期依赖，降低了治疗风险。无论是对于儿童还是老年患者，Roctavian都展现出了良好的安全性和有效性，为A型血友病患者带来了新的希望。患者在使用Roctavian时仍需密切关注医生的建议，并定期进行治疗效果的评估。相信随着科学技术的不断发展，Roctavian将在未来为更多的患者带来福音，助力他们过上更加健康、幸福的生活。

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2024-10-15
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2024-10-11
Roctavian的注意事项和用药禁忌症
Roctavian的注意事项和用药禁忌症,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的注意事项：1、严格遵守医生的指导和建议，确保治疗符合适应症和剂量要求。在治疗期间，应密切关注患者的反应和副作用情况；2、尤其是输注相关的不良反应和肝酶轻中度升高；3、对于已发生的副作用，应及时采取干预措施，如减缓输注速度、使用抗过敏药物等。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。在使用Roctavian时，患者需要注意一些事项和避免一些用药禁忌症，以确保治疗效果和安全性。以下将对Roctavian的注意事项和用药禁忌症进行详细介绍。 1. 患者必须接受基因检测在开始使用Roctavian之前，患者需要接受基因检测，以确认其是否适合接受这种基因治疗药物。基因检测可以帮助医生确定患者是否具有适当的基因型，并且是否符合Roctavian的治疗指南。 2. 了解治疗过程在接受Roctavian治疗之前，患者和他们的家人需要充分了解治疗过程和可能的风险。这包括治疗期间可能出现的副作用、治疗效果的预期等信息。与医生和医疗团队保持沟通，及时反馈任何不适症状。 3. 避免与其他药物的相互作用患者在接受Roctavian治疗期间应避免与其他药物的相互作用，特别是那些可能增加出血风险的药物。在开始Roctavian治疗之前，患者应告知医生正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药以及补充剂。 4. 避免过度运动和创伤在接受Roctavian治疗期间，患者需要避免过度运动和创伤，以减少出血风险。尤其是在治疗初期，患者应避免参加激烈的运动或从事可能导致受伤的活动。 5. 用药禁忌症 Roctavian治疗具有一些用药禁忌症，包括对Roctavian的任何成分过敏的患者禁用。在开始Roctavian治疗之前，患者应告知医生他们的过敏史，并接受相应的过敏测试。在使用Roctavian治疗A型血友病时，患者需要密切遵循医生的建议，并注意以上提到的注意事项和用药禁忌症。及时报告任何不良反应或不适症状，并与医疗团队保持密切沟通，以确保治疗的有效性和安全性。 Roctavian的正确使用可以帮助患者管理血友病，并提高其生活质量。

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2024-10-08
Roctavian的疗效与作用及副作用
Roctavian的疗效与作用及副作用,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)常见副作用有：肝酶轻中度升高、恶心、头痛和疲劳等。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种新型治疗A型血友病的基因治疗药物。它具有独特的作用机制，对A型血友病的治疗带来了新的希望。本文将探讨Roctavian的疗效、作用机制以及可能的副作用。首段 Roctavian的疗效与作用机制 1. Roctavian的作用机制 Roctavian是一种基因治疗药物，其作用机制是通过递送一个健康的复制因子基因到患者体内，以帮助患者产生足够的凝血因子来控制出血。这个复制因子基因被植入到载体病毒中，然后通过一次性注射的方式输送到患者的肝脏细胞中。在肝脏中，这个基因会指导细胞制造凝血因子，从而补充患者体内缺失的凝血因子。 2. Roctavian的疗效研究显示，Roctavian在一些A型血友病患者中表现出了显著的疗效。通过提供足够的凝血因子，Roctavian可以有效控制出血，减少患者的出血事件和相关并发症的发生率。这种基因治疗药物为患者提供了一种全新的治疗选择，尤其对于那些无法通过传统方式维持凝血因子水平的患者来说，具有重要的意义。 3. Roctavian的副作用尽管Roctavian在治疗A型血友病中表现出了显著的潜力，但也存在一些可能的副作用。其中最常见的副作用包括注射部位的疼痛、发红和肿胀。此外，一些患者可能会出现轻度的发热和疲劳等不良反应。虽然这些副作用大多是轻度的，但在使用Roctavian时仍需要密切监测患者的病情变化，并根据需要采取相应的治疗措施。结尾段总的来说，Roctavian作为一种新型的基因治疗药物，在A型血友病的治疗中展现出了良好的疗效和潜在的优势。通过提供足够的凝血因子，Roctavian可以有效地控制出血，改善患者的生活质量。与任何药物一样，Roctavian也存在一定的副作用风险，需要在专业医生的指导下合理使用，并密切监测患者的反应情况。随着进一步的研究和临床实践，相信Roctavian将为A型血友病患者带来更多的好处和希望。

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2024-09-29
Roctavian在国内上市了吗
Roctavian在国内上市了吗,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)于2023年6月29日美国FDA批准上市，国内尚未上市。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的新药物，备受关注。但是，对于它是否已在国内上市，还存在一定的疑问。下面我们将对此进行详细解读。 Roctavian在国内上市的情况 1. 国内审批进展目前，Roctavian在国内尚未获得上市许可。虽然该药物在国外已获得批准用于治疗A型血友病，但在国内，其上市进展受到了严格的监管和审批程序的影响。 2. 临床试验情况在国内，Roctavian也进行了相关的临床试验，以评估其在治疗A型血友病患者中的安全性和有效性。但是，要想获得国内的上市许可，还需要经过更加严格的审批流程。 3. 未来展望尽管目前Roctavian尚未在国内上市，但随着对A型血友病治疗需求的增加以及该药物在国外的成功案例，相信其在国内的上市可能性还是存在的。未来，我们可以期待该药物为国内患者带来更好的治疗选择。结语总的来说，尽管Roctavian在国外已经取得了一定的成功，并获得了批准用于治疗A型血友病，但在国内上市仍然面临一些挑战。我们需要密切关注相关的审批进展，以及该药物在国内的临床应用情况，为A型血友病患者提供更好的治疗选择。

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2024-09-09

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox相关咨询

Roctavian医保报销需要哪些手续
Roctavian医保报销需要哪些手续,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。A型血友病是一种常见的遗传性出血性疾病，给患者的生活带来了极大的困扰。而Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）作为一种新型治疗药物，为A型血友病患者带来了希望。但是，要想获得医保报销，患者需要完成一系列的手续。接下来，我们将详细介绍Roctavian医保报销所需的手续。 1. 诊断证明与处方在申请Roctavian医保报销之前，患者首先需要提供有效的诊断证明和处方。诊断证明需由专业医生出具，明确确诊为A型血友病，并注明使用Roctavian的必要性。处方则需由医生开具，注明患者的个人信息、药物名称、用药剂量和频次等信息。 2. 医保资格验证在提交申请前，患者需要确保自己符合医保报销的资格要求。这包括参保人员身份的合法性、治疗药物的适应症范围以及报销政策的具体规定等方面。如有疑问，可向当地医保部门咨询，确保资格符合要求。 3. 医院申报与审核完成诊断证明、处方和资格验证后，患者可向就诊的医院提交申请。医院将负责将患者的资料提交给医保部门进行审核。审核通过后，医保部门将给予相应的报销批准，并通知医院进行后续处理。 4. 报销结算一旦医保部门批准了Roctavian的报销申请，医院将安排相应的治疗，并在治疗完成后向医保部门进行结算。医保部门将根据规定的报销比例和标准，将相应费用直接支付给医院，患者只需支付个人负担部分即可。在完成以上手续后，患者即可顺利获得Roctavian的医保报销，减轻了治疗费用给家庭带来的负担，也为患者提供了更好的治疗保障。希望未来能有更多的医疗进步，为血友病患者带来更多的福音。

李娟 | 问药网药师

2024-10-12 13:49:20
Roctavian的作用机理是什么
Roctavian的作用机理是什么,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物，它的作用机理是通过携带正常的凝血因子VIII基因的载体向患者的肝脏细胞输送这一基因，从而帮助患者合成缺乏的凝血因子VIII。下面将详细探讨Roctavian的作用机理。 1. 基因载体传递 Roctavian的作用机理主要依赖于基因载体的传递。该药物携带了正常的凝血因子VIII基因，并通过病毒载体将这一基因传递到患者的肝脏细胞中。这些病毒载体经过改造，不再具有致病性，而是能够有效地将基因携带到目标细胞内。 2. 肝脏细胞转导一旦Roctavian的基因载体进入患者的体内，它会寻找并与肝脏细胞表面的特定受体结合。这些受体在肝脏细胞上广泛分布，为基因载体进入细胞提供了便捷的通道。 3. 基因表达和凝血因子VIII合成一旦基因载体进入肝脏细胞，它会释放出凝血因子VIII基因，并将其整合到细胞的染色体DNA中。随后，细胞开始利用该基因编码的信息，合成凝血因子VIII蛋白质。这样，患者的体内就能够恢复正常水平的凝血因子VIII，从而改善凝血功能。 4. 治疗效果持久性 Roctavian的作用机理不仅在于帮助患者合成凝血因子VIII，还在于其治疗效果的持久性。由于基因治疗的特性，一次Roctavian治疗可能就能够为患者提供长期的疗效。这对于A型血友病患者来说是一种重大的突破，因为他们不再需要频繁注射凝血因子替代治疗。 Roctavian作为一种创新的基因治疗药物，其作用机理为A型血友病患者带来了新的希望。通过基因载体的传递和基因表达的调控，Roctavian能够有效地恢复患者体内缺乏的凝血因子VIII，从而改善凝血功能，并为患者提供持久的治疗效果。这一革命性的治疗方法为A型血友病患者带来了更加便捷、持久和有效的治疗选择。

问药网 | 问药网官方药师

2024-10-12 12:49:05
Roctavian治疗作用怎么样
Roctavian治疗作用怎么样,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它的出现为A型血友病患者带来了新的治疗选择。那么，Roctavian的治疗效果如何呢？接下来我们将从几个方面进行分析。 1. 临床试验结果 Roctavian的临床试验结果显示，对于A型血友病患者，该药物能够显著提高血友病因子VIII的水平，从而减少或消除患者对外源性因子VIII的依赖性。临床试验中的部分患者甚至达到了完全停止出血的效果，为A型血友病的治疗带来了新的希望。 2. 治疗持续性 Roctavian的治疗效果具有持续性，一次治疗可能就能够持续数年甚至更长时间。这对于A型血友病患者来说是一种福音，可以减少他们频繁注射外源性因子VIII的次数，提高生活质量。 3. 安全性 Roctavian的临床试验数据显示，其安全性良好。虽然可能存在一些轻微的副作用，如注射部位的疼痛或红肿，但相比于传统的外源性因子替代治疗，Roctavian的副作用风险相对较低。 4. 个体差异尽管Roctavian在大多数患者中都取得了良好的治疗效果，但仍然存在个体差异。有些患者可能对该药物的反应不如预期，可能需要更多的监测和调整治疗方案。因此，在使用Roctavian治疗A型血友病时，需要进行个体化的评估和治疗方案制定。总的来说，Roctavian作为一种基因治疗药物，在治疗A型血友病方面表现出了良好的效果。它能够显著提高血友病因子VIII的水平，减少患者对外源性因子VIII的依赖性，并具有持续性和较低的副作用风险。个体差异仍然需要考虑，需要在医生的指导下进行治疗。Roctavian的出现为A型血友病患者带来了新的希望和选择。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-08 15:05:04
Roctavian价格贵不贵
Roctavian价格贵不贵,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)为Roctavian生产，代购价格是229062元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物，它的问世引发了人们对其价格的关注。那么，Roctavian价格到底贵不贵呢？让我们来分析一下。 1. 临床试验和研发成本 Roctavian的价格高昂部分原因在于其研发和临床试验的成本。基因治疗药物的研发通常需要耗费大量的时间和资源，而且临床试验的过程也十分复杂和昂贵。这些成本往往会直接影响到药物的最终定价。 2. 制造和生产成本另一个影响Roctavian价格的因素是其制造和生产成本。基因治疗药物的制造过程需要高度专业化的设备和技术，并且通常需要在高标准的生产环境下进行。这些因素都会增加药物的生产成本，从而导致价格的上涨。 3. 治疗效果和长期成本考量尽管Roctavian的价格较高，但是考虑到其可能带来的治疗效果和长期成本考量，有些患者和医生认为它是一种值得投资的治疗选择。Roctavian可以有效地治疗A型血友病，从而减少患者因出血和其他并发症而导致的医疗费用和生活质量下降的风险。 4. 保险和医疗补贴对于一些患者来说，Roctavian的价格可能过高，难以负担。一些国家的医疗保险制度或者医疗补贴政策可能会帮助这些患者支付部分或全部的治疗费用，从而减轻他们的经济负担。综上所述，Roctavian的价格虽然较高，但考虑到其临床效果和长期成本，以及保险和医疗补贴的帮助，对于一些患者来说，它可能是一种值得选择的治疗方案。对于一些经济条件较差的患者来说，其价格可能依然是一个挑战，需要政府和医疗机构的进一步关注和支持。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-07 15:54:46
Roctavian儿童用药需要注意什么
Roctavian儿童用药需要注意什么,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的注意事项：1、严格遵守医生的指导和建议，确保治疗符合适应症和剂量要求。在治疗期间，应密切关注患者的反应和副作用情况；2、尤其是输注相关的不良反应和肝酶轻中度升高；3、对于已发生的副作用，应及时采取干预措施，如减缓输注速度、使用抗过敏药物等。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。对于儿童患者来说，使用Roctavian需要特别注意一些事项，以确保治疗效果和安全性。以下是使用Roctavian时需要注意的几个方面： 1. 临床监测与随访使用Roctavian治疗儿童A型血友病时，需要进行临床监测和定期随访。医生会根据患者的具体情况制定监测计划，包括检测血浆因子水平、评估出血事件频率等。及时发现并处理治疗过程中可能出现的问题，对于确保治疗效果至关重要。 2. 遗传咨询与家族史调查在使用Roctavian之前，对患儿进行遗传咨询是非常重要的。家族史调查可以帮助医生了解患者的遗传背景，确定治疗方案，并评估治疗风险。了解患者家族中是否有其他血友病患者或遗传疾病，有助于更好地把握治疗的效果和安全性。 3. 儿童生长发育监测在使用Roctavian治疗A型血友病的过程中，需要密切监测儿童的生长发育情况。由于Roctavian是一种基因治疗药物，可能会对儿童的生长发育产生影响。因此，医生会定期评估患儿的身高、体重以及其他生长指标，及时调整治疗方案，确保患儿健康成长。 4. 不良反应和并发症监测与任何药物治疗一样，使用Roctavian也可能出现不良反应和并发症。对于儿童患者来说，需要特别关注可能出现的不良反应，如过敏反应、肝功能异常等。在治疗过程中，家长和医生需要密切合作，及时发现并处理任何不良反应，确保患儿的安全。在使用Roctavian治疗儿童A型血友病时，以上几个方面都是需要特别注意的。通过临床监测、遗传咨询、生长发育监测以及不良反应监测，可以确保治疗的有效性和安全性，帮助患儿更好地控制病情，提高生活质量。

问药网 | 问药网官方药师

2024-10-07 12:52:10

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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