维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞多久耐药,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的耐药机制:维拉苷酶是一种酶替代疗法,用于治疗戈谢病等遗传性疾病。如果患者体内的葡萄糖脑苷脂酶基因发生了突变,可能会导致酶活性降低或丧失,从而影响维拉苷酶的治疗效果。此外,免疫反应也可能导致维拉苷酶的耐药性。有些患者可能会产生抗维拉苷酶的抗体,这些抗体可能会与维拉苷酶结合,降低其疗效。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病,患者体内缺乏一种名为酸性葡萄糖苷酸酶(glucocerebrosidase)的酶。维葡瑞通过补充这种酶,可以在患者体内恢复正常的酵素活性水平,从而缓解症状并改善生活质量。
1. 维拉苷酶的有效性和安全性
维拉苷酶是一种经过基因重组技术制备的酶,具有高度纯化和特异性。临床试验表明,维葡瑞可以有效地降低患者体内的葡萄糖苷酸脂(glucosylceramide)水平,减轻与戈谢病相关的器官受损程度。与传统的戈谢病治疗方法相比,维葡瑞的长效效果更好,且耐药性较低。此外,维拉苷酶还被证实是安全可靠的,患者在使用期间很少出现显著的不良反应。
2. 维拉苷酶的治疗优势
维葡瑞作为一种酶替代疗法,具有许多优点。首先,它可以通过注射方式给予患者,方便易行。其次,维葡瑞具有较长的半衰期,减少了患者需要频繁注射的次数,提高了治疗的便利性和患者的依从性。另外,维葡瑞的纯化程度高,可以避免因治疗过程中夹杂的其他成分而引发的过敏反应。
3. 维拉苷酶的耐药性问题
尽管维拉苷酶(维葡瑞)在大多数戈谢病患者中具有良好的治疗效果,但个别病例中可能存在耐药性的问题。这种耐药性可能是由于突变引起的,即患者的细胞对于维葡瑞的作用产生抵抗。当出现耐药性时,维葡瑞的疗效可能会下降,需要考虑调整剂量或寻找其他替代治疗方案。
4. 对维拉苷酶耐药性的解决方法
针对戈谢病患者出现耐药性的情况,可以采取一系列策略来解决这一问题。首先,通过基因检测和突变分析,可以确定是否存在引起耐药性的具体基因突变。其次,根据突变类型,可以考虑调整维葡瑞的剂量或使用其他替代治疗方法,如酶替代疗法的组合使用或基因治疗。此外,定期监测患者的治疗反应和病情变化也是非常重要的,以便及时调整治疗方案。
总结起来,维拉苷酶(维葡瑞)作为一种用于戈谢病治疗的酶替代疗法,展现出了明显的治疗优势和有效性。尽管个别患者可能会出现耐药性的问题,但通过精确的基因分析和综合的治疗方案,在大多数情况下仍然可以成功地控制疾病。维葡瑞为戈谢病患者提供了新的希望,改善他们的生活质量,并为未来的戈谢病治疗研究提供了借鉴和启示。