沃塞洛托
生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT)
功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量: 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)的疗效与作用及副作用,沃塞洛托(Voxelotor)的常见副作用包括头痛、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、发热等,这些症状一般为轻至中度,不影响药物的耐受性。然而,该药物也存在一些严重的副作用,如过敏反应、肝功能异常、血小板减少等,但发生率较低。在使用过程中,应定期监测血液和肝功能指标,以便及时发现并处理这些不良反应。
镰状细胞病是一种常见的遗传性血液病,特征是红血球中的血红蛋白发生畸形,导致红细胞变形成镰状,从而引发一系列临床症状。沃塞洛托是一种新型的药物,被广泛应用于治疗4岁及以上的成人和儿童患者。本文将介绍沃塞洛托的疗效、作用机制以及可能的副作用。
1. 沃塞洛托的疗效
沃塞洛托在治疗镰状细胞病方面显示出了显著的疗效。研究表明,使用沃塞洛托的患者可以获得多方面的益处。首先,沃塞洛托可以显著降低患者的镰状红细胞比例,减少了血液黏稠度,从而避免了红细胞在血液中堆积和产生血栓的风险。其次,沃塞洛托还能有效减少疼痛发作的频率和严重程度,提高患者的生活质量。此外,一些研究还发现,沃塞洛托还可以改善患者的肺功能和心血管状况。综上所述,沃塞洛托在镰状细胞病治疗中具有重要的疗效。
2. 沃塞洛托的作用机制
沃塞洛托的作用机制主要与血红蛋白的氧亲和力有关。它通过抑制血红蛋白分子的聚集,使得红细胞恢复正常的形状,减少了形成镰状红细胞的数量。沃塞洛托与血红蛋白结合,增加了其在低氧环境中的稳定性,从而阻止了血红蛋白分子的聚合和红细胞的变形。这一作用机制使得沃塞洛托成为一种有效的药物来缓解镰状细胞病的症状。
3. 沃塞洛托的副作用
虽然沃塞洛托在治疗镰状细胞病方面具有良好的效果,但也存在一些潜在的副作用需要关注。研究显示,使用沃塞洛托的患者可能会出现一些轻微的不良反应,如头痛、恶心、腹泻等。此外,沃塞洛托还可能导致血红蛋白水平的升高,这可能增加患者发生血栓的风险。因此,在使用沃塞洛托时,医生需要谨慎地监测患者的血红蛋白水平,以确保药物的安全性。
总结起来,沃塞洛托是一种有效的药物,用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病患者。它通过降低镰状红细胞比例和减轻疼痛发作的频率,改善患者的生活质量。沃塞洛托的使用可能伴随着一些轻微的副作用和潜在的风险,因此在使用时需要严密监测患者的反应和血液指标,确保药物的安全性和疗效。