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沃塞洛托(Voxelotor)的作用及治疗效果

发布时间:2024-02-27 08:44:10 阅读:1113 来源:问药网
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沃塞洛托

沃塞洛托 生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD) 用法用量:  1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。  2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量  对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。  表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。  表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1500 mg  20公斤至低于40公斤900毫克  10公斤至20公斤以下600毫克  3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量  成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。  4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量  表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。  表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或  900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂)  20公斤至低于40公斤600毫克  10公斤至20公斤以下300毫克  5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。  如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。  6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。  表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用  40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或  2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或  2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂)  20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg  10公斤至20公斤以下900毫克900毫克  7、药品管理说明  口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。  OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。  口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂  患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。  请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。  推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积  300毫克一5 mL (1茶匙)  600毫克210 mL (2茶匙)  900毫克315 mL (3茶匙)  1200 mg四20 mL (4茶匙)  1500 mg525 mL (5茶匙)  2100 mg七35 mL (7茶匙)  2400 mg840 mL (8茶匙)  1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。  2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。  成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)的作用及治疗效果,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物,通过增加血红蛋白的氧亲和力,减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。

镰状细胞病是一种遗传性疾病,主要影响红细胞的形态和功能,造成溶血性贫血和各种临床症状。近年来,科学家在镰状细胞病的治疗领域取得了一项重要的突破,一种被称为沃塞洛托(Voxelotor)的新药物已经被证明对4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病患者具有显著的治疗效果。

1.

镰状细胞病是一种遗传性疾病,主要由突变的血红蛋白基因引起。这种疾病导致红细胞变形成镰状,丧失了正常红细胞的柔韧性,容易变得黏稠并导致堵塞细小的血管。沃塞洛托是一种S-丁基-3-(3-氧代呋啶-1-基)-1-吡咯酮的化合物,它通过增加红细胞内的含氧血红蛋白浓度,帮助红细胞维持正常形态和功能。

2. 作用机制

沃塞洛托通过与血红蛋白A结合,抑制了血红蛋白A和血红蛋白S之间的相互作用,从而减少了血红蛋白S的聚集和形成长链聚合物的程度。这种聚集和长链聚合物的形成是引起溶血和血管梗塞的主要原因之一。通过抑制这种反应,沃塞洛托可以减轻溶血性贫血的发作,改善患者的临床症状。

3. 治疗效果

临床试验结果表明,沃塞洛托对镰状细胞病患者具有显著的治疗效果。在一项名为HOPE研究的随机、双盲、安慰剂对照试验中,研究者观察了沃塞洛托治疗患者的效果。结果显示,相对于安慰剂组,接受沃塞洛托治疗的患者在各项指标上都有明显的改善。

首先,在溶血性贫血方面,沃塞洛托显著减少了患者的不适感、乏力和黄疸等症状。其次,在血红蛋白浓度方面,沃塞洛托使得患者的血红蛋白水平明显升高,从而提高了携氧能力和红细胞的生存期。此外,沃塞洛托还减少了患者的疼痛发作次数和缓解了血管梗塞的风险。

4. 结论

沃塞洛托作为一种新型的镰状细胞病治疗药物,通过增加红细胞内的含氧血红蛋白浓度,改善了红细胞的形态和功能。临床试验结果表明,沃塞洛托对于4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病患者具有显著的治疗效果,减轻了溶血性贫血的发作,改善了患者的生活质量。沃塞洛托的上市将为镰状细胞病患者带来新的希望,并为他们提供更好的治疗选择。尽管沃塞洛托在临床试验中显示出良好的疗效和安全性,但仍需进一步的长期观察和研究来评估其长期疗效及副作用的风险。